Xenpozyme có tác dụng như thế nào?
Xenpozyme (olipudase alfa-rpcp) có hiệu quả trong điều trị các biểu hiện thiếu hụt acid sphingomyelinase (ASMD) ở người lớn và bệnh nhi. ASMD trước đây được gọi là bệnh Niemann-Pick loại A, A/B và B. ASMD là do thiếu axit sphingomyelinase (ASM), một loại enzyme phân hủy một chất béo gọi là sphingomyelin. tìm thấy trong tế bào. Nếu bạn thiếu enzyme ASM chức năng, sphingomyelin sẽ tích tụ và làm hỏng một số cơ quan.
Việc tích tụ sphingomyelin theo thời gian có thể gây ra một loạt các triệu chứng ASMD bao gồm:
Giảm chức năng phổi Lá lách và/hoặc gan to Giảm số lượng tiểu cầu (giảm tiểu cầu) Chậm tăng trưởng ở trẻ em Xenpozyme giúp giảm việc lưu trữ sphingomyelin, giảm kích thước của các cơ quan bị phì đại (phì đại cơ quan) và cải thiện chức năng của phổi và gan. Nó cũng có thể cải thiện một số triệu chứng ASMD ngoài hệ thần kinh trung ương.
Xenpozyme có hiệu quả như thế nào ở người lớn?
Theo kết quả nghiên cứu kéo dài một năm so sánh Xenpozyme với giả dược được tiến hành trên 36 bệnh nhân mắc ASMD, điều trị bằng Xenpozyme:
< ul> Chức năng phổi được cải thiện Khi bắt đầu nghiên cứu, mức độ chức năng phổi trung bình ở cả nhóm Xenpozyme và nhóm giả dược đều ở mức vừa phải, tùy theo khả năng khuếch tán carbon monoxide của phổi (DLCO) (phần trăm trung bình ban đầu dự đoán DLCO Xenpozyme: 49,4 ± 11,0 so với giả dược: 48,5 ± 10,8). Xét nghiệm này đo khả năng phổi chuyển khí từ không khí hít vào vào máu và được sử dụng để đo chức năng phổi. Sau 52 tuần điều trị, kết quả DLCO được cải thiện đáng kể ở nhóm Xenpozyme so với nhóm giả dược (tăng 21,97% so với 2,96%, p = 0,0004). Tỷ lệ phần trăm thay đổi so với ban đầu ở nhóm Xenpozyme dao động từ 7 đến 78% so với -14 đến 29% ở nhóm dùng giả dược. Các thử nghiệm khác được thực hiện trong quá trình nghiên cứu cũng chỉ ra rằng Xenpozyme cải thiện chức năng phổi. Giảm thể tích lá lách Khi bắt đầu nghiên cứu, kích thước lá lách trung bình ở cả nhóm Xenpozyme và nhóm giả dược đều cao hơn biểu hiện của lách to từ trung bình đến nặng (lách to). Sau 52 tuần điều trị, kích thước lá lách giảm đáng kể ở nhóm Xenpozyme so với nhóm giả dược (-39,4% so với 0,48%, p <0,0001). Mặc dù thể tích lá lách ở nhóm dùng giả dược về cơ bản không thay đổi trong suốt quá trình nghiên cứu, nhưng tất cả bệnh nhân trong nhóm Xenpozyme đều thấy thể tích lá lách của họ giảm hơn 30%. Bệnh nhân duy nhất không thấy mức giảm như vậy đã bỏ lỡ nhiều lần điều trị. Thể tích gan giảm Xenpozyme làm giảm đáng kể thể tích gan so với giả dược (-28,1% so với 1,5%, p < 0,0001). Khi bắt đầu nghiên cứu, thể tích gan trung bình ở cả nhóm Xenpozyme và nhóm giả dược đều cho thấy gan to ở mức độ vừa phải (gan to). Trong khi thể tích gan hầu như không thay đổi ở nhóm dùng giả dược trong suốt nghiên cứu, tất cả các bệnh nhân được điều trị bằng Xenpozyme đều có kích thước gan giảm, bao gồm 12 bệnh nhân có gan to vừa phải ngay từ đầu và chỉ bị to nhẹ sau 52 tuần điều trị. . Tăng số lượng tiểu cầu Số lượng tiểu cầu trung bình khi bắt đầu nghiên cứu cho thấy bệnh nhân ở cả nhóm Xenpozyme và nhóm giả dược đều bị giảm tiểu cầu nhẹ. Điều trị bằng Xenpozyme làm tăng số lượng tiểu cầu nhiều hơn so với giả dược (thay đổi lần lượt là 16,82 so với 2,49% so với ban đầu, p = 0,0185). Sau nghiên cứu kéo dài một năm, các bệnh nhân trong nhóm Xenpozyme và nhóm giả dược được trao cơ hội tiếp tục tham gia nghiên cứu tới 4 năm và tất cả bệnh nhân đều được chỉ định dùng Xenpozyme. Sau tới hai năm điều trị bằng Xenpozyme, kết quả tiếp tục cho thấy sự cải thiện về các kết quả nêu trên.
Xenpozyme có hiệu quả như thế nào ở trẻ em?
Theo kết quả của một nghiên cứu kéo dài một năm so sánh Xenpozyme với giả dược, được tiến hành trên 20 bệnh nhân mắc ASMD trong độ tuổi từ 1 đến 17 tuổi , điều trị bằng Xenpozyme:
Chức năng phổi được cải thiện Khi bắt đầu nghiên cứu nhi khoa, kết quả xét nghiệm DLCO cho thấy trong số chín bệnh nhân nhi có thể trải qua xét nghiệm này, một bị suy giảm chức năng phổi nghiêm trọng, 4 người bị suy giảm chức năng phổi vừa phải và 4 người bị suy giảm chức năng phổi nhẹ (phần trăm trung bình ban đầu dự đoán DLCO là 54,8 ± 14,2%). Điều trị bằng Xenpozyme cải thiện đáng kể chức năng phổi với mức tăng trung bình là 33% được quan sát thấy sau một năm điều trị (p = 0,0053). Điều trị bằng Xenpozyme cũng cải thiện bệnh phổi kẽ (ILD) ở bệnh nhi. Sau 52 tuần điều trị, quan sát thấy sự xuất hiện của kính mờ và/hoặc mật độ nốt lưới giảm đi. Điểm ILD trung bình cũng giảm. Năm trong số sáu bệnh nhân mắc ILD nặng khi bắt đầu nghiên cứu, chỉ mắc ILD nhẹ hoặc trung bình vào cuối nghiên cứu và bệnh nhân còn lại không có dấu hiệu ILD. Thể tích lách giảm Tất cả các bệnh nhân trong nghiên cứu nhi khoa đều có tình trạng lách to ở mức độ trung bình hoặc nặng (lách to) khi bắt đầu nghiên cứu. Điều trị bằng Xenpozyme làm thể tích lá lách giảm từ -23 đến -61%. Mức giảm trung bình ở tất cả các nhóm tuổi là -49,2 ± 9,7 phần trăm ( p < 0,0001). Tất cả, ngoại trừ một trong số 12 bệnh nhân bị lá lách to nghiêm trọng khi bắt đầu nghiên cứu, đã cải thiện tình trạng lách to ở mức vừa phải sau 52 tuần điều trị. Giảm thể tích gan và cải thiện chức năng gan< /strong> Tất cả các bệnh nhân trong nghiên cứu nhi khoa đều có gan to hoặc trung bình (gan to) khi bắt đầu nghiên cứu. Điều trị bằng Xenpozyme làm thể tích gan giảm từ -17 đến -61%. Mức giảm trung bình ở tất cả các nhóm tuổi là -40,6 ± 9,4% (p < 0,0001). Tất cả 10 bệnh nhân bị gan to nặng khi bắt đầu nghiên cứu đều cải thiện ở mức độ gan to vừa phải sau 52 tuần điều trị. Điều trị bằng Xenpozyme cũng đưa nồng độ men gan trở lại bình thường ở hầu hết những bệnh nhân có nồng độ men gan tăng cao. Nồng độ Alanine transaminase (ALT) và aspartate transaminase (AST) tăng ở 80% bệnh nhân khi bắt đầu nghiên cứu, nhưng sau 52 tuần điều trị bằng Xenpozyme, chỉ có 2 bệnh nhân có nồng độ AST bất thường và chỉ có 2 bệnh nhân có nồng độ ALT bất thường. . Cải thiện cấu hình lipid Khi bắt đầu nghiên cứu nhi khoa, nồng độ lipid nhìn chung ở các bệnh nhân cao hơn mức bình thường. Điều trị bằng Xenpozyme giúp cải thiện cholesterol sau 26 tuần và mức lipid trung bình ở các bệnh nhân nằm trong phạm vi bình thường vào tuần thứ 52 của nghiên cứu. Tăng trưởng được cải thiện Sự tăng trưởng được cải thiện đã được quan sát thấy sau 52 tuần điều trị bằng Xenpozyme ở một số bệnh nhi tham gia vào nghiên cứu, được thể hiện qua sự cải thiện quan sát thấy ở điểm Z chiều cao trung bình. Sau 52 tuần điều trị, điểm Z chiều cao được cải thiện ở 79% bệnh nhân và giữ nguyên ở 21%. Khi bắt đầu nghiên cứu, điểm Z chiều cao trung bình là -2,0 (phạm vi -3,8 đến -1,0) và khi kết thúc thử nghiệm, điểm trung bình là -1,5 (phạm vi - 3,4 đến -0,6). Mức cải thiện trung bình là 0,56 (p < 0,0001). Một thử nghiệm dài hạn ở bệnh nhân nhi đã được tiến hành vào cuối năm 2022.
Xenpozyme hoạt động nhanh như thế nào?
Xenpozyme làm giảm mức sphingomyelin trong 26 tuần đầu điều trị, theo kết quả của một nghiên cứu lâm sàng. ASMD là do sự tích tụ lipid này.
Trong một nghiên cứu được thực hiện ở người lớn, người ta đã quan sát thấy sự cải thiện đáng kể về chức năng phổi, thể tích lá lách, thể tích gan và số lượng tiểu cầu sau 26 tuần điều trị bằng Xenpozyme. Sự cải thiện đáng kể về nồng độ lipid, thể tích lá lách và thể tích gan cũng được quan sát thấy sau 26 tuần điều trị bằng Xenpozyme trong một nghiên cứu được thực hiện ở bệnh nhi.
Các câu hỏi y tế liên quan
Tuyên bố từ chối trách nhiệm
Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.
Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.
Từ khóa phổ biến
