Mất bao lâu để Vyondys 53 phát huy tác dụng?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Vyondys 53 (golodirsen) là một loại thuốc dùng để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) ở những bệnh nhân có đột biến gen DMD có thể bỏ qua exon 53. Nó hoạt động bằng cách tăng sản xuất protein dystrophin trong cơ xương và người ta cho rằng điều này sẽ mang lại lợi ích lâm sàng cho những bệnh nhân DMD có thể chấp nhận được exon 53.

Kết quả từ một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn I/II nhỏ cho thấy rằng việc điều trị với Vyondys 53 làm tăng mức protein dystrophin trong vòng 48 tuần kể từ khi bắt đầu điều trị.

Cần phải sinh thiết cơ để xác nhận rằng Vyondys 53 làm tăng mức protein dystrophin và kết quả này được thực hiện khi bắt đầu thử nghiệm và lặp lại vào 48 tuần sau đó bắt đầu điều trị.

Những bệnh nhân được điều trị bằng Vyondys 53 có sự gia tăng đáng kể tình trạng bỏ qua exon 53, điều này có liên quan đến sự gia tăng gấp 16 lần biểu hiện protein dystrophin ở tuần thứ 48 so với mức cơ bản. Phần trăm trung bình của dystrophin bình thường là 1,019% (trong khoảng 0,09% đến 4,30%). Sự biểu hiện protein dystrophin được định vị ở sarocolemma, màng sinh chất của tế bào cơ.

DMD là một bệnh thoái hóa thần kinh cơ di truyền hiếm gặp, do đó là kết quả của thử nghiệm giai đoạn I/II, được tiến hành ở 39 bệnh nhân , đủ để cho phép nhanh chóng phê duyệt Vyondys 53 ở Hoa Kỳ vào năm 2019. Việc tiếp tục phê duyệt Vyondys 53 yêu cầu xác nhận rằng thuốc mang lại lợi ích lâm sàng. Một thử nghiệm sau khi tiếp thị có tên ESSENCE đang được tiến hành để xác nhận lợi ích lâm sàng của Vyondys 53. Dự kiến ​​quá trình thử nghiệm sẽ hoàn tất vào năm 2024.

Các câu hỏi y tế liên quan

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến