ゼンポザイムはどのように作用するのでしょうか?

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Xenpozyme (オリプダーゼ アルファ-rpcp) は、ASM 欠損症 (ASMD) の人に欠如している酵素である酸性スフィンゴミエリナーゼ (ASM) を代替する機能的な人工酵素を提供することによって機能する酵素補充療法です。 Xenpozyme は ASMD を治療するものではなく、機能的な ASM 酵素を自分で十分に作ることができない人々に別の酵素源を提供するだけです。 Xenpozyme は継続的に摂取する必要があり、2 週間ごとに静脈内 (IV) 注入によって投与されます。

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