Chất ức chế PCSK9 là gì và chúng hoạt động như thế nào?

Official answer

by Drugs.com

Thuốc ức chế PCSK9 được sử dụng để điều trị cho những bệnh nhân có nguy cơ cao bị tăng cholesterol, đặc biệt khi không đủ statin. Chúng hoạt động bằng cách ngăn chặn PCSK9, để lại nhiều thụ thể hơn để thu giữ cholesterol "xấu" (LDL) của bạn để phân hủy và loại bỏ khỏi máu.

Các chất ức chế PCSK9 (Proprotein Convertase Subtilisin/Kexin Type 9) bao gồm những chất sau đây thuốc:

Praluent (evolocumab)

Repatha (alirocumab)

Leqvio (inclisiran)

Giới thiệu Cứ 5 bệnh nhân dùng statin thì có 1 người không thể hạ cholesterol đủ mức, đôi khi do khiếm khuyết di truyền nghiêm trọng gọi là tăng cholesterol máu gia đình (FH). Ngoài ra, một số bệnh nhân ngừng điều trị bằng statin do tác dụng phụ, như đau cơ không thể dung nạp hoặc nguy hiểm, tổn thương cơ hoặc gan do statin, lượng đường trong máu tăng cao hoặc các tác dụng phụ khác.

Cách sử dụng được FDA chấp thuận

Praleunt và Repatha được FDA chấp thuận để sử dụng:

kết hợp với liều statin tối đa có thể dung nạp được để tiếp tục hạ thấp mức cholesterol tăng cao khó điều trị nhất ở bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh dị hợp tử tăng cholesterol máu gia đình (HeFH) hoặc bệnh tim, những người cần giảm thêm LDL-cholesterol.

như một biện pháp hỗ trợ cho chế độ ăn kiêng, đơn độc hoặc kết hợp với các liệu pháp hạ lipid khác (ví dụ: statin, ezetimibe), cho việc điều trị cho người lớn bị tăng lipid máu nguyên phát để giảm cholesterol lipoprotein mật độ thấp (LDL-C).

nhằm giảm nguy cơ tim mạch, nghĩa là chúng có thể giúp bạn tránh được cơn đau tim hoặc đột quỵ.

kết hợp với các thuốc hạ LDL khác khi được sử dụng cho chứng tăng cholesterol máu gia đình đồng hợp tử (HoFH), một dạng LDL cao nguy hiểm và hiếm gặp được truyền qua các gia đình.

Leqvio được FDA- được phê duyệt để sử dụng:

kết hợp với chế độ ăn kiêng và statin (một loại thuốc giảm cholesterol khác) để điều trị cho người lớn mắc bệnh tim khi liều tối đa statin không làm giảm cholesterol

kết hợp với chế độ ăn kiêng và statin để điều trị cho người lớn mắc chứng tăng cholesterol máu gia đình dị hợp tử (HeFH), một tình trạng di truyền gây ra mức LDL-C cao khi dùng liều tối đa statin không làm giảm mức cholesterol đủ.

Còn statin thì sao?

Bây giờ bạn đã nghe nói về statin, còn được gọi là chất ức chế HMG-CoA reductase. Statin là nền tảng trong điều trị giúp điều chỉnh việc sản xuất cholesterol trong hơn 3 thập kỷ. Có mặt từ cuối những năm 1980, statin bao gồm các loại thuốc bom tấn nổi tiếng như:

atorvastatin (Lipitor)

simvastatin (Zocor)

rosuvastatin (Crestor)

pravastatin

fluvastatin

Statin hoạt động rất tốt vì chúng ngăn chặn một loại enzyme liên quan đến sản xuất cholesterol trong gan và tăng số lượng thụ thể lipoprotein mật độ thấp (LDL) để giúp cơ thể loại bỏ LDL (còn được gọi là "cholesterol xấu"). Nhưng không phải tất cả mọi người đều có thể dung nạp chúng và chúng có thể không làm giảm mức cholesterol đủ ở một số bệnh nhân.

Thuốc ức chế PCSK9 hoạt động như thế nào?

Thuốc ức chế PCSK9 là nhóm thuốc tiêm được phê duyệt vào năm 2015 đã được chứng minh là làm giảm đáng kể mức cholesterol LDL -- lên tới 60% trong một số báo cáo - - khi kết hợp với statin.

Praluent và Repatha có thể được sử dụng đơn độc (với chế độ ăn kiêng) HOẶC như một loại thuốc bổ sung (với các thuốc như statin) cộng với chế độ ăn kiêng. 2 tác nhân này có thể làm giảm nguy cơ đau tim, đột quỵ và các biến chứng tim khác ở người lớn mắc bệnh tim.

Leqvio chỉ được FDA chỉ định sử dụng kết hợp với statin và chế độ ăn kiêng tại thời điểm này , và người ta không biết liệu nó có làm giảm nguy cơ mắc bệnh và tử vong do tim mạch hay không.

Cơ chế tác dụng

Mặc dù cả ba loại thuốc này đều ức chế một loại protein có tên PCSK9 (proprotein Convertase subtilisin kexin 9), chúng hoạt động theo các cơ chế khác nhau.

Repatha và Praluent là các kháng thể đơn dòng liên kết với PCSK9 trong gan và ngăn nó liên kết với các thụ thể LDL.

Leqvio chặn protein PCSK9 bằng cách can thiệp vào quá trình dịch mã RNA thông tin PCSK9. Nó ức chế sự tổng hợp nội bào của PCSK9.

Điều quan trọng là phải ngăn chặn PCSK9 vì nó làm bất hoạt các thụ thể cần thiết trên bề mặt tế bào gan vận chuyển LDL vào gan để chuyển hóa (phân hủy). Mức LDL thấp hơn sẽ tốt hơn cho tim và có thể giúp bảo vệ chống lại bệnh tim, đau tim và đột quỵ.

Cuối cùng, các tác nhân này đều có tác dụng giống nhau, đó là giải phóng các thụ thể LDL trên gan các tế bào cho phép loại bỏ LDL (cholesterol xấu) ra khỏi máu. Nói tóm lại - bằng cách chặn PCSK9, sẽ có nhiều thụ thể hơn để thu giữ cholesterol "xấu" của bạn để phân hủy và loại bỏ khỏi máu.

Đây không phải là tất cả thông tin bạn cần biết về chất ức chế PCSK9 để đảm bảo an toàn và sử dụng hiệu quả và không thay thế sự chỉ dẫn của bác sĩ. Xem lại thông tin đầy đủ về sản phẩm và thảo luận thông tin này cũng như mọi thắc mắc của bạn với bác sĩ hoặc nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe khác.

Các câu hỏi y tế liên quan

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.