Az Exondys 51 egyfajta génterápia?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Az Exondys 51 technikailag nem génterápia, de olyan Duchenne-izomdisztrófiában szenvedő embereket kezel, akiknek a disztrofin génjében megerősített genetikai mutáció van, ami azt jelenti, hogy nem képesek disztrofin fehérjét előállítani. A disztrofin szükséges az izmok helyreállításához. Enélkül az izomsejtek idővel károsodnak és legyengülnek, ami befolyásolhatja az akaratlagos mozgást, például a sétát.

A génterápia technikailag minden olyan technikát jelent, amely módosítja az ember génjeit a betegségek kezelése vagy gyógyítása érdekében. A terápia magában foglalhatja a betegséget okozó gén egészséges kópiával való helyettesítését, vagy a nem megfelelően működő, betegséget okozó gén inaktiválását. Az Exondys 51 nem így működik. Ehelyett kihagyja az 51-es exont (az exonok az érett hírvivő RNS-ben jelenlévő DNS-szekvenciák, amelyek némelyike ​​specifikus fehérjéket kódol), ami lehetővé teszi a szervezet számára, hogy a disztrofin fehérje rövidebb formáját hozza létre, amely még mindig rendelkezik valamilyen funkcióval. Az Exondys 51 nem gyógyítja az izomdisztrófiát, de csökkentheti az izomgyengeséget és az izomsorvadást. De csak olyan gyermekek használhatják, akiknek megerősített genetikai mutációja van a disztrofin génjében, amely reagál az 51-es exon kihagyására.

Az Exondys 51 az antiszensz oligonukleotidokként ismert gyógyszerek osztályába tartozik. Ezek segítik a sejteket, hogy átugorjanak egy adott exont a splicing során, ami lehetővé teszi számukra, hogy különböző exonkészleteket kapcsoljanak össze, hogy a szokásosnál rövidebb fehérjét állítsanak elő, de bizonyos funkciója lehet.

Kapcsolódó orvosi kérdések

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak