Haegarda dùng để làm gì và hoạt động như thế nào?

Official answer

by Drugs.com

Haegarda được tiêm dưới da (dưới da) để ngăn ngừa các cơn phù mạch ở người lớn, thanh thiếu niên và trẻ em trên 6 tuổi bị phù mạch di truyền (HAE).

Haegarda là một bệnh phù mạch do di truyền. dạng protein nhân tạo có tên là chất ức chế C1 esterase (C1-INH), xuất hiện tự nhiên trong máu của chúng ta.

Những người mắc HAE đã giảm nồng độ C1-INH trong máu, dẫn đến tăng lượng máu tính thấm của mạch máu và các cơn sưng tấy nghiêm trọng ở chân tay, mặt, đường ruột và đường thở.

Haegarda thay thế C1-INH bị thiếu, ngăn chặn việc tạo ra bradykinin và các chất khác làm tăng tính thấm của mạch máu.

Haegarda là nhãn hiệu thuốc ức chế bổ thể C1 esterase (C1-INH). C1-INH là một dạng protein nhân tạo trong máu giúp kiểm soát tình trạng sưng tấy trong cơ thể và được sử dụng để điều trị cho những người mắc chứng bệnh phù mạch di truyền thiếu C1-INH.

Phù mạch di truyền là một bệnh lý rối loạn di truyền gây ra các cơn sưng tấy nghiêm trọng ở tay chân, mặt, đường ruột và đường thở.

Haegarda là gì?

Haegarda là một dạng nhân tạo của C1-INH .

Mục đích chính của C1-INH là điều hòa quá trình đông máu (quá trình khiến máu của chúng ta đông lại), hệ thống tiêu sợi huyết (quá trình loại bỏ và phân hủy cục máu đông sau khi mạch máu được sửa chữa), và để kiểm soát việc sản xuất bradykinin, một đoạn protein làm tăng sự di chuyển của chất lỏng qua thành mạch máu, dẫn đến sưng và viêm.

Haegarda hoạt động như thế nào?

Con người bị phù mạch di truyền (HAE) có nồng độ C1-INH tự nhiên trong máu thấp. Haegarda bổ sung C1-INH đang hoạt động, giúp đưa mức C1 trở lại và gần hơn mức bình thường, giảm sản xuất bradykinin, giảm tính thấm của mạch máu và giảm sưng tấy.

Haegarda được sử dụng để giảm nguy cơ bị các cơn bệnh tấn công phù mạch ở người và trẻ em trên 6 tuổi mắc HAE.

Haegarda được tiêm như thế nào?

Haegarda được tiêm dưới da chậm (ngay dưới da), thường là hai lần một tuần (ba đến bốn ngày một lần). Thuốc có thể do y tá đã qua đào tạo tiêm hoặc mọi người có thể được dạy cách tự tiêm.

Liều lượng Haegarda dựa trên trọng lượng cơ thể nên được cá nhân hóa cho mỗi người.

Có loại chất ức chế C1 nào khác không?

Có, có ba loại chất ức chế C1 khác:

Phù mạch di truyền là gì?

Phù mạch di truyền là một rối loạn di truyền đặc trưng bởi tình trạng sưng tấy nghiêm trọng ở các chi, mặt, đường ruột và đường thở. Có ba loại được biết đến:

Loại I và II do đột biến gen Serping I và Loại III gây ra do đột biến gen F12.

Gen Serping I cung cấp hướng dẫn tạo protein ức chế C1, giúp kiểm soát tình trạng viêm. Đột biến ở gen này có thể dẫn đến giảm lượng protein C1 trong máu hoặc sản xuất chất ức chế C1 có chức năng bất thường. Khi lượng protein C1 này giảm xuống, lượng protein khác được gọi là bradykinin sẽ được tạo ra quá nhiều. Bradykinin làm tăng sự rò rỉ chất lỏng qua thành mạch máu vào các mô cơ thể, thúc đẩy tình trạng viêm. Điều này khiến chất lỏng tích tụ gây ra đặc điểm sưng tấy của phù mạch di truyền loại I và loại II.

Một số trường hợp phù mạch di truyền loại III có liên quan đến đột biến gen F12. Gen này mã hóa một loại protein quan trọng giúp máu đông lại, được gọi là yếu tố đông máu XII. Yếu tố XII cũng là một yếu tố kích thích quan trọng gây viêm và tham gia vào quá trình sản xuất bradykinin. Một số đột biến F12 nhất định tạo ra Yếu tố XII với hoạt tính tăng lên, tạo ra nhiều bradykinin hơn, dẫn đến rò rỉ thành mạch máu và phù mạch. Các đột biến gen gây ra các loại phù mạch di truyền III khác vẫn chưa được phát hiện.

Haegarda có hiệu quả như thế nào?

Nghiên cứu cho thấy Haegarda có thể làm giảm nguy cơ bị HAE tấn công khoảng 95% và loại bỏ nhu cầu sử dụng thuốc cấp cứu ở 99% số người (mặc dù vẫn cần phải dự trữ sẵn thuốc cấp cứu để đề phòng).