Mennyire hatékony?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Számos nagyobb vizsgálat beszámolt arról, hogy az Evrysdi jelentősen javítja a túlélési motoros neuron (SMN) fehérjeszintjét az SMA-ban szenvedő újszülötteknél, gyermekeknél és fiatal felnőtteknél, lehetővé téve az izomerő növekedését és a mérföldkövek elérését, például üljön önállóan 5 vagy több másodpercig egyszerre. A 2022. májusi Evrysdi címke kiterjesztése a tünet előtt 2 hónaposnál fiatalabb csecsemőkre (vagy újszülöttekre) lehetővé teszi az egészségügyi szolgáltatók számára, hogy a lehető legkorábban beavatkozzanak az SMA-s csecsemők kezelésébe.

A RAINBOWFISH egy újszülöttekkel végzett vizsgálat szerint az Evrysdivel kezelt SMA-ban szenvedő, tünet előtt álló csecsemők olyan kulcsfontosságú mérföldköveket értek el, mint például az ülés és az állás, félig gyalogolva 12 hónapos kezelés után. Minden csecsemő életben volt 12 hónapos korában állandó lélegeztetés nélkül.

Egyéb vizsgálatok

A SUNFISH vizsgálat egy folyamatban lévő vizsgálat, amely az Evrysdi-t vizsgálja 2-25 év közötti, 2-es vagy 3-as típusú spinális izomsorvadásban (SMA) szenvedő embereken. Az eddigi eredmények a következőkről számoltak be:

  • A motoros funkciók növekedése három évig tart, míg a nemkívánatos események ugyanebben az időszakban csökkentek.
  • A motoros működés jelentős javulása vagy stabilizálása funkció két év után egy kezeletlen külső kontrollcsoporthoz képest
  • Szignifikánsan javult a motoros funkció 24 hónapos kezelés után a természetrajzi adatokhoz képest
  • Az SMN fehérjeszintek gyors és tartós emelkedése
  • Az emberek átlagosan kétszeresére emelkedtek a vér SMN fehérjeszintjei négy hét után, ami legalább 24 hónapig fennmaradt.

    • FIREFISH >, egy tanulmány, amelyben 17, csecsemőkorban kezdődő SMA-ban szenvedő gyermeket vizsgáltak, arról számolt be:

  • A 0,2 mg/ttkg/nap ajánlott adagot kapók 41%-a képes volt önállóan ülni ≥ 5 másodpercig 12 után. hónapos kezelés. Ez jelentős eltérést jelentett a kezeletlen, csecsemőkorban kialakult SMA természetes anamnézisétől, mivel ezektől a betegektől általában nem várható el, hogy képesek legyenek önállóan ülni.
  • 12 hónapos kezelés után 90%-uk életben volt tartós nélkül. lélegeztetés (és elérte a 15 hónapos vagy idősebb kort).
  • Minimum 23 hónapos kezelés után 81%-uk élt állandó lélegeztetés nélkül, és betöltötte a 28 hónapos kort.
  • Evrysdi nélkül ezeknek a betegeknek legfeljebb 25%-a várható volna tartós lélegeztetés nélkül 14 hónapos kor felett. Evrysdi lehetővé tette a betegek átlagos életkorának 32 hónapos elérését; 28 és 45 hónap között.

    • Egy tanulmány, amelyben 51, későn kialakuló SMA-ban szenvedő (SMA 2-es vagy 3-as típusú) beteget vizsgáltak, a következőkről számolt be:

  • 1,36-os változás a kiindulási MFM32 pontszámban 12 hónapos Evrysdi-kezelés után; a placebóval kezelt emberek -0,19 (romlás) értékről számoltak be a kiindulási pontszámukban.
  • Az Evrysdi-t szedő betegek 38,3%-a számolt be a kiindulási MFM32 összpontszám 3 vagy annál nagyobb változásáról 12 hónapos kezelés után.

    • Kapcsolódó orvosi kérdések

    Felelősség kizárása

    Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

    Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

    Népszerű kulcsszavak