Milyen betegségek esetén alkalmazható a Haegarda és hogyan fejti ki hatását?

Official answer

by Drugs.com

A Haegarda injekciót szubkután (bőr alá) adják az angioödémás rohamok megelőzésére felnőtteknél, serdülőknél és 6 évesnél idősebb gyermekeknél, akik örökletes angioödémában (HAE) szenvednek.

A Haegarda egy a C1-észteráz-inhibitornak (C1-INH) nevezett fehérje mesterséges formája, amely természetesen előfordul a vérünkben.

A HAE-ben szenvedő emberek vérében csökken a C1-INH szintje, ami megnövekedett vérszinthez vezet. az érpermeabilitás és a végtagok, az arc, a bélrendszer és a légutak súlyos duzzanata.

A Haegarda pótolja a hiányzó C1-INH-t, megakadályozva a bradikinin és más olyan anyagok képződését, amelyek növelik az erek permeabilitását.

A Haegarda a komplement C1 észteráz inhibitor (C1-INH) márka. A C1-INH a vérben lévő fehérje mesterséges formája, amely segít a test duzzanatának szabályozásában, és olyan örökletes angioödéma nevű betegségben szenvedők kezelésére használják, akiknél hiányzik a C1-INH.

Az örökletes angioödéma genetikai rendellenesség, amely súlyos duzzanatokat okoz a végtagokban, az arcban, a bélrendszerben és a légutakban.

Mi az a Haegarda?

A Haegarda a C1-INH ember által alkotott formája .

A C1-INH fő célja a véralvadási útvonal szabályozása (az a folyamat, amely a vérünk megalvadását okozza), a fibrinolitikus rendszer (az a folyamat, amely eltávolítja és lebontja a vérrögöket az erek helyreállítása után), valamint a bradikinin termelésének szabályozására, amely egy fehérjefragmens, amely fokozza a folyadék mozgását az érfalakon, ami duzzanatot és gyulladást eredményez.

Hogyan működik a Haegarda?

Emberek örökletes angioödémában (HAE) szenvedő betegek vérében alacsony a természetesen előforduló C1-INH. A Haegarda hozzáadja a működő C1-INH-t, amely visszaállítja a C1 szintjét, és közelebb hozza a normálishoz, csökkenti a bradikinintermelést, csökkenti az erek permeabilitását és csökkenti a duzzanatot.

A Haegarda-t a vérkeringés elleni támadások kockázatának csökkentésére használják. angioödéma 6 év feletti betegeknél és HAE-ben szenvedő gyermekeknél.

Hogyan adják be a Haegardát?

A Haegardát lassú szubkután (közvetlenül a bőr alá) injekcióban adják be, általában hetente kétszer (három-négy naponta). Beadhatja egy képzett ápolónő, vagy megtaníthatják az embereknek, hogyan kell maguknak beadni.

A Haegarda adagolása a testtömegtől függ, így személyenként személyre szabott.

Vannak más típusú C1-gátlók?

Igen, a C1-gátlóknak három másik típusa is létezik:

Mi az örökletes angioödéma?

Az örökletes angioödéma egy genetikai rendellenesség, amelyet a végtagok, az arc, a bélrendszer és a légutak súlyos duzzanata jellemez. Három típusa ismert:

I. és II. típus, amelyet a Serping I gén mutációi okoznak, és III. típus, amelyet az F12 gén mutációi okoznak.

A Serping I gén biztosítja utasításokat a C1 inhibitor fehérje előállításához, amely segít a gyulladás szabályozásában. Ennek a génnek a mutációi vagy a C1-fehérje csökkenéséhez vezethetnek a vérben, vagy egy C1-inhibitor termelődéséhez vezethetnek, amely abnormálisan működik. Amikor ennek a C1-fehérjének a szintje csökken, túlzott mennyiségű másik fehérjefragmens, az úgynevezett bradikinin keletkezik. A bradikinin fokozza a folyadék szivárgását az erek falain keresztül a testszövetekbe, elősegítve a gyulladást. Ez a folyadék felhalmozódását okozza, ami az örökletes I-es és II-es típusú angioödémára jellemző duzzanatot okoz.

A III-as típusú örökletes angioödéma egyes esetei az F12 gén mutációihoz kapcsolódnak. Ez a gén egy fontos fehérjét kódol, amely segíti a vér alvadását, a XII. véralvadási faktort. A XII faktor a gyulladás fontos stimulátora is, és részt vesz a bradikinin termelésben. Bizonyos F12 mutációk fokozott aktivitással termelik a XII. faktort, amely több bradikinint termel, ami az érfal szivárgásához és angioödémához vezet. Az örökletes angioödéma III egyéb típusaiért felelős génmutációkat még nem fedezték fel.

Mennyire hatékony a Haegarda?

A kutatások kimutatták, hogy a Haegarda kb. 95%-a, és az emberek 99%-ánál szükségtelenné válik a mentőgyógyszer alkalmazása (bár a mentőgyógyszert továbbra is kéznél kell tartani minden esetre).