Xenpozyme มีประสิทธิภาพแค่ไหน?
ยา Xenpozyme (olipudase alfa-rpcp) มีประสิทธิภาพในการรักษาอาการทางระบบประสาทที่ไม่ใช่ส่วนกลางของภาวะขาดกรดสฟิงโกไมอีลิเนส (ASMD) ในผู้ใหญ่และผู้ป่วยเด็ก ASMD เดิมเรียกว่าโรค Niemann-Pick ประเภท A, A/B และ B ASMD เกิดจากการขาดกรดสฟิงโกไมอีลิเนส (ASM) ซึ่งเป็นเอนไซม์ที่สลายสารไขมันที่เรียกว่าสฟิงโกไมอีลิน พบได้ในเซลล์ หากคุณขาดเอนไซม์ ASM ที่ทำงานได้เพียงพอ สฟิงโกไมอีลินจะสร้างขึ้นและทำลายอวัยวะบางส่วน
การทำงานล่วงเวลาการสะสมของสฟิงโกไมอีลินอาจทำให้เกิดอาการ ASMD ได้หลายอย่าง รวมถึง:
ลดลง การทำงานของปอด ม้ามและ/หรือตับขยายใหญ่ขึ้น จำนวนเกล็ดเลือดลดลง (ภาวะเกล็ดเลือดต่ำ) การเจริญเติบโตล่าช้าในเด็ก Xenpozyme ช่วยลดการสะสมของสฟิงโกไมอีลิน ลดขนาดของอวัยวะที่ขยายใหญ่ขึ้น (ออร์กาโนเมกาลี) และปรับปรุงการทำงานของปอดและตับ นอกจากนี้ยังอาจช่วยให้อาการอื่นๆ ของระบบประสาทที่ไม่ใช่ส่วนกลางของ ASMD ดีขึ้น
ยา Xenpozyme มีประสิทธิภาพเพียงใดในผู้ใหญ่
จากผลการศึกษาหนึ่งปีที่เปรียบเทียบยา Xenpozyme กับยาหลอก ซึ่งดำเนินการในผู้ป่วย ASMD 36 ราย การรักษาด้วยยา Xenpozyme:
< ul> การทำงานของปอดดีขึ้น ในช่วงเริ่มต้นของการศึกษา ระดับการทำงานของปอดโดยเฉลี่ยทั้งในกลุ่ม Xenpozyme และกลุ่มยาหลอกอยู่ในระดับปานกลาง ตามความสามารถในการแพร่กระจายของปอดสำหรับก๊าซคาร์บอนมอนอกไซด์ ผลการทดสอบ (DLCO) (เปอร์เซ็นต์เฉลี่ยพื้นฐานที่คาดการณ์ไว้ DLCO Xenpozyme: 49.4 ± 11.0 เทียบกับยาหลอก: 48.5 ± 10.8) การทดสอบนี้วัดความสามารถของปอดในการถ่ายเทก๊าซจากอากาศที่หายใจเข้าเข้าสู่กระแสเลือด และใช้เพื่อวัดการทำงานของปอด หลังการรักษาเป็นเวลา 52 สัปดาห์ ผลลัพธ์ของ DLCO ได้รับการปรับปรุงอย่างมีนัยสำคัญในกลุ่มที่ได้รับ Xenpozyme เมื่อเทียบกับกลุ่มที่ได้รับยาหลอก (เพิ่มขึ้น 21.97% เทียบกับ 2.96%, p = 0.0004) เปอร์เซ็นต์การเปลี่ยนแปลงจากค่าพื้นฐานในกลุ่ม Xenpozyme อยู่ระหว่าง 7 ถึง 78% เทียบกับ -14 ถึง 29% ในกลุ่มยาหลอก การทดสอบอื่นๆ ที่ดำเนินการในระหว่างการศึกษายังชี้ให้เห็นว่า Xenpozyme ช่วยให้การทำงานของปอดดีขึ้น ปริมาตรของม้ามลดลง ในช่วงเริ่มต้นของการศึกษา ขนาดม้ามเฉลี่ยของทั้งกลุ่ม Xenpozyme และกลุ่มยาหลอกอยู่ที่ บ่งบอกถึงม้ามโตปานกลางถึงรุนแรง (ม้ามโต) หลังการรักษา 52 สัปดาห์ ขนาดของม้ามลดลงอย่างมีนัยสำคัญในกลุ่มที่ได้รับ Xenpozyme เมื่อเทียบกับกลุ่มที่ได้รับยาหลอก (-39.4% เทียบกับ 0.48%, p <0.0001) แม้ว่าปริมาณม้ามในกลุ่มยาหลอกจะไม่เปลี่ยนแปลงในระหว่างการศึกษา แต่ผู้ป่วยทั้งหมดในกลุ่มที่ได้รับยา Xenpozyme พบว่าปริมาตรม้ามลดลงมากกว่า 30% ผู้ป่วยเพียงรายเดียวที่ไม่เห็นการลดลงดังกล่าวพลาดการรักษาหลายครั้ง ปริมาตรตับลดลง Xenpozyme