Xenpozyme hoạt động như thế nào?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Xenpozyme (olipudase alfa-rpcp) là một liệu pháp thay thế enzyme hoạt động bằng cách cung cấp một enzyme nhân tạo có chức năng để thay thế axit sphingomyelinase (ASM), một loại enzyme bị thiếu ở những người bị thiếu ASM (ASMD).

ASMD là một tình trạng di truyền hiếm gặp (trước đây gọi là bệnh Niemann-Pick loại A, A/B và B), gây tổn thương nhiều cơ quan trong cơ thể bao gồm gan, phổi, tim và lá lách. Nó cũng có thể tác động đến hệ tiêu hóa và máu. Đây là một loại bệnh lưu trữ lysosomal.

ASMD được gây ra bởi đột biến gen sphingomyelin phophodiesterase-1 (SMPD1), dẫn đến sự thiếu hụt số lượng bản sao chức năng của enzyme ASM. ASM cần thiết cho sự phân hủy lipid (chất béo) được gọi là sphingomyelin, chất này đóng vai trò quan trọng trong việc duy trì cấu trúc của màng tế bào. Nếu sphingomyelin không bị phá vỡ do thiếu ASM, nó sẽ tích tụ và gây ra thiệt hại.

Xenpozyme có chữa khỏi bệnh thiếu hụt acid sphingomyelinase (ASMD) không?

Xenpozyme không chữa khỏi ASMD mà chỉ thay thế enzyme ASM mà những người mắc ASMD đang thiếu. Xenpozyme cần được sử dụng liên tục và được truyền qua đường tĩnh mạch (IV) mỗi hai tuần.

Các câu hỏi y tế liên quan

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến