Vyondys 53 ทำงานอย่างไร

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Vyondys 53 (golodirsen) เป็นยาที่ใช้รักษาโรคกล้ามเนื้อเสื่อม Duchenne (DMD) ในผู้ป่วยที่มีการกลายพันธุ์ของยีน DMD ซึ่งสามารถตอบสนองต่อ exon 53 ที่ข้ามได้

ยีน DMD หรือดิสโทรฟินจะเข้ารหัสโปรตีนสำคัญที่เรียกว่าดิสโทรฟิน ซึ่งจำเป็นต่อความสมบูรณ์ของกล้ามเนื้อ ผู้ที่เป็นโรค DMD มักมีการกลายพันธุ์แบบการลบใน exons 43-55 ซึ่งหมายความว่าเวอร์ชันของยีนดิสโทรฟินขาดสารพันธุกรรมบางส่วนที่จำเป็นในการสร้างโปรตีนดิสโทรฟินที่ใช้งานได้

กล้ามเนื้อที่ขาดโปรตีนดิสโทรฟินที่ใช้งานได้จะเสียหายเมื่อหดตัว หากไม่มีการทำงานอย่างถูกต้องของโปรตีนดิสโทรฟิน เนื้อเยื่อของกล้ามเนื้อปกติจะถูกแทนที่ด้วยเนื้อเยื่อเส้นใยและไขมัน

Vyondys 53 เป็นโอลิโกนิวคลีโอไทด์ที่มีฤทธิ์ต้านความรู้สึกซึ่งบริหารโดยการฉีดเข้าเส้นเลือดดำซึ่งทำงานโดยจับกับ exon 53 ของ dystrophin pre-mRNA ซึ่งส่งผลให้ exon นี้ถูกข้ามไปในระหว่างการประมวลผล mRNA การข้ามเอ็กซอน 53 จะทำให้เซลล์สามารถรวมเอ็กซอนที่แตกต่างกันเข้าด้วยกันเพื่อสร้างโปรตีนดิสโตรฟินที่สั้นกว่าแต่มีหน้าที่บางอย่าง

คำถามทางการแพทย์ที่เกี่ยวข้อง

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

คำสำคัญยอดนิยม