เหตุใด Hemgenix จึงเป็นยาที่แพงที่สุดในโลก?

เฮมเกนิกซ์ช่วยให้ผู้ป่วยโรคฮีโมฟีเลีย บี ผลิตแฟคเตอร์ IX ของตนเอง และสามารถลดความเสี่ยงของการตกเลือดได้ โดยให้ยาในรูปแบบการฉีดเข้าเส้นเลือดดำ (IV) เพียงครั้งเดียว และให้เพียงครั้งเดียวเพื่อนำสำเนาที่ใช้งานได้ของยีน Factor IX เข้าสู่ร่างกาย

ต้นทุนที่เกี่ยวข้องกับการออกแบบและการผลิตยีนบำบัดที่เป็นนวัตกรรมอย่าง Hemgenix มีราคาแพงกว่ายาแผนโบราณ เช่น ยาเม็ดหรือแคปซูลมาก การบำบัดด้วยยีนมักเป็นการบำบัดด้วยการฉีดเพียงครั้งเดียวซึ่งเกี่ยวข้องกับกระบวนการผลิตที่ซับซ้อนซึ่งอาจต้องใช้เวลาหลายปีในการวิจัยเพื่อให้สมบูรณ์แบบและได้รับการอนุมัติจาก FDA

นอกจากนี้ การบำบัดด้วยยีนอาจนำไปสู่อัตราความสำเร็จที่สูงขึ้น และส่งผลให้มีการบำบัดทางการแพทย์และยาอย่างต่อเนื่องน้อยลง ดังนั้นต้นทุนจึงอาจถือว่าสมเหตุสมผล โดยทั่วไป ผู้ป่วยโรคฮีโมฟีเลีย บี ต้องปฏิบัติตามตารางการให้ยาแฟกเตอร์ IX ซึ่งเป็นปัจจัยการแข็งตัวของเลือดที่เข้มงวด มีราคาแพง และตลอดชีวิต

การบำบัดด้วยยีนยังอาจได้รับการอนุมัติให้รักษาโรคที่พบได้ยาก ซึ่ง FDA พิจารณาแล้วว่าเป็น ภาวะที่ส่งผลกระทบต่อผู้คนน้อยกว่า 200,000 คนในสหรัฐอเมริกา เนื่องจากมีผู้เข้ารับการรักษาน้อยลง ผู้ผลิตจึงอาจต้องเพิ่มต้นทุนเพื่อช่วยครอบคลุมค่าใช้จ่ายในการวิจัยและพัฒนา (เพื่อช่วยทำกำไร) และในทางกลับกัน ให้ทุนสนับสนุนการวิจัยเพิ่มเติม .

เฮมเกนิกซ์ราคาเท่าไหร่

เฮมเกนิกซ์ใช้รักษาโรคฮีโมฟีเลียบี ซึ่งเป็นโรคเลือดออกที่พบไม่บ่อยตลอดชีวิต CSL Behring ระบุว่า การบำบัดด้วยโดสเดียวมีราคา 3.5 ล้านดอลลาร์ ซึ่งทำให้เป็นยาที่แพงที่สุด ณ เวลาที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA ในเดือนพฤศจิกายน 2022

ผู้ผลิตยาสำหรับโรคหายากมักมีการเงินและการประกันภัย ทีมสนับสนุนที่สามารถช่วยคุณและแพทย์ของคุณในการเริ่มการรักษา คุณสามารถติดต่อ HEMGENIX Connect ได้ที่ 1-833-436-0021 วันจันทร์ถึงวันศุกร์ เวลา 8.00-20.00 น. ET

เฮมเกนิกซ์ใช้ทำอะไร

เฮมเกนิกซ์ (เอทรานาโคยีน เดซาพาร์โวเวค-ดรแอลบี) เป็นการบำบัดด้วยยีนเพียงครั้งเดียวสำหรับผู้ใหญ่ที่เป็นโรคฮีโมฟีเลียบี โดยช่วยให้ผู้ที่ป่วยเป็นโรคฮีโมฟีเลีย บี สามารถสร้างปัจจัย IX ของตนเองและ สามารถลดความเสี่ยงของการตกเลือดได้ในครั้งเดียว

Hemgenix ทำงานอย่างไร

Hemgenix ทำงานโดยส่งพาหะของไวรัสที่ไม่ติดเชื้อ (AAV5) เพื่อนำคำสั่ง DNA ทางพันธุกรรมไปยังตับ ซึ่งเป็นที่ซึ่งโปรตีน Factor IX จะถูกสร้างขึ้น คำสั่งทางพันธุกรรมเหล่านี้ยังคงอยู่ในเซลล์เป้าหมาย แต่โดยทั่วไปจะไม่กลายเป็นส่วนหนึ่งของ DNA ของบุคคล

การรักษาจะนำยีน F9 ที่ทำงานใหม่เข้าสู่ร่างกาย ซึ่งจะให้คำแนะนำเพื่อให้ผู้ที่เป็นโรคฮีโมฟีเลียบี สร้างปัจจัย IX ของตัวเอง

เฮมเกนิกซ์รักษาโรคฮีโมฟีเลียบีได้หรือไม่

การศึกษาพบว่าเฮมเกนิกซ์สามารถลดอัตราการตกเลือดได้อย่างมาก แต่ผู้ที่รักษาด้วยยานี้จะยังคงมีการกลายพันธุ์ที่ทำให้เกิดฮีโมฟีเลีย บี

ในการทดลองทางคลินิก HOPE-B ที่กำลังดำเนินอยู่ Hemgenix ลดอัตราการตกเลือดทุกปี และ 94% ของผู้ป่วยหยุดการให้ยา factor IX เจ็ดถึง 18 เดือนหลังจากเฮมเกนิกซ์ อัตราเลือดออกเฉลี่ยต่อปี (ABR) ที่ปรับแล้วสำหรับเลือดออกทั้งหมดลดลง 54%

การศึกษาโดยผู้ผลิตแสดงให้เห็นว่าผลการรักษาเชิงบวกสามารถคงอยู่ได้นานถึง อย่างน้อย 2 ปี จากข้อมูลของ CSL Bering การศึกษาทางคลินิกที่ติดตามผลกระทบของมันจนถึง 5 ปีกำลังอยู่ในระหว่างดำเนินการ

ผลข้างเคียงที่พบบ่อยที่สุด (อุบัติการณ์ ≥5%) คือการเพิ่มขึ้นของเอนไซม์ในตับ อาการปวดหัว ระดับครีเอทีนไคเนสในเลือดที่สูงขึ้น อาการคล้ายไข้หวัดใหญ่ ปฏิกิริยาที่เกี่ยวข้องกับการฉีดยาเข้าเส้นเลือด เหนื่อยล้า คลื่นไส้ และรู้สึกไม่สบายโดยทั่วไป

นี่ไม่ใช่ข้อมูลทั้งหมดที่คุณต้องรู้เกี่ยวกับเฮมเกนิกซ์ เพื่อการใช้งานที่ปลอดภัยและมีประสิทธิภาพ และจะไม่แทนที่ข้อมูลของคุณ คำแนะนำของแพทย์ ตรวจสอบข้อมูลผลิตภัณฑ์ฉบับเต็มและหารือเกี่ยวกับข้อมูลนี้และคำถามใดๆ ที่คุณมีกับแพทย์หรือผู้ให้บริการด้านสุขภาพอื่นๆ