Miért a Hemgenix a világ legdrágább gyógyszere?

A Hemgenix lehetővé teszi a B hemofíliában élők számára, hogy saját IX-es faktort termeljenek, és csökkentheti a vérzés kockázatát. Egyetlen intravénás (IV) infúzióban adják be, és csak egyszer adják be a IX-es faktor gén egy működő másolatának a szervezetbe juttatására.

Az innovatív génterápiák, például a Hemgenix tervezésével és gyártásával kapcsolatos költségek sokkal drágábbak, mint a hagyományos gyógyszerek, például a tabletták vagy kapszulák. A génterápiák gyakran egyszeri adagos, injekciós kezelések, amelyek bonyolult gyártási folyamatot foglalnak magukban, és évekig tartó kutatást igényelhetnek, hogy tökéletesítsék és elnyerjék az FDA jóváhagyását.

Emellett a génterápiák nagyobb sikerarányt is eredményezhetnek. és kevesebb folyamatos orvosi és gyógyszeres terápiát eredményez; ezért a költség indokoltnak tekinthető. A B hemofíliában szenvedő betegeknek jellemzően szigorú, drága, egész életen át tartó infúziós ütemtervet kell betartaniuk a IX-es faktor, egy véralvadási faktor esetében.

A génterápiákat a ritka betegségek kezelésére is engedélyezhetik, amelyek az FDA szerint egy olyan állapot, amely kevesebb, mint 200 000 embert érint az Egyesült Államokban, mivel kevesebben részesülnek kezelésben, a gyártóknak meg kell emelniük a költségeket, hogy fedezzék a kutatási és fejlesztési költségeket (hogy segítsenek profitot termelni), és a további kutatásokat finanszírozzák. .

Mennyi a Hemgenix?

A Hemgenixet a hemofília B, egy ritka, élethosszig tartó vérzési rendellenesség kezelésére használják. A CSL Behring szerint az egyszeri dózisú terápia ára 3,5 millió USD támogató csapatok, amelyek segíthetnek Önnek és orvosának a kezelés megkezdésében. Felveheti a kapcsolatot a HEMGENIX Connecttel az 1-833-436-0021 telefonszámon, hétfőtől péntekig 8:00 és 20:00 között (ET).

Mire alkalmazható a Hemgenix?

A Hemgenix (etranacogene dezaparvovec-drlb) egy egyszeri génterápia B-hemofíliában szenvedő felnőttek számára. Lehetővé teszi a B hemofíliában szenvedők számára, hogy saját IX. csökkentheti a vérzés kockázatát egyetlen adaggal.

Hogyan működik a Hemgenix?

A Hemgenix úgy működik, hogy egy nem fertőző vírusvektort (AAV5) szállít, amely genetikai DNS-utasításokat továbbít a májba, ahol a IX-es faktor fehérjék keletkeznek. Ezek a genetikai utasítások a célsejtekben maradnak, de általában nem válnak az ember saját DNS-ének részévé.

A kezelés egy új működő F9 gént juttat be a szervezetbe, amely utasításokat ad a B hemofíliás betegek számára saját IX-es faktort készítenek.

A Hemgenix meggyógyítja a hemofília B-t?

A tanulmányok kimutatták, hogy a Hemgenix drámaian csökkentheti a vérzések arányát, de az ezzel a gyógyszerrel kezelt embereknél továbbra is megmarad a hemofília B-t okozó mutáció.

A folyamatban lévő HOPE-B klinikai vizsgálatban a Hemgenix csökkentette az éves vérzések arányát, és a betegek 94%-a abbahagyta a IX. faktor infúziót. 7-18 hónappal a Hemgenix után az átlagos korrigált évesített vérzési arány (ABR) az összes vérzésre vonatkozóan 54%-kal csökkent.

A gyártó által benyújtott vizsgálatok kimutatták, hogy a pozitív kezelési hatás legfeljebb legalább 2 év. A CSL Bering szerint jelenleg 5 évig tartó klinikai vizsgálatok folynak, amelyek nyomon követik a hatását.

A leggyakoribb mellékhatások (incidencia ≥5%) a májenzimek emelkedése, a fejfájás, a vér kreatin-kinázszintjének emelkedése, influenzaszerű tünetek, infúzióval kapcsolatos reakciók, fáradtság, hányinger és általános rossz közérzet.

Ez nem minden információ, amit a Hemgenixről tudnia kell a biztonságos és hatékony használathoz, és nem helyettesíti orvos útmutatásait. Tekintse át a teljes termékinformációt, és beszélje meg ezt az információt, valamint bármilyen kérdését orvosával vagy más egészségügyi szolgáltatóval.