Hiệu quả của nó như thế nào?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Một số thử nghiệm lớn đã báo cáo rằng Evrysdi cải thiện đáng kể mức protein tế bào thần kinh vận động sống sót (SMN) ở trẻ sơ sinh, trẻ em và thanh niên mắc bệnh SMA, cho phép tăng sức mạnh cơ bắp và đạt được các mốc quan trọng, chẳng hạn như khả năng ngồi độc lập trong 5 giây trở lên mỗi lần. Việc mở rộng nhãn cho Evrysdi vào tháng 5 năm 2022 để bao gồm trẻ sơ sinh dưới 2 tháng tuổi (hoặc trẻ sơ sinh) trước khi có triệu chứng cho phép các nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe can thiệp sớm nhất có thể trong việc điều trị trẻ sơ sinh mắc bệnh SMA.

RAINBOWFISH nghiên cứu ở trẻ sơ sinh cho thấy những trẻ sơ sinh mắc bệnh SMA trước khi có triệu chứng được điều trị bằng Evrysdi đã đạt được các cột mốc quan trọng, chẳng hạn như ngồi và đứng, nửa đi lại sau 12 tháng điều trị. Tất cả trẻ sơ sinh đều còn sống lúc 12 tháng tuổi mà không cần thở máy vĩnh viễn.

Các thử nghiệm khác

Thử nghiệm SUNFISH là một nghiên cứu đang diễn ra điều tra Evrysdi ở những người từ 2-25 tuổi mắc bệnh teo cơ cột sống Loại 2 hoặc 3 (SMA). Cho đến nay, các kết quả đã được báo cáo:

  • Sự gia tăng chức năng vận động được duy trì trong ba năm trong khi các tác dụng phụ giảm trong cùng thời gian
  • Sự cải thiện rõ rệt hoặc sự ổn định của hoạt động vận động chức năng vận động sau hai năm so với nhóm kiểm soát bên ngoài không được điều trị
  • Chức năng vận động được cải thiện đáng kể sau 24 tháng điều trị so với dữ liệu lịch sử tự nhiên
  • Mức protein SMN tăng nhanh và bền vững
  • Trung bình, mọi người nhận thấy nồng độ protein SMN trong máu tăng gấp đôi sau bốn tuần và duy trì trong ít nhất 24 tháng.

    • FIREFISH, một nghiên cứu điều tra 17 trẻ mắc bệnh SMA khởi phát ở trẻ sơ sinh đã báo cáo:

  • 41% trẻ được dùng liều khuyến cáo 0,2 mg/kg/ngày đã có thể ngồi độc lập trong ≥ 5 giây sau 12 giờ tháng điều trị. Điều này thể hiện sự sai lệch có ý nghĩa so với lịch sử tự nhiên của bệnh SMA khởi phát ở trẻ sơ sinh không được điều trị vì thông thường, những bệnh nhân này sẽ không có khả năng ngồi độc lập
  • Sau 12 tháng điều trị, 90% sống sót mà không cần điều trị vĩnh viễn. thở máy (và đạt 15 tháng tuổi trở lên).
  • Sau tối thiểu 23 tháng điều trị, 81% sống sót mà không cần thở máy vĩnh viễn và đã được 28 tháng tuổi trở lên
  • Nếu không có Evrysdi, không quá 25% số bệnh nhân này có thể sống sót nếu không được thở máy vĩnh viễn sau 14 tháng tuổi. Evrysdi cho phép bệnh nhân có độ tuổi trung bình là 32 tháng; trong khoảng từ 28 đến 45 tháng.

    • Một nghiên cứu điều tra 51 bệnh nhân mắc bệnh SMA khởi phát muộn (SMA Loại 2 hoặc Loại 3) đã báo cáo rằng:

  • Có điểm MFM32 ban đầu thay đổi 1,36 sau 12 tháng điều trị bằng Evrysdi; những người được chỉ định dùng giả dược báo cáo điểm cơ bản của họ là -0,19 ( ngày càng tệ hơn)
  • 38,3% bệnh nhân dùng Evrysdi cho biết tổng điểm MFM32 thay đổi so với ban đầu là 3 điểm trở lên sau 12 tháng điều trị.

    • Các câu hỏi y tế liên quan

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến