Zolgensma เป็นวิธีการรักษา SMA หรือไม่?

เนื่องจากความเสียหายไม่สามารถรักษาให้หายได้ การรักษาด้วย Zolgensma ตั้งแต่เนิ่นๆ จึงมีความสำคัญมาก ในการศึกษาในเด็กที่มี SMA พบว่า Zolgensma ช่วยหยุดยั้งการลุกลามของโรคได้ การรักษาตั้งแต่เนิ่นๆ สามารถช่วยรักษาเซลล์ประสาทสั่งการและการทำงานของกล้ามเนื้อที่จำเป็นต่อการอยู่รอดได้

Zolgensma ได้รับการฉีดเข้าเส้นเลือดดำ (IV) เพียงครั้งเดียวซึ่งใช้เวลาประมาณหนึ่งชั่วโมงและจะให้ที่ศูนย์บำบัด

โซลเกนสมาแสดงให้เห็นว่า:

โซลเกนสมาได้รับการอนุมัติจาก FDA ในเดือนพฤษภาคม 2562 เพื่อรักษาเด็กอายุต่ำกว่า 2 ปีที่มีการกลายพันธุ์ SMA ในยีน survival motor neuron 1 (SMN1) ยังไม่มีการศึกษา Zolgensma ในเด็กที่มี SMA ขั้นสูง (เช่น เป็นอัมพาตโดยสิ้นเชิงของแขนขาหรือต้องใช้เครื่องช่วยหายใจอย่างถาวร)

กล้ามเนื้อลีบของกระดูกสันหลัง (SMA) เป็นโรคของเซลล์ประสาทสั่งการทางพันธุกรรมที่พบไม่บ่อยซึ่งนำไปสู่ปัญหากับ หายใจ ยกศีรษะขึ้น และกลืนลงไป เด็กส่วนใหญ่ที่มีภาวะ SMA ไม่สามารถอยู่รอดได้ในช่วงวัยเด็กเนื่องจากภาวะหายใจล้มเหลว (หายใจไม่ออก) ในรูปแบบที่รุนแรงที่สุด SMA อาจนำไปสู่การช่วยหายใจอย่างถาวรหรือเสียชีวิตเมื่ออายุ 2 ขวบ

กลไกการออกฤทธิ์ของ Zolgensma คืออะไร

Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) เป็นยีนบำบัดแบบเวกเตอร์ที่เกี่ยวข้องกับอะดีโนไวรัส (แบบ AAV9) ชนิดรีคอมบิแนนท์ ทำงานโดยใช้เวกเตอร์ AAV9 เพื่อช่วยนำพายีน SMN1 เข้าสู่ร่างกายเพื่อทดแทนการทำงานของยีน SMN1 ที่หายไปหรือไม่ทำงานไปยังเซลล์ประสาทของมอเตอร์

SMA เกิดจากการกลายพันธุ์ในมอเตอร์เอาชีวิตรอด ยีน neuron 1 (SMN1) ซึ่งส่งผลให้มีการแสดงออกของโปรตีนเซลล์ประสาทสั่งการรอดชีวิต (SMN) ต่ำหรือหายไป

นี่ไม่ใช่ข้อมูลทั้งหมดที่คุณต้องรู้เกี่ยวกับ Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) เพื่อความปลอดภัย และการใช้อย่างมีประสิทธิผลและไม่ได้ใช้แทนการพูดคุยกับแพทย์ของคุณเกี่ยวกับการรักษาของคุณ ตรวจสอบข้อมูล Zolgensma ฉบับเต็มได้ที่นี่ และหารือเกี่ยวกับข้อมูลนี้และคำถามใด ๆ ที่คุณมีกับแพทย์หรือผู้ให้บริการด้านสุขภาพอื่น ๆ ของคุณ

ยาตัวใดที่ใช้รักษาโรคกระดูกสันหลังเสื่อม (SMA)

ยารักษาโรคที่สามารถใช้รักษา SMA ได้แก่: