Xenpozyme ทำงานอย่างไร?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Xenpozyme (olipudase alfa-rpcp) คือการบำบัดทดแทนเอนไซม์ที่ทำงานโดยการจัดหาเอนไซม์ที่มนุษย์สร้างขึ้นเพื่อทดแทนกรดสฟิงโกไมอีลิเนส (ASM) ซึ่งเป็นเอนไซม์ที่ขาดในผู้ที่มีภาวะพร่อง ASM (ASMD)

ASMD เป็นภาวะทางพันธุกรรมที่พบได้ยาก (ก่อนหน้านี้เรียกว่าโรค Niemann-Pick ประเภท A, A/B และ B) ซึ่งทำให้เกิดความเสียหายต่ออวัยวะต่างๆ ในร่างกาย รวมถึงตับ ปอด หัวใจ และม้าม นอกจากนี้ยังอาจส่งผลต่อระบบย่อยอาหารและเลือดอีกด้วย เป็นโรคที่เกิดจากการเก็บรักษาไลโซโซมประเภทหนึ่ง

ASMD เกิดจากการกลายพันธุ์ในยีน sphingomyelin phophodiesterase-1 (SMPD1) ซึ่งส่งผลให้เกิดการขาดสำเนาการทำงานของเอนไซม์ ASM ASM จำเป็นสำหรับการสลายไขมัน (สารไขมัน) ที่เรียกว่าสฟิงโกไมอีลิน ซึ่งมีบทบาทสำคัญในการรักษาโครงสร้างของเยื่อหุ้มเซลล์ หากสฟิงโกไมอีลินไม่ถูกทำลายเนื่องจากขาด ASM มันจะสะสมและทำให้เกิดความเสียหาย

Xenpozyme รักษาภาวะขาดกรดสฟิงโกไมอีลิเนส (ASMD) หรือไม่

Xenpozyme ไม่ได้รักษา ASMD แต่เพียงมาแทนที่เอนไซม์ ASM ที่ผู้ที่มี ASMD หายไป จำเป็นต้องรับประทานซีเอนโพไซม์อย่างต่อเนื่อง และให้ยาโดยการฉีดเข้าเส้นเลือดดำ (IV) ทุกสองสัปดาห์

คำถามทางการแพทย์ที่เกี่ยวข้อง

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

คำหลักยอดนิยม