Tại sao nó quá đắt?

Đầu tiên, sự phát triển ban đầu của Zolgensma được tài trợ bởi Viện Y tế Quốc gia và một số tổ chức từ thiện chuyên tìm kiếm phương pháp điều trị bệnh SMA, bao gồm nhiều tổ chức từ thiện của Hoa Kỳ như Sophia's Cure , Cure SMA, Getty Owl Foundation, Fighting SMA, Jadon's Hope Foundation, Gwendolyn Strong Foundation và Miracle for Madison. Nhiều tổ chức từ thiện sử dụng sự quyên góp của gia đình bệnh nhân và bạn bè để trợ cấp cho nghiên cứu và thử nghiệm lâm sàng các loại thuốc mới điều trị bệnh SMA.

Giám đốc điều hành của Novartis, Vas Narasimhan, lập luận rằng liệu pháp gen thể hiện một bước đột phá y học theo cách họ mang đến hy vọng chữa khỏi những căn bệnh di truyền chết người chỉ bằng một liều thuốc duy nhất. Trong một số trường hợp, giải pháp thay thế là điều trị nhiều liều với mức độ cải thiện tăng dần. Ví dụ, một lựa chọn thay thế cho Zolgensma là Spinraza được dùng bốn lần một năm suốt đời. Giá niêm yết là 750.000 USD trong năm đầu tiên và 350.000 USD mỗi năm sau đó, tức là khoảng 4 triệu USD trong một thập kỷ.

Nhưng họ tính toán chi phí thực tế như thế nào? Nhiều công ty sử dụng mô hình định giá dựa trên giá trị để tính toán chi phí dựa trên số năm tuổi thọ đạt được cũng như tính đến hiệu quả của thuốc. Nhưng điều này có nghĩa là phải định giá một mạng sống đáng giá bao nhiêu, cũng như đảm bảo công ty tạo ra mức lợi nhuận hợp lý cho khoản đầu tư của họ. Chi phí thực sự của việc đưa một loại thuốc mới ra thị trường được tiết lộ rất ít và Novartis đã không phát triển Zolgensma mà mua lại nó thông qua việc mua lại công ty AveXis của Hoa Kỳ với giá 8,7 tỷ USD.

Hầu hết các hệ thống bảo hiểm y tế không cho phép phương pháp điều trị một lần với mức giá như vậy và mức giá cao cũng không đảm bảo rằng một loại thuốc sẽ đáp ứng mọi mong đợi. Novartis sẽ cho phép thanh toán trong 5 năm, ở mức 425.000 USD mỗi năm và cho biết họ sẽ giảm giá một phần nếu việc điều trị không hiệu quả.

Zolgensma hoạt động như thế nào?

Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) xử lý nguyên nhân gốc rễ di truyền của bệnh SMA bằng cách thay thế gen SMN1 bị thiếu hoặc không hoạt động bằng một bản sao mới, hoạt động của SMN ở người gen. Nó thực hiện điều này bằng cách sử dụng một vectơ, là một “chất mang” có thể đưa gen SMN1 mới đang hoạt động vào cơ thể. Vector trong trường hợp này là một loại virus có tên AAV9 đã bị loại bỏ DNA và thay thế bằng gen SMN1. Loại vi rút này không làm bạn bị bệnh nhưng có thể nhanh chóng di chuyển khắp cơ thể đến các tế bào thần kinh vận động và cung cấp gen mới.

Zolgensma nằm bên trong nhân của tế bào thần kinh vận động và ra lệnh cho tế bào thần kinh vận động để bắt đầu tạo ra protein SMN1 mới. Khi các gen đến đích, các vectơ sẽ bị chia nhỏ và đào thải khỏi cơ thể và không trở thành một phần DNA của trẻ.

Zolgensma hiệu quả như thế nào?

Kết quả từ một thử nghiệm lâm sàng một cánh tay, nhãn mở, thu hút 21 trẻ em (độ tuổi từ 0,5 đến 5,9 tháng), tất cả đều nhận được 1,1 x 1014 VG /kg Zolgensma đã báo cáo: