Mi a hatásmechanizmus?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com

Kulcspontok

  • A Viltepso hatásmechanizmusa az 53-as exon „elrejtése”, aminek következtében a sejtek megkerülik ezt az exont, és lehetővé teszi a fennmaradó exonok (a gén egy része) illeszkedését rendesen együtt. Ez lehetővé teszi a szervezet számára, hogy a disztrofin fehérje rövidített változatát alakítsa ki.
  • A Viltepso (viltolarsen) injekció segít a szervezetben disztrofin, az izomsejtekben található fehérje előállításában. A dystrophin segít megerősíteni és megvédeni az izmokat.
  • A Viltepso olyan betegeknél használható, akiknél a DMD gén olyan mutációja igazolt, amely alkalmas az 53-as exon kihagyására. Ha hiányoznak az exonok, a sejtek nem rendelkeznek megfelelő utasításokkal a disztrofin előállítására, ami DMD-t okozó izomkárosodáshoz vezet.

    • A Duchenne-izomdystrophiát (DMD) genetikai okok okozzák. a disztrofin gén mutációja, amely hiányzó exonokat (a gén egy részét) eredményez. Azok a betegek, akiknél a DMD gén megerősített mutációja alkalmas az 53-as exon kihagyására, alkalmasak lehetnek Viltepso-kezelésre.

    Ez a felhasználás 2020 augusztusában kapott az FDA gyorsított jóváhagyását a vázizomzatban megfigyelt disztrofintermelés növekedése alapján. Viltepso-val kezelt betegeknél. Ennek a felhasználásnak a további jóváhagyása a klinikai kutatásban bizonyított előnyöktől függhet.

    Ha Önnek vagy gyermekének a DMD jelei vagy tünetei vannak, orvosa egyszerű vérvizsgálatot rendelhet el a diagnózis megerősítésére. A legtöbb betegnek nincs szüksége izombiopsziára, és csak vérvizsgálaton mennek keresztül. A genetikai vizsgálat személyes döntés, amelyet meg kell beszélnie orvosával. A DMD-ben szenvedő betegek körülbelül 8%-a rendelkezik az 53-as exon mutációival, amelyek reagálhatnak a Viltepso-kezelésre.

    A Viltepso beadható otthon?

    A Viltepso-t intravénás (IV) infúzió formájában adják be vénába hetente egyszer. A Viltepso-t egészségügyi szakember adhatja be otthonában vagy egy kezelőközpontban. Az infúzió körülbelül 60 percig tart. Az adag a beteg testtömegétől függ.

    A Viltepso gyakori mellékhatásai a felső légúti fertőzések, az injekció beadásának helyén fellépő reakciók, a köhögés és a láz. Ezek a mellékhatások 100 betegből legalább 15-nél (a betegek 15%-ánál) jelentkeztek. Orvosa figyelemmel fogja kísérni gyermeke veseműködését, mivel a Viltepso vesekárosodást okozhat.

    Ez nem minden információ, amit a Viltepso (viltolarsen) injekcióról tudnia kell a biztonságos és hatékony használathoz. Tekintse át a teljes Viltepso-információt itt, és beszélje meg ezt, valamint minden kérdését orvosával vagy más egészségügyi szolgáltatóval.

    Kapcsolódó orvosi kérdések

    Felelősség kizárása

    Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

    Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

    Népszerű kulcsszavak