Mennyi ideig tart a Viltepso működése?

A szakbizottságnak benyújtott kis vizsgálatokban. Az FDA a Viltepso esetében felgyorsította a jóváhagyást, a disztrofinszint a normál érték körülbelül 6%-ára nőtt a Viltepso-t (80 mg/kg/hét) kapó betegeknél, szemben a kiindulási érték (a vizsgálat kezdete) 0,6%-os növekedésével 20-24 hetes kezelés után. statisztikailag szignifikáns hatás. A kutatók úgy vélik, hogy a disztrofinszint emelkedése megjósolhatja a klinikai előnyöket a betegeknél, de ez még nem bizonyított.

A Viltepso-t az egészségügyi szolgáltató hetente egyszer adja be intravénás vagy iv. infúzió formájában egy tűn keresztül. véna. Az infúzió körülbelül egy órát vesz igénybe.

Viltepso-vizsgálatok

A Viltepso (viltolarsen) 2020 augusztusában került jóváhagyásra az FDA gyorsított jóváhagyási programja keretében. Ez a program lehetővé teszi a betegek számára, hogy egy ígéretes új gyógyszert használjanak, miközben a gyógyszert gyártó cég továbbra is tanulmányozza a gyógyszert, hogy megbizonyosodjon arról, hogy a gyógyszer jól működik. A Viltepso további jóváhagyása a klinikai kutatási vizsgálatok során bizonyított előnyeitől függhet.

A Viltepso a Duchenne-i izomdisztrófia (DMD) kezelésére javallt olyan betegeknél, akik hajlamosak az 53-as exon kihagyására. Ha az exonok hiányoznak, a sejtek nem rendelkeznek megfelelő utasításokkal a disztrofin előállítására, ami DMD-t okozó izomkárosodáshoz vezet. A Viltepso az első, az 53-as exon kihagyó terápiája, amely 4 évesnél fiatalabb gyermekeknél a disztrofin növekedését mutatta ki.

A jóváhagyás „markeren” alapult, nem pedig a klinikai előnyök értékelésén. Vizsgálatok kimutatták, hogy Viltepso-val kezelt betegeknél fokozódik a disztrofin fehérjetermelés a vázizomzatban. A dystrophin segít megerősíteni és megvédeni az izmokat Duchenne izomdisztrófiában (DMD) szenvedő betegeknél.

A gyorsított jóváhagyás érdekében a kutatók 16, négy és tíz évnél fiatalabb beteget vizsgáltak.

Az NS Pharma, a Viltepso gyártója továbbra is tanulmányozza a Viltepso biztonságosságát és hatékonyságát a megerősítő 3. fázisú RACER53 vizsgálatban. Ezt a vizsgálatot 2019 októberében indították el, és még mindig bevonják a betegeket. Beszéljen egészségügyi szolgáltatójával a folyamatban lévő klinikai vizsgálatokról.

Hogyan működik a Viltepso?

A Viltepso úgy fejti ki hatását a Duchenne-izomdisztrófia (DMD) esetén, hogy „elrejti” az 53-as exont, aminek következtében a sejtek megkerülik ezt az exont, és lehetővé teszik a fennmaradó exonok (egy része gén), hogy megfelelően illeszkedjenek egymáshoz, és a disztrofin fehérje rövidített változatát képezzék.

A kortikoszteroid gyógyszerek, például az Emflaza (deflazacort) szintén alkalmazhatók Duchenne-ben szenvedő betegek kezelésére izomdisztrófia (DMD). Ezek a gyógyszerek előnyösek, mivel javíthatják a motoros készségeket és a járást, az izomerőt és a légzést. Segíthetnek a gerinc görbületének (gerincferdülés) kockázatának csökkentésében, valamint javíthatják a szívműködést és a túlélés hosszát, bár nem minden tanulmány talált összefüggést.

Létezik gyógymód a DMD-re?

Nem, jelenleg nincs gyógymód a Duchenne-i izomdisztrófiára (DMD). A DMD egy ritka és végzetes genetikai rendellenesség, amely elsősorban a férfiakat érinti, korai gyermekkorban 2 és 3 éves kor között kezdődnek.

A DMD korai jelei közé tartozhat a késleltetett ülés, állás vagy járás képessége. A DMD progresszív izomgyengeséget okoz korai gyermekkortól kezdve, és korai halálhoz vezet a húszas évek közepétől a harmincas évekig szív- és tüdőelégtelenség következtében.

A becslések szerint a DMD-ben szenvedő betegek körülbelül 10%-ánál van genetikai mutáció hajlamos a disztrofin gén 53-as exonjának kihagyására, és a betegek körülbelül 13%-ának van olyan mutációja, amely képes az 51-es exon kihagyására.

Ez nem minden információ, amit a Viltepso-ról (viltolarsen) tudnia kell a biztonságos és hatékony használata, és nem helyettesíti azt, hogy a kezeléséről beszéljen orvosával. Tekintse át a teljes Viltepso-információt itt, és beszélje meg ezt az információt, valamint minden kérdését orvosával vagy más egészségügyi szolgáltatóval.