Tại sao Hemgenix là loại thuốc đắt nhất thế giới?

Hemgenix cho phép những người mắc bệnh máu khó đông B tự sản xuất yếu tố IX và có thể giảm nguy cơ chảy máu. Nó được dùng dưới dạng truyền tĩnh mạch (IV) một lần và chỉ được tiêm một lần để đưa bản sao hoạt động của gen Yếu tố IX vào cơ thể.

Chi phí liên quan đến thiết kế và sản xuất các liệu pháp gen cải tiến như Hemgenix có thể đắt hơn nhiều so với dược phẩm truyền thống, như thuốc viên hoặc viên nang. Liệu pháp gen thường là các phương pháp điều trị được tiêm một liều duy nhất, bao gồm một quy trình sản xuất phức tạp, có thể mất nhiều năm nghiên cứu để hoàn thiện và được FDA chấp thuận.

Ngoài ra, liệu pháp gen có thể dẫn đến tỷ lệ thành công cao hơn và dẫn đến việc điều trị bằng thuốc và thuốc ít liên tục hơn; do đó, chi phí có thể được coi là hợp lý. Thông thường, bệnh nhân mắc bệnh máu khó đông B phải tuân thủ lịch trình truyền yếu tố IX, một yếu tố đông máu, nghiêm ngặt, tốn kém và suốt đời.

Liệu pháp gen cũng có thể được phê duyệt để điều trị các bệnh hiếm gặp, được FDA coi là phù hợp một tình trạng ảnh hưởng đến ít hơn 200.000 người ở Hoa Kỳ. Vì có ít người được điều trị hơn nên các nhà sản xuất có thể cần tăng chi phí để trang trải chi phí nghiên cứu và phát triển (để giúp kiếm lợi nhuận) và từ đó tài trợ cho nghiên cứu sâu hơn .

Hemgenix giá bao nhiêu?

Hemgenix được dùng để điều trị bệnh Hemophilia B, một chứng rối loạn chảy máu hiếm gặp, kéo dài suốt đời. Theo CSL Behring, liệu pháp điều trị một liều này có giá 3,5 triệu USD, khiến nó trở thành loại thuốc đắt nhất tại thời điểm được FDA phê duyệt vào tháng 11 năm 2022.

Các nhà sản xuất thuốc điều trị các bệnh hiếm gặp thường có tài chính và bảo hiểm các nhóm hỗ trợ có thể giúp bạn và bác sĩ của bạn điều hướng việc bắt đầu điều trị. Bạn có thể liên hệ với HEMGENIX Connect theo số 1-833-436-0021 từ Thứ Hai đến Thứ Sáu, 8 giờ sáng - 8 giờ tối theo giờ ET.

Hemgenix dùng để làm gì?

Hemgenix (etranacogene dezaparvovec-drlb) là liệu pháp gen dùng một lần cho người lớn mắc bệnh máu khó đông B. Nó cho phép những người mắc bệnh máu khó đông B sản xuất yếu tố IX của riêng họ và có thể làm giảm nguy cơ chảy máu chỉ với một liều duy nhất.

Hemgenix hoạt động như thế nào?

Hemgenix hoạt động bằng cách cung cấp một vec tơ virus không lây nhiễm (AAV5) để mang các chỉ dẫn DNA di truyền đến gan, nơi sau đó các protein yếu tố IX được tạo ra. Những hướng dẫn di truyền này vẫn còn trong các tế bào đích, nhưng nhìn chung không trở thành một phần DNA của chính con người.

Phương pháp điều trị đưa một gen F9 hoạt động mới vào cơ thể, cung cấp các hướng dẫn cho phép những người mắc bệnh máu khó đông B tự tạo ra yếu tố IX.

Hemgenix có chữa khỏi bệnh máu khó đông B không?

Các nghiên cứu cho thấy Hemgenix có thể làm giảm đáng kể tỷ lệ chảy máu, nhưng những người được điều trị bằng thuốc này vẫn sẽ mang đột biến gây bệnh máu khó đông B.

Trong thử nghiệm lâm sàng HOPE-B đang diễn ra, Hemgenix đã giảm tỷ lệ chảy máu hàng năm và 94% bệnh nhân đã ngừng truyền yếu tố IX. Bảy đến 18 tháng sau khi sử dụng Hemgenix, tỷ lệ chảy máu hàng năm được điều chỉnh trung bình (ABR) cho tất cả các trường hợp xuất huyết đã giảm 54%.

Các nghiên cứu do nhà sản xuất cung cấp đã chỉ ra rằng hiệu quả điều trị tích cực có thể kéo dài tới mức ít nhất 2 năm. Theo CSL Bering, các nghiên cứu lâm sàng theo dõi tác dụng của nó trong 5 năm hiện đang được tiến hành.

Các tác dụng phụ phổ biến nhất (tỷ lệ mắc ≥5%) là tăng men gan, nhức đầu, tăng nồng độ creatine kinase trong máu, các triệu chứng giống cúm, phản ứng liên quan đến truyền dịch, mệt mỏi, buồn nôn và nói chung là cảm thấy không khỏe.

Đây không phải là tất cả thông tin bạn cần biết về Hemgenix để sử dụng an toàn và hiệu quả và không thay thế ý kiến ​​của bạn chỉ dẫn của bác sĩ. Xem lại thông tin đầy đủ về sản phẩm và thảo luận thông tin này cũng như mọi thắc mắc của bạn với bác sĩ hoặc nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe khác.