Zolgensma vs Spinraza: Sự khác biệt chính là gì?

Official answer

by Drugs.com

Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) và Spinraza (nusinersen natri) đều là phương pháp điều trị cho những người bị teo cơ cột sống (SMA).

SMA là một loại bệnh thần kinh vận động. Nguyên nhân là do đột biến gen SMN1 (tế bào thần kinh vận động sống sót số 1), gen chịu trách nhiệm sản xuất protein SMN giúp tế bào thần kinh vận động khỏe mạnh và hoạt động. Nếu không sản xuất đủ protein SMN thì tủy sống sẽ không còn khả năng truyền tín hiệu từ não đến cơ.

Protein SMN chức năng cũng được sản xuất với số lượng nhỏ bởi gen SMN2, một gen dự phòng . Tuy nhiên, việc sản xuất protein SMN bằng gen SMN2 không thể bù đắp hoàn toàn cho gen SMN1 bị lỗi.

5 điểm khác biệt chính giữa Zolgensma và Spinraza

Công dụng / chỉ định. Zolgensma và Spinraza đều được sử dụng để điều trị SMA, nhưng Zolgensma chỉ được chấp thuận sử dụng cho bệnh nhân dưới hai tuổi, trong khi Spinraza được chấp thuận sử dụng cho bệnh nhi và người lớn.

Tần suất điều trị. Zolgensma là phương pháp điều trị một lần, trong khi Spinraza yêu cầu bốn liều nạp và sau đó cần tiêm liều duy trì bốn tháng một lần. Ba liều nạp đầu tiên được tiêm cách nhau 14 ngày và liều thứ tư được tiêm sau liều thứ ba 30 ngày.

Loại thuốc. Zolgensma là một vectơ vi rút liên quan đến adeno- dựa trên liệu pháp gen và Spinraza là antisense oligonucleotide được định hướng bằng tế bào thần kinh-2 (SMN2).

Cách thức điều trị - cơ chế hoạt động. Zolgensma cung cấp một bản sao của gen mã hóa protein SMN của con người, cho phép bệnh nhân tạo ra protein SMN mà họ đang thiếu. Mặt khác, Spinraza làm cho protein SMN do gen SMN2 tạo ra có chức năng. Spinraza hoạt động bằng cách sửa một lỗi - lỗi ghép nối RNA - dẫn đến exon 7 bị bỏ qua và protein bị lỗi được tạo ra bởi SMN2. Bằng cách liên kết lại ở exon 7 - tăng cường đưa exon 7 vào protein SMN - protein do SMN2 tạo ra có chức năng giống như protein do SMN1 tạo ra.

Nó hoạt động tốt như thế nào - hiệu quả. So sánh gián tiếp giữa hai phương pháp điều trị cho thấy rằng Zolgensma có thể hiệu quả hơn Spinraza ở trẻ sơ sinh mắc bệnh SMA loại 1 có triệu chứng về khả năng sống sót chung, tính độc lập với thông khí hỗ trợ vĩnh viễn, chức năng vận động và các mốc vận động. Cả hai phương pháp điều trị đều mang lại lợi ích đáng kể so với việc không điều trị, điều này thường có nghĩa là bệnh nhân sẽ không sống sót quá hai tuổi.

Bảng dưới đây cũng cung cấp thông tin chi tiết về các khía cạnh quan trọng khác của cả hai phương pháp điều trị.

Zolgensma vs Spinraza - các yếu tố khác

Các câu hỏi y tế liên quan

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến

	Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi)	Spinraza (nusinersen natri)
Công ty	Liệu pháp gen Novartis (trước đây là AveXis)	Biogen
Năm phê duyệt - Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA)	2019	2016
Dạng bào chế	Hỗn dịch truyền dưới dạng lọ dùng một lần. Một bộ dụng cụ được cung cấp có từ hai đến chín lọ	Dung dịch tiêm có trong lọ đơn liều
Quản lý	Truyền tĩnh mạch (IV) trong 60 phút	Tiêm nội tủy mạc (tiêm vào khoang dưới nhện của tủy sống/tiêm dịch não tủy)
Tác dụng phụ / tác dụng phụ	Các tác dụng phụ phổ biến nhất xảy ra ở ≥ 5% bệnh nhân bao gồm: Tăng aminotransferase Nôn mửa	Các phản ứng bất lợi phổ biến nhất xảy ra ở ít nhất 20% bệnh nhân và với tần suất nhiều hơn ít nhất 5% so với nhóm đối chứng không nhận được Spinraza bao gồm: Nhiễm trùng đường hô hấp dưới và táo bón ở bệnh nhân mắc SMA khởi phát ở trẻ sơ sinh Sốt, nhức đầu, nôn mửa và đau lưng ở bệnh nhân mắc SMA khởi phát muộn hơn
Cảnh báo và biện pháp phòng ngừa	Giảm tiểu cầu - số lượng tiểu cầu cần được theo dõi trước khi điều trị và trong ba tháng sau đó Tăng cao troponin-I - theo dõi nồng độ trước và trong ba tháng sau	Yêu cầu xét nghiệm cơ bản trước mỗi lần dùng vì giảm tiểu cầu, bất thường đông máu và nhiễm độc thận
Các nhóm bệnh nhân đặc biệt	Không nên dùng cho trẻ non tháng	Có thể gây hại cho thai nhi