Vyondys 53 ใช้เวลานานเท่าใดในการทำงาน?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Vyondys 53 (golodirsen) เป็นยาที่ใช้รักษาโรคกล้ามเนื้อเสื่อม Duchenne (DMD) ในผู้ป่วยที่มีการกลายพันธุ์ของยีน DMD ซึ่งคล้อยตามการข้ามของ exon 53 ทำงานโดยการเพิ่มการผลิตโปรตีนดิสโทรฟินในกล้ามเนื้อโครงร่าง และคิดว่าสิ่งนี้จะให้ประโยชน์ทางคลินิกแก่ผู้ป่วย DMD ที่สามารถรักษาด้วย exon 53 ได้

ผลลัพธ์จากการทดลองทางคลินิกระยะที่ I/II ขนาดเล็กแสดงให้เห็นว่าการรักษา การใช้ Vyondys 53 จะเพิ่มระดับโปรตีนดิสโทรฟินภายใน 48 สัปดาห์หลังจากเริ่มการรักษา

จำเป็นต้องมีการตรวจชิ้นเนื้อกล้ามเนื้อเพื่อยืนยันว่า Vyondys 53 เพิ่มระดับโปรตีนดิสโทรฟิน และดำเนินการเหล่านี้ในช่วงเริ่มต้นของการทดลองและอีกครั้งที่ 48 สัปดาห์หลังจากนั้น เริ่มต้นการรักษา

ผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วย Vyondys 53 มีการเพิ่มขึ้นอย่างมีนัยสำคัญในการข้าม exon 53 ซึ่งสัมพันธ์กับการแสดงออกของโปรตีนดิสโทรฟินที่เพิ่มขึ้น 16 เท่าในสัปดาห์ที่ 48 เมื่อเทียบกับระดับพื้นฐาน เปอร์เซ็นต์เฉลี่ยของ dystrophin ปกติคือ 1.019% (ช่วง 0.09% ถึง 4.30%) การแสดงออกของโปรตีนดิสโทรฟินถูกแปลเป็นซาโรโคเลมมา ซึ่งเป็นพลาสมาเมมเบรนของเซลล์กล้ามเนื้อ

DMD เป็นโรคประสาทและกล้ามเนื้อเสื่อมทางพันธุกรรมที่พบไม่บ่อย ดังนั้นจึงเป็นผลจากการทดลองระยะที่ 1/2 ซึ่งดำเนินการในผู้ป่วย 39 ราย ซึ่งเพียงพอที่จะทำให้การอนุมัติ Vyondys 53 ในสหรัฐอเมริกาเร็วขึ้นในปี 2562 การอนุมัติ Vyondys 53 อย่างต่อเนื่องจำเป็นต้องได้รับการยืนยันว่ายาดังกล่าวให้ประโยชน์ทางคลินิก การทดลองหลังการวางตลาดที่เรียกว่า ESSENCE กำลังดำเนินการเพื่อยืนยันประโยชน์ทางคลินิกของ Vyondys 53s คาดว่าช่วงทดลองใช้จะแล้วเสร็จในปี 2024

คำถามทางการแพทย์ที่เกี่ยวข้อง

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

คำสำคัญยอดนิยม