Exondys 51 có phải là một loại liệu pháp gen không?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Exondys 51 không phải là liệu pháp gen về mặt kỹ thuật, nhưng nó điều trị cho những người mắc chứng loạn dưỡng cơ Duchenne có đột biến gen đã được xác nhận ở gen dystrophin, nghĩa là họ không thể tạo ra protein dystrophin. Dystrophin cần thiết cho việc sửa chữa cơ bắp. Nếu không có nó, các tế bào cơ sẽ bị tổn thương và suy yếu theo thời gian, điều này có thể ảnh hưởng đến khả năng vận động tự nguyện, chẳng hạn như đi bộ.

Về mặt kỹ thuật, liệu pháp gen đề cập đến bất kỳ kỹ thuật nào làm thay đổi gen của một người để điều trị hoặc chữa khỏi bệnh. Liệu pháp này có thể bao gồm việc thay thế gen gây bệnh bằng một bản sao khỏe mạnh hoặc vô hiệu hóa gen gây bệnh không hoạt động bình thường. Exondys 51 không hoạt động như thế này. Thay vào đó, nó bỏ qua exon 51 (exon là các chuỗi DNA có trong RNA thông tin trưởng thành, một số mã hóa cho các protein cụ thể), cho phép cơ thể tạo ra một dạng protein dystrophin ngắn hơn nhưng vẫn có một số chức năng. Exondys 51 không phải là thuốc chữa chứng loạn dưỡng cơ nhưng có thể làm giảm tình trạng yếu cơ và teo cơ. Nhưng nó chỉ có thể được sử dụng bởi trẻ em đã được xác nhận có đột biến gen ở gen dystrophin phản ứng với việc bỏ qua exon 51.

Exondys 51 thuộc nhóm thuốc được gọi là oligonucleotide antisense. Những tế bào này giúp tế bào bỏ qua một exon cụ thể trong quá trình ghép nối, cho phép chúng nối một tập hợp exon khác với nhau để tạo ra một loại protein ngắn hơn bình thường nhưng có thể có một số chức năng.

Các câu hỏi y tế liên quan

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến