Cơ chế hoạt động là gì?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com

Điểm chính

  • Cơ chế hoạt động của Viltepso là “giấu” exon 53, khiến tế bào bỏ qua exon này và cho phép các exon còn lại (một phần của gen) phù hợp với nhau một cách đúng đắn. Điều này cho phép cơ thể hình thành một phiên bản rút gọn của protein dystrophin.
  • Tiêm Viltepso (viltolarsen) giúp cơ thể tạo ra dystrophin, một loại protein có trong tế bào cơ. Dystrophin giúp tăng cường và bảo vệ cơ bắp.
  • Viltepso được chấp thuận sử dụng ở những bệnh nhân đã xác nhận đột biến gen DMD có thể bỏ qua exon 53. Khi thiếu exon, các tế bào không có hướng dẫn thích hợp để tạo ra dystrophin, dẫn đến một loại tổn thương cơ gây ra DMD.

    • Loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) là do di truyền gây ra đột biến gen dystrophin dẫn đến thiếu exon (một phần của gen). Những bệnh nhân có đột biến gen DMD đã được xác nhận có khả năng bỏ qua exon 53 có thể là đối tượng để điều trị bằng Viltepso.

    Việc sử dụng này đã nhận được sự chấp thuận cấp tốc của FDA vào tháng 8 năm 2020 dựa trên sự gia tăng sản xuất dystrophin trong cơ xương được quan sát thấy ở những bệnh nhân được điều trị bằng Viltepso. Việc tiếp tục phê duyệt việc sử dụng này có thể phụ thuộc vào những lợi ích đã được chứng minh trong một nghiên cứu lâm sàng.

    Nếu bạn hoặc con bạn có các dấu hiệu hoặc triệu chứng của bệnh DMD, bác sĩ có thể yêu cầu xét nghiệm máu đơn giản để xác nhận chẩn đoán. Hầu hết bệnh nhân không cần sinh thiết cơ và chỉ trải qua xét nghiệm máu. Xét nghiệm di truyền là một quyết định cá nhân và bạn nên thảo luận với bác sĩ. Khoảng 8% bệnh nhân DMD có đột biến exon 53 có thể đáp ứng với điều trị bằng Viltepso.

    Có thể tiêm Viltepso tại nhà không?

    Viltepso được tiêm dưới dạng tiêm tĩnh mạch (IV) vào tĩnh mạch mỗi tuần một lần. Viltepso có thể được chuyên gia chăm sóc sức khỏe cung cấp tại nhà hoặc tại trung tâm điều trị. Truyền dịch kéo dài khoảng 60 phút. Liều lượng dựa trên trọng lượng cơ thể của bệnh nhân.

    Tác dụng phụ thường gặp với Viltepso bao gồm nhiễm trùng đường hô hấp trên, phản ứng tại chỗ tiêm, ho và sốt. Những tác dụng phụ này xảy ra ở ít nhất 15 trên 100 bệnh nhân (15% bệnh nhân). Bác sĩ sẽ theo dõi chức năng thận của con bạn vì Viltepso có thể gây tổn thương thận.

    Đây không phải là tất cả thông tin bạn cần biết về thuốc tiêm Viltepso (viltolarsen) để sử dụng an toàn và hiệu quả. Xem lại thông tin đầy đủ về Viltepso tại đây và thảo luận vấn đề này cũng như bất kỳ câu hỏi nào bạn có với bác sĩ hoặc nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe khác.

    Các câu hỏi y tế liên quan

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến