Mennyi idő alatt működik a Vyondys 53?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
A Vyondys 53 (golodirsen) a Duchenne-féle izomdisztrófia (DMD) kezelésére szolgáló gyógyszer olyan betegeknél, akiknél a DMD gén olyan mutációja van, amely alkalmas az 53-as exon kihagyására. Úgy fejti ki hatását, hogy fokozza a disztrofin fehérjetermelést a vázizomzatban, és úgy gondolják, hogy ez klinikai előnyökkel jár az 53-as exonnal kezelhető DMD-s betegek számára.

Egy kis I/II. fázisú klinikai vizsgálat eredményei azt mutatják, hogy a kezelés a Vyondys 53-mal a kezelés megkezdését követő 48 héten belül megnöveli a disztrofin fehérjeszintet.

Izombiopsziára volt szükség annak igazolására, hogy a Vyondys 53 növelte a disztrofin fehérjeszinteket, és ezeket a vizsgálat elején, majd 48 héttel azt követően vették újra. A kezelés megkezdésekor.

A Vyondys 53-mal kezelt betegeknél szignifikánsan megnőtt az 53-as exon kihagyása, ami a 48. héten a disztrofin fehérje expressziójának 16-szoros növekedésével függött össze a kiindulási szintekhez képest. A normál disztrofin átlagos százaléka 1,019% volt (0,09% és 4,30% közötti tartomány). A disztrofin fehérje expressziója a sarocolemmára, az izomsejt plazmamembránjára lokalizálódott.

A DMD egy ritka genetikai degeneratív neuromuszkuláris betegség, így az I/II. fázisú vizsgálat eredménye, amelyet 39 betegen végeztek , elegendőek voltak ahhoz, hogy lehetővé tegyék a Vyondys 53 gyorsított jóváhagyását az Egyesült Államokban 2019-ben. A Vyondys 53 további jóváhagyásához meg kell erősíteni, hogy a gyógyszer klinikai előnyökkel jár. Az ESSENCE elnevezésű, forgalomba hozatalt követő vizsgálatot folytatják a Vyondys 53 klinikai előnyeinek megerősítésére. A próba várhatóan 2024-ben fejeződik be.

Kapcsolódó orvosi kérdések

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak