การใช้ PCSK9 Base Editor ของ Lilly เพียงครั้งเดียว, VERVE-102, ลด PCSK9 ได้ถึง 88% และ LDL-C ได้ถึง 62%, พร้อมด้วยผลกระทบที่คงทนซึ่งสนับสนุนศักยภาพของการรักษาเพียงครั้งเดียวสำหรับภาวะไขมันในเลือดสูง

อินเดียนาโพลิส, 25 พ.ค. 2569 /พีอาร์นิวส์ไวร์/ -- Eli Lilly และบริษัท (NYSE: LLY) ได้ประกาศผลการศึกษาผลบวกของการศึกษา Phase 1b Heart-2 สำหรับ VERVE-102 ซึ่งเป็นยาแก้ไขฐานในสัตว์ทดลอง ซึ่งออกแบบมาเพื่อปิดยีน PCSK9 ในตับอย่างคงทน และลดโคเลสเตอรอลไลโปโปรตีนชนิดความหนาแน่นต่ำในเลือด (LDL-C) ภายหลังการฉีดยาเพียงครั้งเดียว การทดลอง Heart-2 กำลังประเมิน VERVE-102 ในผู้ใหญ่ที่มีภาวะไขมันในเลือดสูงในครอบครัวเฮเทอโรไซกัส (HeFH) หรือโรคหลอดเลือดหัวใจก่อนวัยอันควร (CAD) ข้อมูลเหล่านี้ถูกนำเสนอเป็นการนำเสนอแบบปากเปล่าในช่วงท้ายๆ ที่สภา European Atherosclerosis Society (EAS) Congress และตีพิมพ์ไปพร้อมๆ กันใน The New England Journal of Medicine

ในการศึกษา Phase 1b Heart-2 การให้ VERVE-102 ทางหลอดเลือดดำเพียงครั้งเดียว ส่งผลให้ PCSK9 และ LDL-C ลดลงขึ้นอยู่กับขนาดยา โดยทั้งสองค่าลดลงอย่างต่อเนื่องหลังจากการติดตามผลนานถึง 18 เดือนในผู้เข้าร่วมที่มีความเสี่ยงสูงต่อโรคหัวใจและหลอดเลือด

VERVE-102 ได้รับการออกแบบมาเพื่อเลียนแบบผลการป้องกันของตัวแปรที่สูญเสียการทำงานตามธรรมชาติใน PCSK9 ซึ่งสัมพันธ์กับความเสี่ยงตลอดชีวิตของโรคหลอดเลือดหัวใจตีบที่ลดลงอย่างเห็นได้ชัด

ลิลลี่วางแผนที่จะเริ่มลงทะเบียนการศึกษาทางคลินิกระยะที่ 2 ของ VERVE-102 ภายในสิ้นปีนี้

ในการศึกษา Heart-2 นั้น การฉีด VERVE-102 ทางหลอดเลือดดำเพียงครั้งเดียวส่งผลให้ การลดลงอย่างมีนัยสำคัญของการไหลเวียนของโปรตีน PCSK9 และการลดลงที่สอดคล้องกันใน LDL-C ในทุกระดับขนาดยาที่ประเมิน ในการวิเคราะห์ระหว่างกาลของผู้เข้าร่วม 35 รายนี้ VERVE-102 ครั้งเดียวส่งผลให้ PCSK9 ลดลงโดยเฉลี่ยตามขนาดยาตั้งแต่ 51% ถึง 88% ที่ขนาดต่ำสุด 0.3 มก./กก. จนถึงขนาดสูงสุด 1.0 มก./กก. ตามลำดับ การลดลงเฉลี่ยที่สอดคล้องกันใน LDL-C คือ 9% (0.3 มก./กก.), 44% (0.45 มก./กก.), 45% (0.6 มก./กก.), 33% (0.7 มก./กก.), 51% (0.8 มก./กก.) และ 62% (1.0 มก./กก.) การลดลงเหล่านี้เกิดขึ้นอย่างต่อเนื่องเมื่อเวลาผ่านไป โดยสังเกตความคงทนได้นานถึง 18 เดือนหลังการรักษา

"ข้อมูลเบื้องต้นเหล่านี้ทำให้เรามีหลักฐานสนับสนุนว่าการแก้ไข PCSK9 ในสิ่งมีชีวิต อาจเสนอแนวทางใหม่ในการลด LDL-C อย่างมีนัยสำคัญและคงทนด้วยการรักษาเพียงครั้งเดียว" นพ. Riyaz S. Patel แพทย์หทัยวิทยาจาก Barts Health NHS Trust และศาสตราจารย์ด้านหทัยวิทยาที่ University College London กล่าว "ผู้ป่วยจำนวนมากที่มีระดับ LDL-C สูง ดิ้นรนเพื่อให้สามารถควบคุมได้อย่างยั่งยืน แม้จะมีความพยายามอย่างต่อเนื่องกับยาที่มีอยู่ในปัจจุบัน ซึ่งทำให้พวกเขาเสี่ยงต่อการเกิดโรคหลอดเลือดหัวใจ เนื่องจากโรคหลอดเลือดหัวใจตีบยังคงเป็นหนึ่งในสาเหตุสำคัญของการเสียชีวิตทั่วโลก ความต้องการแนวทางใหม่จึงมีอยู่จริง"

VERVE-102 สามารถทนต่อทุกระดับยาได้ดี โดยไม่มีเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ร้ายแรง (AE) ที่เกี่ยวข้องกับการรักษา และไม่มีรายงานความเป็นพิษที่จำกัดขนาดยา AE ที่เกี่ยวข้องกับ VERVE-102 รวมถึงปฏิกิริยาและความเหนื่อยล้าที่เกี่ยวข้องกับการฉีดยาระดับต่ำ ผู้เข้าร่วมทุกคนได้รับยาตามขนาดที่วางแผนไว้ครบถ้วน และไม่มีผู้เข้าร่วมรายใดถอนตัวจากการศึกษา

"เมื่อ 20 ปีที่แล้ว พันธุศาสตร์แสดงให้เราเห็นว่าคนที่เกิดมาโดยธรรมชาติแล้วปิด PCSK9 จะมี LDL-C ต่ำไปตลอดชีวิต และได้รับการปกป้องจากอาการหัวใจวายอย่างเห็นได้ชัด แต่การรักษาแบบเรื้อรังในปัจจุบันยังต้องดิ้นรนเพื่อให้ระดับ LDL-C ลดลงตลอดชีวิต" นพ. Sekar Kathiresan รองประธานอาวุโสของ Lilly และผู้ร่วมก่อตั้ง Verve Therapeutics กล่าว "ผลการตรวจ Heart-2 เป็นหลักฐานทางคลินิกในระยะเริ่มแรกว่า VERVE-102 เพียงครั้งเดียวอาจเลียนแบบผลการลด LDL-C ของยาป้องกันโรคหัวใจ PCSK9 ซึ่งอาจเปลี่ยนการดูแลหัวใจและหลอดเลือดจากการรักษาแบบเรื้อรังไปเป็นการรักษาเพียงครั้งเดียว"

สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้อนุมัติการกำหนด Fast Track สำหรับ VERVE-102 เพื่อลด LDL-C ในผู้เข้าร่วมที่มีภาวะไขมันในเลือดสูงและมีความเสี่ยงต่อโรคหลอดเลือดหัวใจสูงตลอดชีวิต HeFH ส่งผลกระทบต่อผู้คนประมาณ 1 ใน 200 ถึง 250 คน และมีลักษณะเฉพาะคือ LDL-C จะสูงขึ้นตลอดชีวิต ซึ่งนำไปสู่โรคหัวใจและหลอดเลือดก่อนวัยอันควร รวมถึง CAD.1,2 ทั่วโลก CAD ยังคงเป็นสาเหตุสำคัญของการเสียชีวิต ซึ่งส่งผลกระทบต่อผู้คนมากกว่า 300 ล้านคน3

ลิลลี่วางแผนที่จะเริ่มการศึกษาทางคลินิกระยะที่ 2 ของยา VERVE-102 ภายในสิ้นปีนี้

เกี่ยวกับโครงการทดลองของ VERVE-102 และ VERVEVERVE-102 ซึ่งเป็นยารักษาโรคที่ใช้แก้ไขฐานในร่างกาย ได้รับการออกแบบให้เป็นการรักษาแบบคอร์สเดียวที่จะปิดยีน PCSK9 ในตับ และช่วยลด LDL-C ที่ขับเคลื่อนด้วยโรคได้อย่างคงทน VERVE-102 ประกอบด้วย Messenger RNA ที่เข้ารหัสตัวแก้ไขฐานอะดีนีนและ RNA นำทาง (gRNA) ที่กำหนดเป้าหมายไปที่ยีน PCSK9 ทั้งสองชนิดถูกห่อหุ้มไว้ในอนุภาคนาโนไขมัน (LNP) และให้ยาในรูปแบบการฉีดเข้าเส้นเลือดดำครั้งเดียวภายในเวลาประมาณสี่ชั่วโมง VERVE-102 ใช้เทคโนโลยีการนำส่ง GalNAc-LNP ที่เป็นเอกสิทธิ์ของ Verve ซึ่งออกแบบมาเพื่อให้ LNP เข้าถึงเซลล์ตับโดยใช้ตัวรับไลโปโปรตีนชนิดความหนาแน่นต่ำ (LDLR) หรือตัวรับ asialoglycoprotein (ASGPR)

นอกเหนือจากโปรแกรม PCSK9 แล้ว การทดลอง Pulse-1 Phase 1b สำหรับ VERVE-201 ซึ่งเป็นยาแก้ไขยีนในสิ่งมีชีวิตที่ทำการศึกษาโดยมุ่งเป้าไปที่ยีน ANGPTL3 นั้น กำลังดำเนินอยู่

เกี่ยวกับ Heart-2Heart‑2 เป็นการศึกษาระยะที่ 1b แบบ open-label แบบ single-ascending ซึ่งออกแบบมาเพื่อประเมินความปลอดภัย ความสามารถในการทนต่อยา และผลทางเภสัชพลศาสตร์ของ VERVE-102 ในผู้ใหญ่ที่มี HeFH หรือ CAD ก่อนวัยอันควรที่ต้องการลด LDL-C เพิ่มเติม แม้ว่าการรักษาด้วยการลดไขมันในช่องปากจะทนได้สูงสุดก็ตาม การวิเคราะห์ระหว่างกาลนี้รวมผู้เข้าร่วม 35 รายที่ได้รับการฉีด VERVE-102 ทางหลอดเลือดดำครั้งเดียวในกลุ่มผู้ป่วย 6 ขนาด (0.3 มก./กก. 0.45 มก./กก. 0.6 มก./กก. 0.7 มก./กก. 0.8 มก./กก. และ 1.0 มก./กก.) ผู้เข้าร่วมทั้งหมดได้รับขนาดยาที่วางแผนไว้ครบถ้วนและได้รับการติดตามเป็นเวลาอย่างน้อย 28 วัน โดยมีกลุ่มย่อยที่ติดตามเป็นเวลาสูงสุด 18 เดือน HeFH ได้รับการวินิจฉัยตามระดับ LDL-C ที่สูง ประวัติส่วนตัวหรือครอบครัวเกี่ยวกับโรคหลอดเลือดหัวใจตีบตัน ลักษณะการตรวจร่างกาย และ/หรือการกลายพันธุ์ที่ระบุในยีนบางตัว CAD ก่อนกำหนดหมายถึงหลักฐานของ CAD (หัวใจวาย ขั้นตอนการสร้างหลอดเลือดหัวใจใหม่ หรือหลอดเลือดหัวใจตีบจากการถ่ายภาพ) ที่เกิดขึ้นในผู้ชายอายุ 55 ปีหรือน้อยกว่า หรือผู้หญิงอายุ 65 ปีหรือน้อยกว่า ผู้เข้าร่วมจะได้รับการคาดหวังให้ลงทะเบียนในการศึกษาติดตามผลระยะยาวเป็นเวลาสูงสุด 15 ปี ณ วันที่ 27 กุมภาพันธ์ 2026 การตัดข้อมูลออกไป ระยะเวลาเฉลี่ยในการติดตามผลคือประมาณ 9 เดือน โดยมีผู้เข้าร่วม 15 คนติดตามผลเป็นเวลาอย่างน้อยหนึ่งปี

ข้อมูลอ้างอิง1. สหพันธ์หัวใจโลก ไขมันในเลือดสูงในครอบครัว มีจำหน่ายที่: https://world-heart-federation.org/what-we-do/cholesterol/familial-hypercholesterolemia/ เข้าถึงแล้ว: พฤษภาคม 2026.2. Davletov, K. และคณะ ความชุกของไขมันในเลือดสูงในครอบครัวและความสัมพันธ์กับความเสี่ยงโรคหัวใจและหลอดเลือดในประชากรผู้ใหญ่แบบตัดขวาง เจ คลินิก เมด. 19 พ.ย. 2025;14(22):8213. ดอย: 10.3390/jcm14228213.3. สตาร์ค บี. และคณะ ความชุกของโรคหลอดเลือดหัวใจตีบทั่วโลก: ข้อมูลอัปเดตจากการศึกษาภาระโรคทั่วโลก บัญชี 83 เม.ย. 2024 (13_ภาคผนวก) 2320

