Mất bao lâu để Viltepso phát huy tác dụng?

Trong các nghiên cứu nhỏ được gửi tới FDA tăng tốc phê duyệt Viltepso, nồng độ dystrophin tăng lên khoảng 6% mức bình thường ở bệnh nhân dùng Viltepso (80 mg/kg/tuần) so với mức tăng 0,6% lúc ban đầu (bắt đầu nghiên cứu) sau 20 đến 24 tuần điều trị, một tác động có ý nghĩa thống kê. Các nhà nghiên cứu tin rằng sự gia tăng dystrophin này có thể dự đoán lợi ích lâm sàng ở bệnh nhân, nhưng điều đó vẫn chưa được chứng minh.

Viltepso được nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe cung cấp mỗi tuần một lần bằng đường truyền tĩnh mạch hoặc truyền tĩnh mạch qua kim tiêm trong cơ thể. tĩnh mạch. Quá trình truyền thuốc mất khoảng một giờ.

Các nghiên cứu về Viltepso

Viltepso (viltolarsen) đã được phê duyệt vào tháng 8 năm 2020 theo chương trình phê duyệt cấp tốc của FDA. Chương trình này cho phép bệnh nhân sử dụng một loại thuốc mới đầy hứa hẹn trong khi công ty sản xuất thuốc tiếp tục nghiên cứu loại thuốc đó để xác nhận rằng nó có tác dụng tốt. Việc tiếp tục phê duyệt Viltepso có thể phụ thuộc vào lợi ích của nó đã được chứng minh trong các nghiên cứu lâm sàng này.

Viltepso được chỉ định để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) ở những bệnh nhân có khả năng bỏ qua exon 53. Khi thiếu exon, các tế bào không có hướng dẫn thích hợp để tạo ra dystrophin, dẫn đến một loại tổn thương cơ gây ra bệnh DMD. Viltepso là liệu pháp bỏ qua exon 53 đầu tiên chứng minh sự gia tăng dystrophin ở trẻ em từ bốn tuổi.

Sự phê duyệt dựa trên một “điểm đánh dấu”, chứ không phải đánh giá lợi ích lâm sàng. Các nghiên cứu cho thấy sự gia tăng sản xuất protein dystrophin ở cơ xương được quan sát thấy ở những bệnh nhân được điều trị bằng Viltepso. Dystrophin giúp tăng cường và bảo vệ cơ ở bệnh nhân mắc chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD).

Để được phê duyệt nhanh hơn, các nhà nghiên cứu đã nghiên cứu 16 bệnh nhân từ 4 đến dưới 10 tuổi.

NS Pharma, nhà sản xuất Viltepso, tiếp tục nghiên cứu tính an toàn và hiệu quả của Viltepso trong thử nghiệm xác nhận Giai đoạn 3 RACER53. Nghiên cứu này được bắt đầu vào tháng 10 năm 2019 và có thể vẫn đang thu hút bệnh nhân. Hãy trao đổi với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn về mọi thử nghiệm lâm sàng đang diễn ra.

Viltepso hoạt động như thế nào?

Viltepso hoạt động trong bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) bằng cách “ẩn” exon 53, khiến tế bào bỏ qua exon này và cho phép các exon còn lại (một phần của gen) để khớp với nhau một cách hợp lý và tạo thành một phiên bản rút gọn của protein dystrophin.

Các loại thuốc corticosteroid như Emflaza (deflazacort) cũng có thể được sử dụng để điều trị cho bệnh nhân mắc bệnh Duchenne chứng loạn dưỡng cơ (DMD). Những loại thuốc này có lợi vì chúng có thể giúp cải thiện kỹ năng vận động và khả năng đi lại, sức mạnh cơ bắp và hơi thở. Chúng cũng có thể giúp giảm nguy cơ cong vẹo cột sống (vẹo cột sống) và cải thiện chức năng tim cũng như thời gian sống sót, mặc dù không phải tất cả các nghiên cứu đều tìm thấy mối liên quan.

Có cách chữa khỏi bệnh DMD không?

Không, hiện tại không có cách chữa trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD). DMD là một chứng rối loạn di truyền hiếm gặp và gây tử vong, chủ yếu ảnh hưởng đến nam giới, bắt đầu từ thời thơ ấu trong độ tuổi từ 2 đến 3 tuổi.

Các dấu hiệu ban đầu của DMD có thể bao gồm khả năng ngồi, đứng hoặc đi chậm. DMD dẫn đến tình trạng yếu cơ tiến triển từ thời thơ ấu và dẫn đến tử vong sớm ở độ tuổi từ 20 đến 30 do suy tim và phổi.

Người ta ước tính có khoảng 10% bệnh nhân mắc DMD có đột biến gen có thể bỏ qua exon 53 của gen dystrophin và khoảng 13% bệnh nhân có đột biến có thể bỏ qua exon 51.

Đây không phải là tất cả thông tin bạn cần biết về Viltepso (viltolarsen) để đảm bảo an toàn và sử dụng hiệu quả và không thay thế việc nói chuyện với bác sĩ về việc điều trị của bạn. Xem lại thông tin đầy đủ về Viltepso tại đây và thảo luận thông tin này cũng như mọi thắc mắc của bạn với bác sĩ hoặc nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe khác.