Viltekso ใช้เวลานานเท่าใดในการทำงาน?

ในการศึกษาขนาดเล็กที่ส่งไปยัง FDA สำหรับ Viltepso เร่งการอนุมัติ โดยระดับ dystrophin เพิ่มขึ้นเป็นประมาณ 6% ของค่าปกติในผู้ป่วยที่ได้รับ Viltepso (80 มก./กก./สัปดาห์) เทียบกับที่เพิ่มขึ้น 0.6% ที่การตรวจวัดพื้นฐาน (ช่วงเริ่มต้นของการศึกษา) หลังการรักษา 20 ถึง 24 สัปดาห์ ผลกระทบที่มีนัยสำคัญทางสถิติ นักวิจัยเชื่อว่าการเพิ่มขึ้นของ dystrophin นี้อาจคาดการณ์ถึงประโยชน์ทางคลินิกในผู้ป่วย แต่ยังไม่ได้รับการพิสูจน์

Viltexso จะได้รับจากผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพสัปดาห์ละครั้งโดยการฉีดเข้าเส้นเลือดดำหรือการฉีดเข้าเส้นเลือดดำผ่านเข็มใน หลอดเลือดดำ การแช่จะใช้เวลาประมาณหนึ่งชั่วโมง

การศึกษาของ Viltepso

Viltepso (viltolarsen) ได้รับการอนุมัติในเดือนสิงหาคม 2020 ภายใต้โปรแกรมการอนุมัติแบบเร่งรัดของ FDA โปรแกรมนี้ช่วยให้ผู้ป่วยใช้ยาตัวใหม่ที่มีศักยภาพ ในขณะที่บริษัทที่ผลิตยายังคงศึกษายาต่อไปเพื่อยืนยันว่ายาทำงานได้ดี การอนุมัติ Viltepso ต่อไปอาจขึ้นอยู่กับคุณประโยชน์ที่ได้รับการพิสูจน์แล้วในการศึกษาวิจัยทางคลินิกเหล่านี้

Viltepso ได้รับการระบุไว้สำหรับการรักษาโรคกล้ามเนื้อเสื่อม Duchenne (DMD) ในผู้ป่วยที่สามารถข้าม exon 53 ได้ เมื่อเอ็กซอนหายไป เซลล์จะไม่มีคำแนะนำที่เหมาะสมในการสร้างดิสโทรฟิน ซึ่งนำไปสู่ความเสียหายของกล้ามเนื้อประเภทหนึ่งที่ทำให้เกิด DMD Viltepso เป็นการบำบัดด้วยการกระโดดข้ามด้วย Exon 53 ตัวแรกที่แสดงให้เห็นถึงการเพิ่มขึ้นของ dystrophin ในเด็กอายุตั้งแต่ 4 ขวบ

การอนุมัติขึ้นอยู่กับ "เครื่องหมาย" ไม่ใช่การประเมินประโยชน์ทางคลินิก การศึกษาพบว่าการผลิตโปรตีน dystrophin เพิ่มขึ้นในกล้ามเนื้อโครงร่างที่พบในผู้ป่วยที่รักษาด้วย Viltepso ไดสโตรฟินช่วยเสริมสร้างและปกป้องกล้ามเนื้อในผู้ป่วยโรคกล้ามเนื้อเสื่อม Duchenne (DMD)

เพื่อการอนุมัติแบบเร่งด่วน นักวิจัยได้ศึกษาผู้ป่วย 16 รายที่มีอายุระหว่าง 4 ถึง 10 ปี

NS Pharma ผู้ผลิต Viltepso ยังคงศึกษาความปลอดภัยและประสิทธิภาพของ Viltepso ในการทดลอง Phase 3 RACER53 ที่ได้รับการยืนยัน การศึกษานี้เริ่มต้นในเดือนตุลาคม 2019 และอาจยังคงรับผู้ป่วยอยู่ พูดคุยกับผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพของคุณเกี่ยวกับการทดลองทางคลินิกที่กำลังดำเนินอยู่

วิลเทปโซทำงานอย่างไร

วิลเทปโซทำงานในโรคกล้ามเนื้อเสื่อม Duchenne (DMD) โดยการ "ซ่อน" เอ็กซอน 53 ทำให้เซลล์เลี่ยงเอ็กซอนนี้และปล่อยให้เอ็กซอนที่เหลือ (ส่วนหนึ่งของ ยีน) เพื่อให้เข้ากันได้อย่างเหมาะสมและสร้างโปรตีนดิสโทรฟินในรูปแบบที่สั้นลง

ยา Corticosteroid เช่น Emflaza (deflazacort) อาจใช้ในการรักษาผู้ป่วยด้วย Duchenne ได้ กล้ามเนื้อเสื่อม (DMD) ยาเหล่านี้มีประโยชน์เนื่องจากสามารถช่วยปรับปรุงทักษะการเคลื่อนไหวและการเดิน ความแข็งแรงของกล้ามเนื้อ และการหายใจ นอกจากนี้ยังอาจช่วยลดความเสี่ยงของความโค้งของกระดูกสันหลัง (กระดูกสันหลังคด) และปรับปรุงการทำงานของหัวใจและระยะเวลาการรอดชีวิต แม้ว่าการศึกษาบางชิ้นจะไม่พบการเชื่อมโยงก็ตาม

DMD มีวิธีรักษาหรือไม่

ไม่ ยังไม่มีวิธีรักษา DMD ของ Duchenne ในขณะนี้ DMD เป็นโรคทางพันธุกรรมที่พบได้ยากและถึงแก่ชีวิตโดยส่วนใหญ่ส่งผลกระทบต่อผู้ชาย โดยเริ่มตั้งแต่วัยเด็กตอนต้นที่มีอายุระหว่าง 2 ถึง 3 ปี

สัญญาณเริ่มแรกของ DMD อาจรวมถึงความสามารถในการนั่ง ยืน หรือเดินล่าช้า DMD ส่งผลให้กล้ามเนื้ออ่อนแรงมากขึ้นเรื่อยๆ ตั้งแต่วัยเด็ก และนำไปสู่การเสียชีวิตก่อนวัยอันควรในวัยยี่สิบกลางถึงสามสิบ เนื่องจากหัวใจและปอดล้มเหลว

ประมาณว่าประมาณ 10% ของผู้ป่วย DMD มีการกลายพันธุ์ทางพันธุกรรม คล้อยตามการข้ามยีน dystrophin ของ exon 53 และผู้ป่วยประมาณ 13% มีการกลายพันธุ์ที่ตอบสนองต่อการข้ามของ exon 51 ได้

นี่ไม่ใช่ข้อมูลทั้งหมดที่คุณต้องรู้เกี่ยวกับ Viltepso (viltolarsen) เพื่อความปลอดภัยและ การใช้อย่างมีประสิทธิภาพและไม่ได้ใช้แทนการพูดคุยกับแพทย์ของคุณเกี่ยวกับการรักษาของคุณ ตรวจสอบข้อมูล Viltekso ฉบับเต็มได้ที่นี่ และหารือเกี่ยวกับข้อมูลนี้และคำถามใดๆ ที่คุณมีกับแพทย์หรือผู้ให้บริการด้านสุขภาพอื่นๆ