Zolgensma vs Spinraza: Mik a legfontosabb különbségek?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
A Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) és a Spinraza (nusinersen-nátrium) egyaránt a spinális izomsorvadásban (SMA) szenvedő betegek kezelésére szolgál.

Az SMA a motoros neuronbetegség egy fajtája. Ezt az SMN1 (túlélő motoros neuron 1) gén mutációja okozza, amely a motoros neuronok egészségét és működését megőrző SMN fehérje termeléséért felelős. Ha nem termelődik elegendő SMN fehérje, akkor a gerincvelő már nem képes jeleket továbbítani az agyból az izmokba.

Funkcionális SMN fehérjét kis mennyiségben az SMN2 gén is termel, amely egy tartalék gén . Az SMN-fehérje SMN2-gén általi termelése azonban nem tudja teljes mértékben kompenzálni a hibás SMN1-gént.

5 fő különbség a Zolgensma és a Spinraza között

  • Felhasználás/javallat. A Zolgensma és a Spinraza egyaránt alkalmazható SMA kezelésére, de a Zolgensma csak betegeknél engedélyezett két évesnél fiatalabbak, míg a Spinraza gyermekek és felnőtt betegek számára engedélyezett.
  • A kezelés gyakorisága. A Zolgensma egyszeri kezelés, míg a Spinraza négy telítő adagot igényel, majd négyhavonta egyszer egy fenntartó adagot kell beadni. Az első három telítő adagot 14 napos időközönként adják be, a negyediket pedig 30 nappal a harmadik után.
  • A gyógyszer típusa. A Zolgensma egy adeno-asszociált vírusvektor. génterápia alapú, a Spinraza pedig egy túlélő motoros neuron-2 (SMN2) által irányított antiszensz oligonukleotid.
  • A kezelés működése – hatásmechanizmus. A Zolgensma a gén másolatát szállítja a humán SMN fehérjét kódolják, ami lehetővé teszi a páciens számára, hogy előállítsa a hiányzó SMN fehérjét. A Spinraza viszont működőképessé teszi az SMN2 gén által termelt SMN fehérjét. A Spinraza úgy működik, hogy kijavít egy hibát - az RNS splicing hibát -, amely a 7-es exon kihagyásához vezet, és az SMN2 hibás fehérjét termel. A 7-es exonnál történő újrakötődéssel – fokozva a 7-es exon beépülését az SMN fehérjébe – az SMN2 által termelt fehérje úgy működik, mint az SMN1 által termelt.
  • Milyen jól működik – hatékonyság. A két kezelés közvetett összehasonlítása azt jelzi, hogy a Zolgensma hatékonyabb lehet a Spinrazánál a tünetekkel járó 1-es típusú SMA-ban szenvedő csecsemőknél az általános túlélés, az állandó asszisztált lélegeztetéstől való függetlenség, a motorfunkciók és a motoros mérföldkövek tekintetében. Mindkét kezelés jelentős előnyökkel jár a kezelés nélküli kezeléshez képest, ami általában azt jelentette, hogy a betegek nem élik túl a két éves kort.

    • Az alábbi táblázat további fontos szempontokat is tartalmaz mindkét kezeléssel kapcsolatban.

    Zolgensma vs Spinraza – egyéb tényezők

    Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi)

    Spinraza

    (nusinersen-nátrium)
    Vállalat Novartis Gene Therapies (korábban AveXis) Biogen
    Jóváhagyás éve – Amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság (FDA) 2019 2016
    Adagolási forma Szuszpenziós infúzió, amely egyszer használatos injekciós üvegekben kapható. Egy készlet kettő-kilenc injekciós üveget tartalmaz. Egyadagos injekciós üvegben kapható oldatos injekció
    Beadás Intravénás (IV) infúzió 60 percen keresztül Intratekális injekció (injekció a gerincvelő szubarachnoidális terébe/a cerebrospinalis folyadék)
    Mellékhatások / mellékhatások A betegek ≥ 5%-ánál előforduló leggyakoribb nemkívánatos események a következők:
  • Emelkedett aminotranszferázok
  • Hányás
    		•  A leggyakoribb mellékhatások, amelyek a betegek legalább 20%-ánál fordulnak elő, és legalább 5%-kal gyakrabban fordulnak elő, mint azoknál a kontrolloknál, akik nem kaptak A Spinraza a következőket tartalmazza:
  • Alsó légúti fertőzés és székrekedés csecsemőkori SMA-ban szenvedő betegeknél
  • Pyrexia, fejfájás, hányás és hátfájdalom később jelentkező SMA-ban szenvedő betegeknél
    		•
    Figyelmeztetések és óvintézkedések
  • Thrombocytopenia – a vérlemezkeszámot a kezelés előtt és három hónapig ellenőrizni kell.
  • Emelkedett troponin-I – a szint monitorozása előtt és utána három hónapig
    		•  Minden egyes beadás előtt kiindulási tesztre van szükség a thrombocytopenia és a véralvadási rendellenességek és a vesetoxicitás miatt
    Speciális betegcsoportok Koraszülötteknek nem ajánlott Magzati károsodást okozhat

    Kapcsolódó orvosi kérdések

    Felelősség kizárása

    Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

    Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

    Népszerű kulcsszavak