Hogyan működik a Vyondys 53?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
A Vyondys 53 (golodirsen) a Duchenne-féle izomdisztrófia (DMD) kezelésére szolgáló gyógyszer olyan betegeknél, akiknél a DMD gén olyan mutációja van, amely alkalmas az 53-as exon kihagyására.

A DMD vagy dystrophin gén egy dystrophin nevű esszenciális fehérjét kódol, amely az izmok integritásához szükséges. A DMD-ben szenvedőknek általában deléciós mutációja van a 43-55. exonokban. Ez azt jelenti, hogy a disztrofin gén verziójukból hiányzik a funkcionális disztrofin fehérje előállításához szükséges genetikai anyag egy része.

A funkcionális disztrofin fehérjét nem tartalmazó izmok összehúzódásukkor károsodnak. Megfelelően működő disztrofin fehérje nélkül a normál izomszövetet rostos szövet és zsír váltja fel.

A Vyondys 53 egy intravénás infúzióval beadott antiszensz oligonukleotid, amely a disztrofin pre-mRNS 53-as exonjához kötődik, ami ezt az exont átugorják az mRNS-feldolgozás során. Az 53-as exon kihagyása lehetővé teszi a sejtek számára, hogy különböző exonokat egyesítsenek, hogy egy rövidebb, de bizonyos funkciójú disztrofin fehérjét termeljenek.

Kapcsolódó orvosi kérdések

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak