Mennyire hatékony a Xenpozyme?
A xenpozyme (olipudáz alfa-rpcp) hatékony a savas szfingomielináz-hiány (ASMD) nem központi idegrendszeri megnyilvánulásainak kezelésére felnőtteknél és gyermekgyógyászati betegeknél. Az ASMD-t korábban A, A/B és B típusú Niemann-Pick-betegségnek nevezték. Az ASMD-t a savas szfingomielináz (ASM) hiánya okozza, amely enzim lebontja a szfingomielin nevű zsíranyagot. sejtekben található. Ha hiányzik elegendő funkcionális ASM enzim, a szfingomielin felhalmozódik, és károsít bizonyos szerveket.
A túlórák során a szfingomielin felhalmozódása számos ASMD-tünetet okozhat, többek között:
Csökkent. tüdőfunkció Máj- és lépmegnagyobbodás Csökkent vérlemezkeszám (thrombocytopenia) Késleltetett növekedés gyermekeknél A Xenpozyme segít csökkenteni a szfingomielin raktározását, csökkenti a megnagyobbodott szervek méretét (organomegalia), valamint javítja a tüdő és a máj működését. Ezenkívül javíthatja az ASMD egyéb nem központi idegrendszeri tüneteit is.
Mennyire hatásos a Xenpozyme felnőtteknél?
Egy évig tartó, a Xenpozyme-ot placebóval összehasonlító vizsgálat eredményei szerint, amelyet 36 ASMD-s betegen végeztek, a Xenpozyme-kezelés:
< ul> Javult a tüdőfunkció A vizsgálat kezdetén a tüdőfunkció átlagos szintje mind a Xenpozyme, mind a placebo csoportban mérsékelt volt, a tüdő szén-monoxid-diffundáló képessége alapján. (DLCO) teszteredmények (átlagos kiindulási százalékos előrejelzett DLCO Xenpozyme: 49,4 ± 11,0 vs. placebo: 48,5 ± 10,8). A teszt méri a tüdő azon képességét, hogy a belélegzett levegőből gázt adjon át a véráramba, és a tüdőfunkció mérésére szolgál. 52 hetes kezelés után a DLCO eredmények szignifikánsan javultak a Xenpozyme-csoportban a placebo-csoporthoz képest (21,97%-os növekedés vs 2,96%, p = 0,0004). A kiindulási értékhez viszonyított százalékos változás a Xenpozyme-csoportban 7-78% között mozgott, szemben a placebo-csoport -14-29%-ával. A vizsgálat során elvégzett egyéb tesztek is azt mutatták, hogy a Xenpozyme javította a tüdőfunkciót. Csökkent léptérfogat A vizsgálat kezdetén az átlagos lépméret mind a Xenpozyme, mind a placebo csoportban közepes vagy súlyos lépmegnagyobbodásra utal. 52 hetes kezelés után a lép mérete szignifikánsan csökkent a Xenpozyme-csoportban a placebo-csoporthoz képest (-39,4% vs 0,48%, p <0,0001). Míg a placebo-csoportban a léptérfogat lényegében nem változott a vizsgálat során, a Xenpozyme-csoportban egy kivételével valamennyi beteg léptérfogata több mint 30%-kal csökkent. Az egyetlen beteg, aki nem tapasztalt ilyen csökkenést, több kezelést kihagyott. Csökkent májtérfogat A Xenpozyme szignifikánsan csökkentette a májtérfogatot a placebóhoz képest (-28,1% vs 1,5%, p < 0,0001). A vizsgálat kezdetén az átlagos májtérfogat mind a Xenpozyme, mind a placebo csoportban mérsékelt hepatomegaliát (máj megnagyobbodást) mutatott. Míg a májtérfogat nagymértékben változatlan maradt a placebo-csoportban a vizsgálat során, a Xenpozyme-mal kezelt összes betegnél csökkent a máj mérete, köztük 12 olyan betegnél, akiknek kezdetben mérsékelten megnagyobbodott a mája, akiknek csak enyhe megnagyobbodásuk volt 52 hetes kezelés után. . A vérlemezkeszám növelése Az átlagos vérlemezkeszám a vizsgálat elején azt mutatta, hogy a Xenpozyme és a placebo csoportban egyaránt enyhe thrombocytopenia volt. A Xenpozyme-kezelés jobban növelte a vérlemezkeszámot, mint a placebo (16,82 vs 2,49%-os változás a kiindulási értékhez képest, p = 0,0185). Az egy évig tartó vizsgálatot követően a Xenpozyme és a placebo csoportba tartozó betegek lehetőséget kaptak arra, hogy legfeljebb 4 évig a vizsgálatban maradjanak, és minden beteget Xenpozyme szedésére bíztak. Legfeljebb két év Xenpozyme-kezelés után az eredmények továbbra is a fent említett eredmények javulását mutatták.
Mennyire hatásos a Xenpozyme gyermekeknél?
