Exondys 51 เป็นยีนบำบัดประเภทหนึ่งหรือไม่?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Exondys 51 ไม่ใช่การบำบัดด้วยยีนในทางเทคนิค แต่ใช้รักษาผู้ที่เป็นโรคกล้ามเนื้อ Duchenne ซึ่งมีการกลายพันธุ์ทางพันธุกรรมที่ได้รับการยืนยันในยีนดิสโทรฟิน ซึ่งหมายความว่าพวกเขาไม่สามารถสร้างโปรตีนดิสโทรฟินได้ Dystrophin จำเป็นสำหรับการซ่อมแซมกล้ามเนื้อ หากไม่มีสิ่งนี้ เซลล์กล้ามเนื้อจะเสียหายและอ่อนแอลงเมื่อเวลาผ่านไป ซึ่งอาจส่งผลต่อการเคลื่อนไหวโดยสมัครใจ เช่น การเดิน

ในทางเทคนิคแล้วยีนบำบัดหมายถึงเทคนิคใดๆ ที่ปรับเปลี่ยนยีนของบุคคลเพื่อรักษาหรือรักษาโรค การบำบัดอาจเกี่ยวข้องกับการแทนที่ยีนที่ทำให้เกิดโรคด้วยสำเนาที่ดีต่อสุขภาพ หรือการปิดใช้งานยีนที่ก่อให้เกิดโรคที่ทำงานไม่ถูกต้อง Exondys 51 ไม่ทำงานเช่นนี้ แต่จะข้าม exon 51 แทน (เอ็กซอนเป็นลำดับของ DNA ที่มีอยู่ใน Messenger RNA ที่โตเต็มที่ ซึ่งบางส่วนเข้ารหัสสำหรับโปรตีนเฉพาะ) ซึ่งช่วยให้ร่างกายสร้างโปรตีนดิสโทรฟินในรูปแบบที่สั้นลงซึ่งยังคงมีหน้าที่บางอย่างอยู่ Exondys 51 ไม่ใช่วิธีการรักษาโรคกล้ามเนื้อเสื่อม แต่อาจช่วยลดความอ่อนแอของกล้ามเนื้อและการสูญเสียกล้ามเนื้อ แต่สามารถใช้ได้เฉพาะกับเด็กที่ยืนยันการกลายพันธุ์ในยีนดิสโทรฟินซึ่งตอบสนองต่อการข้าม exon 51 เท่านั้น

Exondys 51 อยู่ในกลุ่มยาที่เรียกว่า antisense oligonucleotides เซลล์ช่วยเหลือเหล่านี้ข้ามเอ็กซอนเฉพาะระหว่างการประกบ ซึ่งช่วยให้เซลล์เหล่านั้นรวมเอ็กซอนชุดอื่นเข้าด้วยกันเพื่อสร้างโปรตีนที่สั้นกว่าปกติแต่อาจมีหน้าที่บางอย่าง

คำถามทางการแพทย์ที่เกี่ยวข้อง

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

คำสำคัญยอดนิยม