Zolgensma กับ Spinraza: อะไรคือความแตกต่างที่สำคัญ?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) และ Spinraza (nusinersenodium) เป็นวิธีการรักษาผู้ที่กล้ามเนื้อกระดูกสันหลังลีบ (SMA)

SMA เป็นโรคเซลล์ประสาทสั่งการประเภทหนึ่ง มีสาเหตุมาจากการกลายพันธุ์ของยีน SMN1 (survival motor neuron 1) ซึ่งมีหน้าที่ในการผลิตโปรตีน SMN ที่ช่วยให้เซลล์ประสาทของมอเตอร์แข็งแรงและทำงานได้ หากไม่มีการผลิตโปรตีน SMN เพียงพอ ไขสันหลังจะหยุดส่งสัญญาณจากสมองไปยังกล้ามเนื้อ

โปรตีน SMN แบบเชิงฟังก์ชันยังผลิตในปริมาณเล็กน้อยโดยยีน SMN2 ซึ่งเป็นยีนสำรอง . อย่างไรก็ตาม การผลิตโปรตีน SMN ด้วยยีน SMN2 ไม่สามารถชดเชยยีน SMN1 ที่ผิดปกติได้ทั้งหมด

5 ความแตกต่างที่สำคัญระหว่าง Zolgensma และ Spinraza

  • การใช้ / ข้อบ่งชี้ ทั้ง Zolgensma และ Spinraza ใช้ในการรักษา SMA แต่ Zolgensma ได้รับการอนุมัติให้ใช้ในผู้ป่วยเท่านั้น อายุน้อยกว่าสองปี ในขณะที่ Spinraza ได้รับการอนุมัติให้ใช้ในผู้ป่วยเด็กและผู้ใหญ่
  • ความถี่ของการรักษา โซลเกนสมาเป็นการรักษาเพียงครั้งเดียว ในขณะที่ Spinraza ต้องใช้โดสเริ่มต้น 4 ครั้ง จากนั้นจึงจำเป็นต้องให้โดสปกติทุกๆ 4 เดือน โด๊สในการโหลดสามครั้งแรกจะได้รับในช่วง 14 วัน และครั้งที่สี่จะได้รับ 30 วันหลังจากครั้งที่สาม
  • ประเภทของยา โซลเกนสมาเป็นพาหะของไวรัสที่เกี่ยวข้องกับอะดีโน การบำบัดด้วยยีนโดยใช้ยีนเป็นหลักและ Spinraza คือโอลิโกนิวคลีโอไทด์ที่มีฤทธิ์ต้านการรับรู้เพื่อเอาชีวิตรอด (SMN2) ซึ่งควบคุมการเอาชีวิตรอด
  • วิธีการทำงานของการรักษา - กลไกการออกฤทธิ์ โซลเกนสมาส่งสำเนาของยีน เข้ารหัสโปรตีน SMN ของมนุษย์ ซึ่งช่วยให้ผู้ป่วยสร้างโปรตีน SMN ที่พวกเขาขาดได้ ในทางกลับกัน Spinraza ทำให้โปรตีน SMN ที่ผลิตโดยยีน SMN2 ทำงานได้ Spinraza ทำงานโดยการแก้ไขข้อผิดพลาด - ข้อผิดพลาดในการต่อ RNA - ซึ่งทำให้ exon 7 ถูกข้ามไปและ SMN2 ผลิตโปรตีนผิดพลาด โดยการรวมตัวใหม่ที่เอ็กซอน 7 - เพิ่มการรวมของเอ็กซอน 7 เข้าไปในโปรตีน SMN - โปรตีนที่ผลิตโดย SMN2 ทำหน้าที่เหมือนกับที่ผลิตโดย SMN1
  • มันทำงานได้ดีแค่ไหน - ประสิทธิภาพ การเปรียบเทียบทางอ้อมของการรักษาทั้งสองแสดงให้เห็นว่า Zolgensma อาจมีประสิทธิภาพมากกว่า Spinraza ในทารกที่มีอาการ SMA ประเภท 1 ในแง่ของการรอดชีวิตโดยรวม ความเป็นอิสระจากการช่วยหายใจแบบถาวร การทำงานของมอเตอร์ และเหตุการณ์สำคัญของมอเตอร์ การรักษาทั้งสองให้ประโยชน์ที่สำคัญมากกว่าการไม่มีการรักษาเลย ซึ่งโดยทั่วไปหมายความว่าผู้ป่วยจะมีชีวิตรอดได้ไม่เกินสองปี

    • ตารางด้านล่างยังให้รายละเอียดด้านที่สำคัญอื่นๆ สำหรับการรักษาทั้งสอง

    Zolgensma กับ Spinraza - ปัจจัยอื่นๆ

    โซลเกนสมา (onasemnogene abeparvovec-xioi)

    สปินราซา

    (นูซิเนอร์เซนโซเดียม)
    บริษัท Novartis Gene Therapies (เดิมชื่อ AveXis) ไบโอเจน
    ปีที่อนุมัติ - สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) 2019 2016
    รูปแบบขนาดยา สารแขวนลอยสำหรับการแช่ที่มาพร้อมกับขวดแบบใช้ครั้งเดียว ชุดอุปกรณ์ประกอบด้วยขวดสองถึงเก้าขวด สารละลายสำหรับการฉีดที่มาในขวดขนาดเดียว
    การให้ยา การให้ยาทางหลอดเลือดดำ (IV) มากกว่า 60 นาที การฉีดเข้าช่องไขสันหลัง (ฉีดเข้าไปในช่องใต้เยื่อหุ้มสมองของไขสันหลัง/ น้ำไขสันหลัง)
    ผลข้างเคียง/ผลข้างเคียง เหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยที่สุดที่เกิดขึ้นในผู้ป่วย ≥ 5% ได้แก่:
  • ระดับอะมิโนทรานสเฟอเรสที่เพิ่มขึ้น
  • การอาเจียน
    		•  อาการไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยที่สุดเกิดขึ้นในผู้ป่วยอย่างน้อย 20% และที่ความถี่มากกว่ากลุ่มควบคุมอย่างน้อย 5% ที่ไม่ได้รับ Spinraza รวมถึง:
  • การติดเชื้อทางเดินหายใจส่วนล่างและท้องผูกในผู้ป่วยที่มี SMA ที่เริ่มมีอาการในวัยแรกเกิด
  • ไข้มากขึ้น ปวดศีรษะ อาเจียน และปวดหลังในผู้ป่วยที่มี SMA ที่เริ่มมีอาการในภายหลัง
    		•
    คำเตือนและข้อควรระวัง
  • ภาวะเกล็ดเลือดต่ำ - จำนวนเกล็ดเลือดจำเป็นต้องได้รับการตรวจสอบก่อนการรักษาและเป็นเวลาสามเดือนหลังจากนั้น
  • สูงขึ้น โทรโปนิน-I - ติดตามระดับก่อนและเป็นเวลาสามเดือนหลังจากนั้น
    		•  ต้องมีการทดสอบพื้นฐานก่อนการให้ยาแต่ละครั้ง เนื่องจากภาวะเกล็ดเลือดต่ำและความผิดปกติของการแข็งตัวของเลือด และความเป็นพิษของไต
    ประชากรผู้ป่วยพิเศษ ไม่แนะนำสำหรับทารกคลอดก่อนกำหนด อาจทำให้ทารกในครรภ์ได้รับอันตราย

    คำถามทางการแพทย์ที่เกี่ยวข้อง

    ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

    มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

    การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

    คำหลักยอดนิยม