Haegarda ใช้ทำอะไรและทำงานอย่างไร?

Official answer

by Drugs.com

Haegarda ถูกฉีดเข้าใต้ผิวหนัง (ใต้ผิวหนัง) เพื่อป้องกันการโจมตีของแองจิโออีดีมาในผู้ใหญ่ วัยรุ่น และเด็กที่มีอายุเกิน 6 ขวบที่มีภาวะแองจิโออีดีมาทางพันธุกรรม (HAE)

Haegarda เป็น โปรตีนที่มนุษย์สร้างขึ้นที่เรียกว่า C1 esterase inhibitor (C1-INH) ซึ่งเกิดขึ้นตามธรรมชาติในเลือดของเรา

ผู้ที่มี HAE มีระดับ C1-INH ในเลือดลดลง ซึ่งทำให้เลือดเพิ่มขึ้น การซึมผ่านของหลอดเลือดและอาการบวมอย่างรุนแรงในแขนขา ใบหน้า ลำไส้ และทางเดินหายใจ

Haegarda เข้ามาแทนที่ C1-INH ที่ขาดหายไป ป้องกันการสร้าง bradykinin และสารอื่นๆ ที่เพิ่มการซึมผ่านของหลอดเลือด

Haegarda เป็นแบรนด์ของสารยับยั้ง C1 เอสเทอเรส (C1-INH) ที่เป็นส่วนประกอบ C1-INH คือโปรตีนในเลือดรูปแบบที่มนุษย์สร้างขึ้น ซึ่งช่วยควบคุมอาการบวมในร่างกาย และใช้ในการรักษาผู้ที่มีอาการที่เรียกว่า angioedema ทางพันธุกรรม ซึ่งขาด C1-INH

angioedema ทางพันธุกรรมคือ ความผิดปกติทางพันธุกรรมที่ทำให้เกิดอาการบวมอย่างรุนแรงที่แขนขา ใบหน้า ลำไส้ และทางเดินหายใจ

แฮการ์ดาคืออะไร

แฮการ์ดาเป็นรูปแบบที่มนุษย์สร้างขึ้นของ C1-INH .

วัตถุประสงค์หลักของ C1-INH คือเพื่อควบคุมวิถีการแข็งตัวของเลือด (กระบวนการที่ทำให้เลือดแข็งตัว), ระบบละลายลิ่มเลือด (กระบวนการที่กำจัดและสลายลิ่มเลือดหลังจากซ่อมแซมหลอดเลือด) และควบคุมการผลิต bradykinin ซึ่งเป็นชิ้นส่วนโปรตีนที่เพิ่มการเคลื่อนที่ของของไหลผ่านผนังหลอดเลือดทำให้เกิดอาการบวมและอักเสบ

Haegarda ทำงานอย่างไร

บุคคล สำหรับ angioedema ทางพันธุกรรม (HAE) จะมีระดับ C1-INH ที่เกิดขึ้นตามธรรมชาติในเลือดในระดับต่ำ Haegarda เพิ่มการทำงานของ C1-INH ซึ่งจะทำให้ระดับของ C1 กลับสูงขึ้นและใกล้เคียงกับปกติ ลดการผลิตเบรดีไคนิน ลดการซึมผ่านของหลอดเลือด และลดอาการบวม

Haegarda ใช้เพื่อลดความเสี่ยงของการโจมตีของ angioedema ในผู้คนและเด็กอายุเกิน 6 ขวบที่มี HAE

ให้ Haegarda อย่างไร?

Haegarda ฉีดเข้าใต้ผิวหนังช้าๆ (ใต้ผิวหนัง) โดยปกติสัปดาห์ละสองครั้ง (ทุกสามถึงสี่วัน) สามารถให้โดยพยาบาลที่ผ่านการฝึกอบรมหรือสอนวิธีจัดการด้วยตนเองให้กับบุคคล

ขนาดยา Haegarda ขึ้นอยู่กับน้ำหนักตัว ดังนั้นจึงเป็นรายบุคคลสำหรับแต่ละคน

มีสารยับยั้ง C1 ประเภทอื่นอีกหรือไม่

ใช่ มีสารยับยั้ง C1 อีกสามประเภท:

แองจิโออีดีมาทางพันธุกรรมคืออะไร

แองจิโออีดีมาทางพันธุกรรมคือความผิดปกติทางพันธุกรรมที่มีลักษณะอาการบวมอย่างรุนแรงที่แขนขา ใบหน้า ลำไส้ และทางเดินหายใจ มีสามประเภทที่ทราบ:

ประเภท I และ II เกิดจากการกลายพันธุ์ในยีน Serping I และประเภท III ซึ่งเกิดจากการกลายพันธุ์ในยีน F12

ยีน Serping I ให้ คำแนะนำในการสร้างโปรตีนตัวยับยั้ง C1 ซึ่งช่วยควบคุมการอักเสบ การกลายพันธุ์ในยีนนี้อาจส่งผลให้ระดับโปรตีน C1 ในเลือดลดลงหรือการผลิตสารยับยั้ง C1 ที่ทำงานผิดปกติ เมื่อระดับของโปรตีน C1 นี้ลดลง จะมีการสร้างชิ้นส่วนโปรตีนอื่นที่เรียกว่า bradykinin ในปริมาณที่มากเกินไป Bradykinin ช่วยเพิ่มการรั่วไหลของของเหลวผ่านผนังหลอดเลือดไปยังเนื้อเยื่อของร่างกาย ส่งเสริมการอักเสบ ทำให้เกิดการสะสมของของเหลวซึ่งทำให้เกิดลักษณะการบวมของแองจิโออีดีมาชนิดที่ 1 และชนิดที่ 2

บางกรณีของแองจิโออีดีมาแบบที่ 3 ทางพันธุกรรมมีความเกี่ยวข้องกับการกลายพันธุ์ในยีน F12 รหัสยีนนี้สำหรับโปรตีนสำคัญที่ช่วยให้เลือดของเราแข็งตัวหรือที่เรียกว่าปัจจัยการแข็งตัวของเลือด XII ปัจจัย XII ยังเป็นตัวกระตุ้นการอักเสบที่สำคัญและเกี่ยวข้องกับการผลิตเบรดีไคนิน การกลายพันธุ์ของ F12 บางอย่างทำให้เกิด Factor XII โดยมีกิจกรรมเพิ่มขึ้น ซึ่งสร้าง bradykinin มากขึ้น นำไปสู่การรั่วไหลของผนังหลอดเลือดและ angioedema ยังไม่มีการค้นพบการกลายพันธุ์ของยีนที่ทำให้เกิด angioedema III ทางพันธุกรรมประเภทอื่นๆ

Haegarda มีประสิทธิภาพเพียงใด

การวิจัยแสดงให้เห็นว่า Haegarda สามารถลดความเสี่ยงของการโจมตี HAE ได้ประมาณ 95% และลดความจำเป็นในการได้รับยาช่วยชีวิตในผู้คน 99% (แม้ว่ายาช่วยชีวิตยังคงต้องมีติดตัวไว้เผื่อไว้)