ลดปริมาตรตับลงอย่างมีนัยสำคัญเมื่อเทียบกับยาหลอก (-28.1% เทียบกับ 1.5%, p < 0.0001) ในช่วงเริ่มต้นของการศึกษา ปริมาตรตับโดยเฉลี่ยในกลุ่ม Xenpozyme และกลุ่มยาหลอกแสดงให้เห็นว่าตับโตปานกลาง (ตับขยายใหญ่) ในขณะที่ปริมาณตับยังคงไม่เปลี่ยนแปลงส่วนใหญ่ในกลุ่มยาหลอกในระหว่างการศึกษา ผู้ป่วยทุกรายที่ได้รับการรักษาด้วย Xenpozyme มีขนาดตับลดลง ซึ่งรวมถึงผู้ป่วย 12 รายที่มีตับขยายใหญ่ปานกลางในช่วงเริ่มแรก ซึ่งมีการขยายตัวเล็กน้อยเพียงเล็กน้อยหลังการรักษา 52 สัปดาห์ . เพิ่มจำนวนเกล็ดเลือด จำนวนเกล็ดเลือดโดยเฉลี่ยในช่วงเริ่มต้นของการศึกษาแสดงให้เห็นว่าผู้ป่วยทั้งในกลุ่ม Xenpozyme และกลุ่มยาหลอกประสบปัญหาภาวะเกล็ดเลือดต่ำเล็กน้อย การรักษาด้วยยา Xenpozyme เพิ่มจำนวนเกล็ดเลือดมากกว่ายาหลอก (16.82 เทียบกับ 2.49 % การเปลี่ยนแปลงจากการตรวจวัดพื้นฐาน ตามลำดับ p = 0.0185) หลังจากการศึกษาตลอดทั้งปี ผู้ป่วยในกลุ่มยา Xenpozyme และยาหลอก ได้รับโอกาสอยู่ในการศึกษาวิจัยนานถึง 4 ปี และผู้ป่วยทุกรายได้รับมอบหมายให้รับประทานยา Xenpozyme หลังจากรักษาด้วย Xenpozyme นานถึงสองปี ผลลัพธ์ยังคงแสดงให้เห็นการปรับปรุงในผลลัพธ์ที่กล่าวมาข้างต้น
ยา Xenpozyme มีประสิทธิภาพเพียงใดในเด็ก
ตามผลการศึกษาหนึ่งปีที่เปรียบเทียบยา Xenpozyme กับยาหลอก ซึ่งดำเนินการในผู้ป่วย 20 รายที่มี ASMD อายุตั้งแต่ 1 ถึง 17 ปี , การรักษาด้วย Xenpozyme:
การทำงานของปอดดีขึ้น ในช่วงเริ่มต้นของการศึกษาในเด็ก ผลการทดสอบ DLCO แสดงให้เห็นว่าในผู้ป่วยเด็ก 9 รายที่สามารถเข้ารับการทดสอบนี้ได้ 1 ราย มีการทำงานของปอดบกพร่องอย่างรุนแรง สี่คนมีความบกพร่องในการทำงานของปอดปานกลาง และสี่คนมีการทำงานของปอดบกพร่องเล็กน้อย (เปอร์เซ็นต์พื้นฐานเฉลี่ยที่คาดการณ์ไว้ DLCO คือ 54.8 ± 14.2 เปอร์เซ็นต์) การรักษาด้วย Xenpozyme ช่วยให้การทำงานของปอดดีขึ้นอย่างมีนัยสำคัญ โดยเพิ่มขึ้นเฉลี่ยร้อยละ 33 ที่สังเกตพบหลังการรักษาหนึ่งปี (p = 0.0053) การรักษาด้วย Xenpozyme ยังช่วยปรับปรุงโรคปอดคั่นระหว่างหน้า (ILD) ในผู้ป่วยเด็ก หลังการรักษาเป็นเวลา 52 สัปดาห์ ลักษณะของกระจกพื้นลดลงและ/หรือความหนาแน่นของตาข่ายที่สังเกตเห็นได้ คะแนนเฉลี่ย ILD ก็ลดลงเช่นกัน ผู้ป่วยห้าในหกรายที่มี ILD รุนแรงในช่วงเริ่มต้นของการศึกษา มี ILD เล็กน้อยหรือปานกลางเท่านั้นเมื่อสิ้นสุดการศึกษา และผู้ป่วยรายอื่นไม่มีสัญญาณของ ILD ปริมาตรของม้ามลดลง ผู้ป่วยทุกรายในการศึกษาในเด็กมีการขยายตัวของม้าม (ม้ามโต) ในระดับปานกลางหรือรุนแรงในช่วงเริ่มต้นของการศึกษา การรักษาด้วย Xenpozyme ส่งผลให้ปริมาตรม้ามลดลงตั้งแต่ -23 ถึง -61 เปอร์เซ็นต์ การลดลงเฉลี่ยในทุกกลุ่มอายุคือ -49.2 ± 9.7 เปอร์เซ็นต์ (p < 0.0001) ผู้ป่วยทั้งหมด ยกเว้น 1 ใน 12 