Egy évig tartó, a Xenpozyme-ot placebóval összehasonlító vizsgálat eredményei szerint, amelyet 20, 1 és 17 év közötti ASMD-s betegen végeztek , Xenpozyme-kezelés:
Javult a tüdőfunkció A gyermekgyógyászati vizsgálat elején a DLCO-teszt eredményei azt mutatták, hogy azon kilenc gyermekbeteg közül, akiknél részt vehettek ezen a vizsgálaton, egy súlyosan károsodott a tüdőfunkció, négynél mérsékelten, négynél pedig enyhén károsodott a tüdőfunkció (az átlagos kiindulási százalékos előrejelzett DLCO 54,8 ± 14,2 százalék volt). A Xenpozyme-kezelés szignifikánsan javította a tüdőfunkciót, átlagosan 33%-os növekedést figyeltek meg egy év kezelés után (p = 0,0053). A Xenpozyme-kezelés javította az intersticiális tüdőbetegséget (ILD) is gyermekkorú betegeknél. 52 hetes kezelés után a csiszolt üveg megjelenése és/vagy a retikulonoduláris sűrűség csökkenése volt megfigyelhető. Az átlagos ILD pontszámok is csökkentek. A vizsgálat kezdetén súlyos ILD-ben szenvedő hat beteg közül ötnek csak enyhe vagy közepesen súlyos ILD-je volt a vizsgálat végén, a másik betegnél pedig nem voltak ILD-re utaló jelek. Csökkent léptérfogat A gyermekgyógyászati vizsgálatban résztvevő összes beteg lépe mérsékelten vagy súlyosan megnagyobbodott (splenomegalia) a vizsgálat kezdetén. A Xenpozyme-mal végzett kezelés a lép térfogatának -23 és -61 százalék közötti csökkenését eredményezte. Az átlagos csökkenés minden korcsoportban -49,2 ± 9,7 százalék volt (p < 0,0001). A vizsgálat kezdetén súlyos lépmegnagyobbodásban szenvedő 12 beteg közül egy kivételével mindegyiknél a megnagyobbodás mérsékelt szintjére javult az 52 hetes kezelésre. Csökkent májtérfogat és javult a májműködés< /strong> A gyermekgyógyászati vizsgálatban részt vevő összes betegnél a vizsgálat kezdetén közepesen vagy súlyosan megnagyobbodott a mája (hepatomegalia). A Xenpozyme-mal végzett kezelés a máj térfogatának -17 és -61 százalék közötti csökkenését eredményezte. Az átlagos csökkenés minden korcsoportban -40,6 ± 9,4 százalék volt (p < 0,0001). A vizsgálat kezdetén súlyos májmegnagyobbodásban szenvedő 10 beteg mindegyike mérsékelt mértékű megnagyobbodásra javult az 52 hetes kezelésre. A Xenpozyme-kezelés a májenzim-szinteket is visszaállította a normális szintre a legtöbb betegnél, akinek a szintje emelkedett. A vizsgálat kezdetén a betegek 80 százalékánál emelkedett az alanin-transzamináz (ALT) és az aszpartát-transzamináz (AST) szintje, de 52 hetes Xenpozyme-kezelés után csak 2 betegnél volt kóros AST-szint és csak 2 betegnél volt kóros ALT-szint . A lipidprofilok javítása A gyermekgyógyászati vizsgálat kezdetén a lipidszintek általában a normál tartomány felett voltak a betegek körében. A Xenpozyme-kezelés a koleszterinszint javulását eredményezte a 26. héten, és a betegek átlagos lipidszintje a normál tartományon belül volt a vizsgálat 52. hetére. Javult a növekedés Javuló növekedést figyeltek meg 52 hetes Xenpozyme-kezelés után néhány, a vizsgálatba bevont gyermekgyógyászati betegnél, amint azt az átlagos Z-magasság-pontszámok javulása mutatja. 52 hetes kezelés után a Z magassági pontszám a betegek 79 százalékánál javult, és 21 százalékánál változatlan maradt. A vizsgálat elején a medián magassági Z pontszám -2,0 (-3,8 és -1,0 közötti tartomány), a vizsgálat végén pedig -1,5 (-3,4 és -0,6 közötti tartomány) volt. Az átlagos javulás 0,56 volt (p < 0,0001). 2022 végén folyamatban volt egy gyermekgyógyászati betegeken végzett hosszú távú vizsgálat.
Milyen gyorsan hat a Xenpozyme?
Egy klinikai vizsgálat eredményei szerint a Xenpozyme csökkenti a szfingomielin szintjét a kezelés első 26 hetében. Az ASMD-t ennek a lipidnek a felhalmozódása okozza.
Egy felnőtteken végzett vizsgálatban a tüdőfunkció, a léptérfogat, a májtérfogat és a vérlemezkeszám jelentős javulását figyelték meg 26 hetes Xenpozyme-kezelés után. A lipidszint, a léptérfogat és a májtérfogat jelentős javulását is megfigyelték 26 hetes Xenpozyme-kezelés után egy gyermekgyógyászati betegeken végzett vizsgálatban.
Kapcsolódó orvosi kérdések
Felelősség kizárása
Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.
Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.
Népszerű kulcsszavak
