Hogyan fejti ki hatását a Xenpozyme?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
A xenpozyme (olipudáz alfa-rpcp) egy enzimpótló terápia, amely egy működőképes, mesterséges enzimmel helyettesíti a savas szfingomielinázt (ASM), amely enzim hiányzik az ASM-hiányban (ASMD) szenvedő betegekben.

Az ASMD egy ritka genetikai állapot (korábban A, A/B és B típusú Niemann-Pick-betegség néven ismerték), amely számos szerv károsodását okozza a szervezetben, beleértve a májat, a tüdőt, a szívet és a lépet. Az emésztőrendszerre és a vérre is hatással lehet. Ez a lizoszómális raktározási betegség egy fajtája.

Az ASMD-t a szfingomielin-foszfodiészteráz-1 (SMPD1) gén mutációja okozza, ami az ASM enzim funkcionális kópiáinak számának hiányához vezet. Az ASM szükséges a szfingomielin néven ismert lipid (zsíranyag) lebontásához, amely fontos szerepet játszik a sejtmembránok szerkezetének fenntartásában. Ha a szfingomielin az ASM hiánya miatt nem bomlik le, felhalmozódik és károsodást okoz.

A Xenpozyme meggyógyítja a savas szfingomielináz hiányt (ASMD)?

A Xenpozyme nem gyógyítja az ASMD-t, hanem egyszerűen helyettesíti az ASM enzimet, amely az ASMD-ben szenvedőktől hiányzik. A Xenpozyme-ot folyamatosan kell szedni, és kéthetente intravénás (IV) infúzióban kell beadni.

Kapcsolódó orvosi kérdések

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak