Vyondys 53 hoạt động như thế nào?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Vyondys 53 (golodirsen) là một loại thuốc dùng để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) ở những bệnh nhân có đột biến gen DMD có thể bỏ qua exon 53.

Gen DMD hay gen dystrophin mã hóa một loại protein thiết yếu gọi là dystrophin, cần thiết cho sự toàn vẹn của cơ. Những người mắc bệnh DMD thường có đột biến xóa đoạn exon 43-55. Điều này có nghĩa là phiên bản gen dystrophin của chúng thiếu một số vật liệu di truyền cần thiết để tạo ra protein dystrophin chức năng.

Các cơ thiếu protein dystrophin chức năng sẽ bị tổn thương khi chúng co lại. Nếu không có protein dystrophin hoạt động bình thường, mô cơ bình thường sẽ được thay thế bằng mô sợi và mỡ.

Vyondys 53 là một oligonucleotide antisense được tiêm truyền tĩnh mạch, hoạt động bằng cách liên kết với exon 53 của tiền-mRNA dystrophin, dẫn đến exon này bị bỏ qua trong quá trình xử lý mRNA. Việc bỏ qua exon 53 cho phép các tế bào nối các exon khác nhau lại với nhau để tạo ra protein dystrophin ngắn hơn nhưng có một số chức năng.

Các câu hỏi y tế liên quan

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến