มีกลไกการออกฤทธิ์อย่างไร?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com

ประเด็นสำคัญ

  • กลไกการออกฤทธิ์ของ Viltekso คือการ "ซ่อน" exon 53 ทำให้เซลล์เลี่ยงผ่าน exon นี้ และปล่อยให้ exon ที่เหลือ (ส่วนหนึ่งของยีน) พอดี กันอย่างถูกต้อง ซึ่งช่วยให้ร่างกายสร้างโปรตีนดิสโทรฟินในรูปแบบที่สั้นลง
  • การฉีด Viltepso (viltolarsen) ช่วยให้ร่างกายสร้าง dystrophin ซึ่งเป็นโปรตีนที่พบในเซลล์กล้ามเนื้อ Dystrophin ช่วยเสริมสร้างและปกป้องกล้ามเนื้อ
  • Viltepso ได้รับการอนุมัติให้ใช้ในผู้ป่วยที่มีการกลายพันธุ์ที่ยืนยันแล้วของยีน DMD ซึ่งคล้อยตามการข้ามของ exon 53 เมื่อเอ็กซอนหายไป เซลล์จะไม่มีคำแนะนำที่ถูกต้องในการสร้างดิสโทรฟีน ซึ่งนำไปสู่ความเสียหายของกล้ามเนื้อประเภทหนึ่งที่ทำให้เกิด DMD

    • Duchenne mกล้ามเนื้อ dystrophy (DMD) มีสาเหตุจากพันธุกรรม การกลายพันธุ์ของยีน dystrophin ซึ่งส่งผลให้ exons หายไป (ส่วนหนึ่งของยีน) ผู้ป่วยที่มีการกลายพันธุ์ที่ยืนยันแล้วของยีน DMD ที่สามารถตอบสนองต่อ exon 53 ข้ามได้อาจเป็นผู้สมัครรับการรักษาด้วย Viltepso

    การใช้นี้ได้รับการอนุมัติโดย FDA แบบเร่งด่วนในเดือนสิงหาคม 2020 โดยอิงจากการเพิ่มขึ้นของการผลิต dystrophin ในกล้ามเนื้อโครงร่างที่สังเกตได้ ในผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วยวิลเทปโซ การอนุมัติการใช้งานนี้อาจขึ้นอยู่กับคุณประโยชน์ที่ได้รับการพิสูจน์แล้วในการศึกษาวิจัยทางคลินิก

    หากคุณหรือบุตรหลานของคุณมีอาการหรืออาการของ DMD แพทย์ของคุณอาจสั่งการตรวจเลือดอย่างง่ายเพื่อยืนยันการวินิจฉัย ผู้ป่วยส่วนใหญ่ไม่จำเป็นต้องตัดชิ้นเนื้อกล้ามเนื้อและต้องผ่านการตรวจเลือดเท่านั้น การทดสอบทางพันธุกรรมเป็นการตัดสินใจส่วนบุคคลและเป็นสิ่งที่คุณควรปรึกษากับแพทย์ของคุณ ประมาณ 8% ของผู้ป่วยที่มี DMD มีการกลายพันธุ์ของ exon 53 ที่อาจตอบสนองต่อการรักษาด้วย Viltepso

    วิลเทปโซสามารถให้ที่บ้านได้หรือไม่

    วิลเทปโซให้ทางหลอดเลือดดำ (IV) เข้าไปในหลอดเลือดดำสัปดาห์ละครั้ง ผู้เชี่ยวชาญด้านสุขภาพสามารถให้ยาวิลเท็ปโซที่บ้านหรือที่ศูนย์บำบัดได้ การแช่ใช้เวลาประมาณ 60 นาที ขนาดยาขึ้นอยู่กับน้ำหนักตัวของผู้ป่วย

    ผลข้างเคียงที่พบบ่อยจากวิลเทปโซ ได้แก่ การติดเชื้อทางเดินหายใจส่วนบน ปฏิกิริยาบริเวณที่ฉีด ไอ และมีไข้ ผลข้างเคียงเหล่านี้เกิดขึ้นในผู้ป่วยอย่างน้อย 15 รายจากทุกๆ 100 ราย (15% ของผู้ป่วย) แพทย์ของคุณจะตรวจสอบการทำงานของไตของบุตรหลานของคุณ เนื่องจากวิลเทปโซอาจทำให้เกิดความเสียหายต่อไตได้

    นี่ไม่ใช่ข้อมูลทั้งหมดที่คุณต้องรู้เกี่ยวกับการฉีดวิลเท็ปโซ (วิลโทลาร์เซน) เพื่อการใช้งานที่ปลอดภัยและมีประสิทธิภาพ ตรวจสอบข้อมูล Viltekso ฉบับเต็มได้ที่นี่ และหารือเกี่ยวกับเรื่องนี้และคำถามใดๆ ที่คุณมีกับแพทย์หรือผู้ให้บริการด้านสุขภาพอื่นๆ

    คำถามทางการแพทย์ที่เกี่ยวข้อง

    ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

    มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

    การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

    คำสำคัญยอดนิยม