มันมีประสิทธิภาพแค่ไหน?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
การทดลองที่สำคัญหลายรายการรายงานว่า Evrysdi ช่วยเพิ่มระดับโปรตีนของเซลล์ประสาทสั่งการเพื่อการอยู่รอด (SMN) ในทารกแรกเกิด เด็ก และผู้ใหญ่วัยหนุ่มสาวที่มี SMA ได้อย่างมีนัยสำคัญ ซึ่งช่วยเพิ่มความแข็งแรงของกล้ามเนื้อและความสำเร็จตามเหตุการณ์สำคัญ เช่น ความสามารถในการ นั่งอย่างอิสระครั้งละ 5 วินาทีขึ้นไป การขยายป้ายกำกับสำหรับ Evrysdi ในเดือนพฤษภาคม 2022 เพื่อรวมทารกก่อนแสดงอาการที่มีอายุต่ำกว่า 2 เดือน (หรือทารกแรกเกิด) ช่วยให้ผู้ให้บริการด้านการแพทย์เข้ามาแทรกแซงการรักษาเด็กทารกที่มี SMA ได้โดยเร็วที่สุด

RAINBOWFISH การศึกษาในทารกแรกเกิดรายงานว่าทารกก่อนแสดงอาการที่มี SMA ที่ได้รับการรักษาด้วย Evrysdi บรรลุเป้าหมายสำคัญ เช่น การนั่งและยืน โดยเดินครึ่งหนึ่งหลังจากการรักษา 12 เดือน ทารกทุกคนมีชีวิตอยู่เมื่ออายุ 12 เดือนโดยไม่มีการช่วยหายใจอย่างถาวร

การทดลองอื่นๆ

การทดลอง SUNFISH เป็นการศึกษาที่กำลังตรวจสอบ Evrysdi ในผู้ที่มีอายุ 2-25 ปี ที่มีภาวะกล้ามเนื้อกระดูกสันหลังลีบประเภท 2 หรือ 3 (SMA) จนถึงขณะนี้ รายงานผลลัพธ์แล้ว:

  • การทำงานของมอเตอร์เพิ่มขึ้นอย่างต่อเนื่องเป็นเวลาสามปี ในขณะที่เหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ลดลงในช่วงเวลาเดียวกัน
  • การปรับปรุงหรือเสถียรภาพของมอเตอร์อย่างเห็นได้ชัด ทำงานหลังจากสองปีเมื่อเปรียบเทียบกับกลุ่มควบคุมภายนอกที่ไม่ได้รับการรักษา
  • การทำงานของมอเตอร์ได้รับการปรับปรุงอย่างมีนัยสำคัญหลังจากการรักษา 24 เดือนเมื่อเปรียบเทียบกับข้อมูลประวัติศาสตร์ธรรมชาติ
  • การเพิ่มขึ้นอย่างรวดเร็วและยั่งยืนของระดับโปรตีน SMN
  • โดยเฉลี่ยแล้ว ผู้คนพบว่าระดับโปรตีน SMN ในเลือดเพิ่มขึ้นสองเท่าหลังจากสี่สัปดาห์ ซึ่งคงอยู่เป็นเวลาอย่างน้อย 24 เดือน

    • ปลาไฟ การศึกษาที่ศึกษาเด็ก 17 คนที่มีอาการ SMA ที่เริ่มมีอาการในวัยแรกเกิดรายงานว่า:

  • 41% ที่ได้รับขนาดยาที่แนะนำคือ 0.2 มก./กก./วัน สามารถนั่งได้โดยอิสระเป็นเวลา ≥ 5 วินาทีหลังจากผ่านไป 12 ปี เดือนของการรักษา สิ่งนี้แสดงถึงความเบี่ยงเบนที่มีนัยสำคัญจากประวัติธรรมชาติของ SMA ที่เริ่มมีอาการในวัยแรกเกิดที่ไม่ได้รับการรักษา เพราะโดยทั่วไปแล้ว ผู้ป่วยเหล่านี้จะไม่ได้รับการคาดหวังให้ได้รับความสามารถในการนั่งอย่างอิสระ
  • หลังจากการรักษา 12 เดือน 90% ยังมีชีวิตอยู่โดยไม่มีการถาวร การช่วยหายใจ (และมีอายุครบ 15 เดือนขึ้นไป)
  • หลังจากการรักษาอย่างน้อย 23 เดือน 81% ยังมีชีวิตอยู่ได้โดยไม่มีการช่วยหายใจถาวร และมีอายุครบ 28 เดือนขึ้นไป
  • หากไม่มี Evrysdi ผู้ป่วยเหล่านี้ไม่เกิน 25% คาดว่าจะอยู่รอดได้โดยไม่มีการช่วยหายใจถาวรเกินอายุ 14 เดือน Evrysdi อนุญาตให้ผู้ป่วยมีอายุเฉลี่ย 32 เดือน ช่วง 28 ถึง 45 เดือน

    • การศึกษาวิจัยผู้ป่วย 51 รายที่มีอาการ SMA ล่าช้า (SMA ประเภท 2 หรือประเภท 3) รายงานว่า:

  • มี การเปลี่ยนแปลงของคะแนน MFM32 พื้นฐาน 1.36 หลังการรักษา Evrysdi เป็นเวลา 12 เดือน ผู้ที่ได้รับยาหลอกรายงานว่ามีคะแนนพื้นฐาน -0.19 (แย่ลง)
  • 38.3% ของผู้ป่วยที่รับประทาน Evrysdi รายงานการเปลี่ยนแปลงจากคะแนนรวม MFM32 พื้นฐานที่ 3 หรือมากกว่าหลังการรักษา 12 เดือน

    • คำถามทางการแพทย์ที่เกี่ยวข้อง

    ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

    มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

    การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

    คำหลักยอดนิยม