Zolgensma có phải là thuốc chữa bệnh SMA không?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Không, Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) không phải là thuốc chữa bệnh SMA (teo cơ cột sống). Ngoài ra, nó không thể đảo ngược bất kỳ tổn thương nào đối với các tế bào thần kinh vận động do SMA gây ra trước khi điều trị.

Vì tổn thương không thể hồi phục nên việc điều trị sớm bằng Zolgensma là rất quan trọng. Trong các nghiên cứu ở trẻ em mắc bệnh SMA, Zolgensma đã được chứng minh là giúp ngăn chặn sự tiến triển của bệnh. Điều trị sớm có thể giúp bảo tồn các tế bào thần kinh vận động và chức năng cơ cần thiết để tồn tại.

Zolgensma được tiêm dưới dạng truyền tĩnh mạch (IV) một lần, mất khoảng một giờ và được tiêm tại trung tâm điều trị.

Zolgensma đã được chứng minh là:

  • cải thiện sức mạnh cơ bắp
  • tăng khả năng sống sót mà không cần hỗ trợ hô hấp vĩnh viễn
  • duy trì khả năng thở khả năng phát triển mạnh (bao gồm chức năng nuốt, không cần hỗ trợ cho ăn không qua đường miệng như ống thông dạ dày và duy trì mức tăng cân phù hợp với độ tuổi của trẻ)

    • Zolgensma đã được FDA chấp thuận vào tháng 5 năm 2019 để điều trị cho trẻ dưới 2 tuổi bị đột biến SMA ở gen tế bào thần kinh vận động sống sót 1 (SMN1). Zolgensma chưa được nghiên cứu ở trẻ em mắc bệnh SMA tiến triển (ví dụ, bị liệt hoàn toàn các chi hoặc phải phụ thuộc máy thở vĩnh viễn).

    Teo cơ cột sống (SMA) là một bệnh thần kinh vận động di truyền hiếm gặp dẫn đến các vấn đề về thở, ngẩng đầu lên và nuốt. Phần lớn trẻ em mắc bệnh SMA không thể sống sót qua thời thơ ấu do suy hô hấp (không thở được). Ở dạng nghiêm trọng nhất, SMA có thể dẫn đến phải thở máy vĩnh viễn hoặc tử vong khi trẻ được 2 tuổi.

    Cơ chế hoạt động của Zolgensma là gì?

    Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) là một liệu pháp gen dựa trên vec tơ virus liên quan đến adeno tái tổ hợp (dựa trên AAV9). Nó hoạt động bằng cách sử dụng vectơ AAV9 giúp mang gen SMN1 vào cơ thể để thay thế chức năng của gen SMN1 bị thiếu hoặc không hoạt động cho các tế bào thần kinh vận động.

    SMA là do đột biến ở động cơ sống sót gen nơ-ron 1 (SMN1), dẫn đến biểu hiện protein (tế bào thần kinh vận động sống sót (SMN) thấp hoặc bị thiếu.

    Đây không phải là tất cả thông tin bạn cần biết về Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) để đảm bảo an toàn và sử dụng hiệu quả mà không thay thế việc nói chuyện với bác sĩ về việc điều trị của bạn. Xem lại thông tin đầy đủ về Zolgensma tại đây và thảo luận thông tin này cũng như bất kỳ câu hỏi nào bạn có với bác sĩ hoặc nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe khác.

    Những loại thuốc nào điều trị teo cơ cột sống (SMA)?

    Các loại thuốc điều trị hiện có để điều trị SMA bao gồm:

  • Evrysdi (risdiplam)
  • Spinraza (nusinersen)
  • Zolgensma (onasemnogene abeparvovec)

    • Các câu hỏi y tế liên quan

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến