A Zolgensma gyógyír az SMA-ra?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Nem, a Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) nem gyógyítja az SMA-t (spinalis izomsorvadást). Ezenkívül nem tudja visszafordítani az SMA által már a kezelés előtt okozott motoros neuronok károsodását.

Mivel a károsodás nem visszafordítható, nagyon fontos a korai Zolgensma kezelés. SMA-s gyermekeken végzett vizsgálatokban kimutatták, hogy a Zolgensma segít megállítani a betegség progresszióját. A korai kezelés segíthet megőrizni a motoros neuronsejteket és a túléléshez szükséges izomműködést.

A Zolgensma-t egyszeri intravénás (IV) infúzió formájában adják be, amely körülbelül egy órát vesz igénybe, és egy kezelőközpontban adják be.

A Zolgensmáról kimutatták, hogy:

  • javítja az izomerőt
  • megnöveli a túlélést anélkül, hogy állandó légzéstámogatásra lenne szükség.
  • fenntartja az izomerőt fejlődési képesség (amely magában foglalja a nyelési funkciót, a nem orális táplálástól való mentességet, például a gyomorszondát, valamint a gyermek életkorának megfelelő súlygyarapodás fenntartását)

    • A Zolgensma-t az FDA jóváhagyta 2019 májusában a túlélő motoros neuron 1 (SMN1) génjének SMA mutációival rendelkező 2 évnél fiatalabb gyermekek kezelésére. A Zolgensmát nem vizsgálták előrehaladott SMA-ban szenvedő gyermekeknél (például teljes végtagbénulással vagy tartós lélegeztetőgép-függőséggel).

    A spinális izomsorvadás (SMA) egy ritka genetikai motoros neuron betegség, amely problémákhoz vezet lélegzik, feltartja a fejét és nyel. Az SMA-ban szenvedő gyermekek többsége nem éli túl a kora gyermekkort a légzési elégtelenség (légzésképtelenség) miatt. A legsúlyosabb formájában az SMA tartós lélegeztetéshez vagy halálhoz vezethet két éves korig.

    Mi a Zolgensma hatásmechanizmusa?

    A Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) egy rekombináns adeno-asszociált vírusvektor-alapú (AAV9-alapú) génterápia. Úgy működik, hogy az AAV9 vektor segítségével segíti az SMN1 gént a szervezetbe juttatni, hogy a hiányzó vagy nem működő SMN1 gén funkcióját pótolja a motoros neuronsejtekben.

    Az SMA-t a túlélési motor mutációja okozza. neuron 1 (SMN1) gén, ami alacsony vagy hiányzó (túlélő motoros neuron (SMN) fehérje expressziót) eredményez.

    Ez nem minden információ, amit tudnia kell a Zolgensmáról (onasemnogene abeparvovec-xioi) és hatékony felhasználása, és nem helyettesíti azt, hogy a kezeléséről beszéljen kezelőorvosával. Tekintse át a Zolgensmával kapcsolatos teljes információt itt, és beszélje meg ezt az információt, valamint bármilyen kérdését orvosával vagy más egészségügyi szolgáltatóval.

    Mely gyógyszerek kezelik a spinális izomsorvadást (SMA)?

    Az SMA kezelésére rendelkezésre álló gyógyszeres kezelések a következők:

  • Evrysdi (risdiplam)
  • Spinraza (nusinersen)
  • Zolgensma (onasemnogene abeparvovec)

    • Kapcsolódó orvosi kérdések

    Felelősség kizárása

    Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

    Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

    Népszerű kulcsszavak