Emflaza là loại thuốc gì, tác dụng như thế nào?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com

Những điểm chính

  • Emflaza (deflazacort) là một glucocorticoid (một loại corticosteroid hoặc "steroid") được sử dụng để điều trị Bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) ở bệnh nhân từ 2 tuổi trở lên.
  • Emflaza không phải là thuốc chữa chứng loạn dưỡng cơ, nhưng nó có thể cải thiện sức mạnh cơ bắp của bệnh nhân và giúp làm chậm sự tiến triển của bệnh.
  • Emflaza là thuốc corticosteroid đầu tiên được FDA chấp thuận để sử dụng điều trị DMD ở Hoa Kỳ Nó đã được FDA phê duyệt vào năm 2017. Nó có dạng hỗn dịch uống hoặc dạng viên uống uống mỗi ngày một lần. Liều lượng dựa trên cân nặng của bệnh nhân.

    • Emflaza hoạt động như thế nào trong bệnh DMD?

    Loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) là một chứng rối loạn di truyền thường xảy ra nhất ở bé trai. Nó hiếm khi được tìm thấy ở các cô gái. DMD ảnh hưởng đến các cơ trong cơ thể và dẫn đến suy nhược. Nó thường bắt đầu ở chi dưới và vùng xương chậu. Không có cách chữa trị và nó thường dẫn đến tử vong sớm ở độ tuổi từ hai mươi đến ba mươi do suy tim và phổi.

    Corticosteroid nói chung giúp giảm viêm (sưng) và đau. Chúng có thể giúp cải thiện kỹ năng vận động, sức mạnh cơ bắp, chức năng phổi và trì hoãn tình trạng khuyết tật khi đi bộ. Emflaza được sản xuất bởi PTC Therapeutics.

    Các nghiên cứu đã chỉ ra rằng việc bắt đầu điều trị sớm bệnh Loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) trước khi suy giảm thể chất là điều quan trọng đối với việc điều trị. Trung tâm Kiểm soát và Phòng ngừa Dịch bệnh Hoa Kỳ (CDC) khuyến cáo các bé trai mắc bệnh DMD nên bắt đầu điều trị bằng corticosteroid trước khi chúng có biểu hiện suy giảm thể chất đáng kể. Học viện Thần kinh học Hoa Kỳ (AMA) cũng khuyến nghị sử dụng corticosteroid như một phần của điều trị Duchenne.

    Các phương pháp điều trị khác được sử dụng để điều trị DMD bao gồm các thiết bị như nẹp hoặc nạng, tư vấn, phục hồi chức năng thể chất và nghề nghiệp, và đôi khi là phẫu thuật để giúp làm săn chắc hoặc rút ngắn cơ bắp (co rút).

    Đây không phải là tất cả thông tin bạn cần biết về Emflaza (deflazacort) để sử dụng an toàn và hiệu quả và không thay thế việc nói chuyện với bác sĩ của bạn về việc điều trị của bạn. Xem lại thông tin đầy đủ về Emflaza tại đây và thảo luận thông tin này cũng như mọi thắc mắc của bạn với bác sĩ hoặc nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe khác.

    Các câu hỏi y tế liên quan

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến