Miért olyan drága?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
A Zolgensma egy egyszeri génterápiás kezelés két évnél fiatalabb, spinális izomsorvadásban (SMA) szenvedő gyermekek számára, amely 2,1 millió dollárba kerül egyetlen kezelésre. A Zolgensma azért ilyen drága, mert a Novartis úgy döntött, hogy ezt az árat megéri, mert „drámai módon átalakítja a pusztító betegség által érintett családok életét” és az új gyógyszerek piacra vitelének állítólagos költségeit. Ez az ár azonban nem vitathatatlan.

Először is, a Zolgensma korai fejlesztését az Országos Egészségügyi Intézet és számos jótékonysági szervezet finanszírozta, amelyek az SMA kezelését keresték, köztük számos amerikai jótékonysági szervezet, például a Sophia's Cure. , Cure SMA, Getty Owl Alapítvány, Fighting SMA, Jadon's Hope Foundation, Gwendolyn Strong Foundation és Miracle for Madison. E jótékonysági szervezetek közül sok a betegek családjai és barátai adományait használja fel az SMA-val kapcsolatos új gyógyszerek kutatásának és klinikai vizsgálatainak támogatására.

A Novartis vezérigazgatója, Vas Narasimhan azzal érvel, hogy a génterápiák áttörést jelentenek az orvostudományban a reményt adnak a halálos genetikai betegségek gyógyítására egyetlen adaggal. Egyes esetekben az alternatíva a többadagos kezelés fokozatos javulással. Például a Zolgensma alternatívája a Spinraza, amelyet évente négyszer szednek élethosszig. A listaár az első évben 750 000 dollár, majd ezt követően évi 350 000 dollár, tehát körülbelül 4 millió dollár évtizedenként.

De hogyan számítják ki a tényleges költséget? Sok vállalat értékalapú árképzési modellt használ, amely a költségeket a megszerzett életévek, valamint a gyógyszer hatékonyságának figyelembevételével számítja ki. Ez azonban azt jelenti, hogy fel kell számolni, mennyit ér egy élet, valamint azt is, hogy a vállalat ésszerű haszonkulcsot termeljen a befektetése során. Keveset árulnak el egy új gyógyszer piaci bevezetésének valódi költségeiről, és a Novartis nem a Zolgensmát fejlesztette ki, hanem az amerikai AveXis cég 8,7 milliárd dolláros megvásárlásával szerezte meg.

A legtöbb egészségbiztosítási rendszer nem teszi lehetővé a az egyszeri kezelések ilyen áron és a nagy árcédula sem garancia arra, hogy egy gyógyszer minden elvárásnak megfelel. A Novartis öt éven keresztül engedélyezi a kifizetéseket, évi 425 000 dollár értékben, és azt mondta, hogy részleges visszatérítést ad, ha a kezelés nem működik.

Hogyan működik a Zolgensma?

A Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) úgy kezeli az SMA genetikai kiváltó okát, hogy a hiányzó vagy nem működő SMN1 gént egy emberi SMN új, működő másolatával helyettesíti gén. Ezt egy vektor segítségével teszi, amely egy „hordozó”, amely képes bejuttatni az új, működő SMN1 gént a szervezetbe. A vektor ebben az esetben egy AAV9 nevű vírus, amelynek DNS-ét eltávolították, és az SMN1 génnel helyettesítették. Ez a vírustípus nem betegít meg, de gyorsan eljuthat a testen keresztül a motoros neuronsejtekhez, és eljuttathatja az új gént.

A Zolgensma a motoros neuron sejtmagjában helyezkedik el, és tájékoztatja a motoros neuron sejtet új SMN1 fehérje előállításának megkezdéséhez. Amint a gének célba érnek, a vektorok lebomlanak és kiürülnek a szervezetből, és nem válnak a gyermek DNS-ének részévé.

Mennyire hatékony a Zolgensma?

Egy nyílt elrendezésű, egykarú klinikai vizsgálat eredményei, amelybe 21 gyermeket vontak be (0,5-5,9 hónapos korosztály), akik mindegyike 1,1 x 1014 VG-t kapott /kg Zolgensma a következőket jelentette:

  • A vizsgálatban részt vevő 19 beteg közül 13 érte el a legalább 14 hónapos életkort állandó lélegeztetés nélkül, a 2019. márciusi adatzáráskor
  • 10 a 21 beteg közül (47,6%) 9,2 és 16,9 hónapos kor között (átlagéletkor 12,1 hónap volt) elérte azt a képességet, hogy ≥ 30 másodpercig támasz nélkül üljön. Ez azért volt szignifikáns, mert a vizsgálatba való belépés kritériumai alapján ezeknek a betegeknek egyike sem tudott volna támasz nélkül ülni, és ezeknek a betegeknek csak körülbelül 25%-a várható volna túlélni (tartós lélegeztetés nélkül) 14 hónapon túl. életkor
  • 19 beteg közül 16-nak nem volt szüksége napi nem invazív lélegeztetőgép használatára.

    • Kapcsolódó orvosi kérdések

    Felelősség kizárása

    Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

    Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

    Népszerű kulcsszavak