รายที่มีการขยายตัวของม้ามอย่างรุนแรงในช่วงเริ่มต้นของการศึกษา มีอาการดีขึ้นจนมีขนาดเพิ่มขึ้นในระดับปานกลางภายในการรักษา 52 สัปดาห์ ปริมาตรของตับลดลงและการทำงานของตับดีขึ้น< ผู้ป่วยทุกรายในการศึกษาในเด็กมีการขยายตัวของตับ (ตับโต) ในระดับปานกลางหรือรุนแรงในช่วงเริ่มต้นของการศึกษา การรักษาด้วย Xenpozyme ส่งผลให้ปริมาตรตับลดลงตั้งแต่ -17 ถึง -61 เปอร์เซ็นต์ การลดลงเฉลี่ยในทุกกลุ่มอายุคือ -40.6 ± 9.4 เปอร์เซ็นต์ (p < 0.0001) ผู้ป่วยทั้ง 10 รายที่มีภาวะตับขยายใหญ่ขึ้นอย่างรุนแรงในช่วงเริ่มต้นของการศึกษา มีอาการดีขึ้นจนมีการขยายตัวในระดับปานกลางภายใน 52 สัปดาห์ของการรักษา การรักษาด้วย Xenpozyme ยังช่วยให้ระดับเอนไซม์ตับกลับมาเป็นปกติในผู้ป่วยส่วนใหญ่ที่มีระดับที่สูงขึ้น ระดับอะลานีนทรานซามิเนส (ALT) และแอสพาเทตทรานซามิเนส (AST) เพิ่มขึ้นในผู้ป่วยร้อยละ 80 ในช่วงเริ่มต้นของการศึกษา แต่หลังจากการรักษาด้วย Xenpozyme เป็นเวลา 52 สัปดาห์ มีผู้ป่วยเพียง 2 รายที่มีระดับ AST ผิดปกติ และมีเพียง 2 รายที่มีระดับ ALT ผิดปกติ . ปรับปรุงโปรไฟล์ไขมัน ในช่วงเริ่มต้นของการศึกษาในเด็ก โดยทั่วไประดับไขมันจะสูงกว่าช่วงปกติในผู้ป่วย การรักษาด้วย Xenpozyme ส่งผลให้คอเลสเตอรอลดีขึ้นภายใน 26 สัปดาห์ และระดับไขมันเฉลี่ยในผู้ป่วยอยู่ในช่วงปกติภายในสัปดาห์ที่ 52 ของการศึกษา การเจริญเติบโตดีขึ้น พบว่ามีการเติบโตที่ดีขึ้น หลังจากการรักษาด้วย Xenpozyme เป็นเวลา 52 สัปดาห์ในผู้ป่วยเด็กบางรายที่ลงทะเบียนในการศึกษานี้ ดังที่แสดงโดยการปรับปรุงที่สังเกตได้ในคะแนน Z ความสูงเฉลี่ย หลังจากการรักษาเป็นเวลา 52 สัปดาห์ คะแนนส่วนสูง Z ดีขึ้นในผู้ป่วย 79 เปอร์เซ็นต์ และยังคงเท่าเดิมใน 21 เปอร์เซ็นต์ ในช่วงเริ่มต้นของการศึกษา คะแนนมัธยฐานส่วนสูง Z อยู่ที่ -2.0 (ช่วง -3.8 ถึง -1.0) และเมื่อสิ้นสุดการทดลอง คะแนนมัธยฐานคือ -1.5 (ช่วง - 3.4 ถึง -0.6) การปรับปรุงโดยเฉลี่ยอยู่ที่ 0.56 (p < 0.0001) การทดลองระยะยาวในผู้ป่วยเด็กกำลังดำเนินไปในปลายปี 2022
Xenpozyme ทำงานเร็วแค่ไหน?
Xenpozyme ส่งผลให้ระดับสฟิงโกไมอีลินลดลงในช่วง 26 สัปดาห์แรกของการรักษา ตามผลการศึกษาทางคลินิก ASMD เกิดจากการสะสมของไขมัน
ในการศึกษาที่ดำเนินการในผู้ใหญ่ พบว่าการทำงานของปอด ปริมาตรของม้าม ปริมาตรของตับ และจำนวนเกล็ดเลือดดีขึ้นอย่างมีนัยสำคัญหลังการรักษาด้วย Xenpozyme เป็นเวลา 26 สัปดาห์ การปรับปรุงระดับไขมัน ปริมาตรม้าม และปริมาตรตับดีขึ้นอย่างมีนัยสำคัญหลังการรักษาด้วย Xenpozyme เป็นเวลา 26 สัปดาห์ในการศึกษาที่ดำเนินการในผู้ป่วยเด็ก
คำถามทางการแพทย์ที่เกี่ยวข้อง
ข้อจำกัดความรับผิดชอบ
มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน
การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ
คำหลักยอดนิยม