เกี่ยวกับ LillyLilly คือบริษัทยาที่เปลี่ยนวิทยาศาสตร์เป็นการเยียวยาเพื่อทำให้ชีวิตของผู้คนทั่วโลกดีขึ้น เราเป็นผู้บุกเบิกการค้นพบที่เปลี่ยนแปลงชีวิตมาเกือบ 150 ปี และในปัจจุบัน ยาของเราได้ช่วยเหลือผู้คนหลายสิบล้านคนทั่วโลก ด้วยการควบคุมพลังของเทคโนโลยีชีวภาพ เคมี และเวชศาสตร์ทางพันธุกรรม นักวิทยาศาสตร์ของเรากำลังเร่งค้นพบสิ่งใหม่ๆ อย่างเร่งด่วนเพื่อแก้ไขปัญหาท้าทายด้านสุขภาพที่สำคัญที่สุดของโลก ได้แก่ นิยามใหม่ของการดูแลรักษาโรคเบาหวาน รักษาโรคอ้วนและลดผลกระทบระยะยาวที่ร้ายแรงที่สุด ก้าวหน้าในการต่อสู้กับโรคอัลไซเมอร์ ให้บริการโซลูชั่นสำหรับความผิดปกติของระบบภูมิคุ้มกันที่ทำให้ร่างกายอ่อนแอที่สุด และเปลี่ยนมะเร็งที่รักษายากที่สุดให้กลายเป็นโรคที่สามารถจัดการได้ ในแต่ละก้าวสู่โลกที่มีสุขภาพดีขึ้น เราได้รับแรงบันดาลใจจากสิ่งหนึ่ง นั่นคือการทำให้ชีวิตของผู้คนนับล้านดีขึ้น ซึ่งรวมถึงการนำเสนอการทดลองทางคลินิกเชิงนวัตกรรมที่สะท้อนถึงความหลากหลายของโลกของเรา และการทำงานเพื่อให้แน่ใจว่ายาของเราสามารถเข้าถึงได้และราคาไม่แพง หากต้องการเรียนรู้เพิ่มเติม โปรดไปที่ Lilly.com และ Lilly.com/news หรือติดตามเราบน Facebook, Instagram และ LinkedIn

เครื่องหมายการค้าและชื่อการค้าเครื่องหมายการค้าหรือชื่อทางการค้าทั้งหมดที่อ้างถึงในข่าวประชาสัมพันธ์นี้เป็นทรัพย์สินของบริษัท หรือในขอบเขตที่เครื่องหมายการค้าหรือชื่อการค้าของบริษัทอื่นมีการอ้างอิงในข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับนี้ ถือเป็นทรัพย์สินของเจ้าของที่เกี่ยวข้อง เพื่อความสะดวกเท่านั้น เครื่องหมายการค้าและชื่อทางการค้าในข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับนี้ถูกอ้างถึงโดยไม่มีสัญลักษณ์ ® และ ™ แต่การอ้างอิงดังกล่าวไม่ควรตีความว่าเป็นตัวบ่งชี้ใดๆ ที่บริษัทหรือตามขอบเขตที่เกี่ยวข้อง เจ้าของที่เกี่ยวข้องจะไม่ยืนยันในขอบเขตสูงสุดภายใต้กฎหมายที่บังคับใช้ บริษัท หรือสิทธิ์ของพวกเขาในนั้น เราไม่ได้ตั้งใจที่จะใช้หรือแสดงเครื่องหมายการค้าและชื่อทางการค้าของบริษัทอื่นเพื่อบ่งบอกถึงความสัมพันธ์หรือการรับรองหรือสนับสนุนเราโดยบริษัทอื่นใด

ข้อความเตือนเกี่ยวกับข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับนี้มีข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า (ตามคำที่กำหนดในกฎหมายปฏิรูปการฟ้องร้องคดีหลักทรัพย์เอกชนปี 1995) เกี่ยวกับ VERVE-102 ว่าเป็นแนวทางปฏิบัติที่เป็นไปได้สำหรับผู้ที่มีภาวะเฮเทอโรไซกัส ภาวะไขมันในเลือดสูงในครอบครัว (HeFH) หรือโรคหลอดเลือดหัวใจตีบก่อนวัยอันควร (CAD) และลำดับเวลาสำหรับการอ่านข้อมูล การนำเสนอ และเหตุการณ์สำคัญอื่นๆ ที่เกี่ยวข้องกับ VERVE-102 และการทดลองทางคลินิกในอนาคต และสะท้อนถึงความเชื่อและความคาดหวังในปัจจุบันของลิลลี่ อย่างไรก็ตาม เช่นเดียวกับผลิตภัณฑ์ยาใดๆ ก็ตาม มีความเสี่ยงและความไม่แน่นอนอย่างมากในกระบวนการวิจัย การพัฒนา และการจำหน่ายยา เหนือสิ่งอื่นใด ไม่มีการรับประกันว่าการศึกษาตามแผนหรือการศึกษาต่อเนื่องจะเสร็จสิ้นตามแผนที่วางไว้, ผลการศึกษาในอนาคตจะสอดคล้องกับผลการศึกษาในปัจจุบัน, VERVE-102 จะพิสูจน์ได้ว่าเป็นวิธีการรักษาที่ปลอดภัยและมีประสิทธิภาพสำหรับผู้ป่วย HeFH หรือ CAD ก่อนวัยอันควร, VERVE-102 จะได้รับการอนุมัติตามกฎระเบียบ หรือ Lilly จะดำเนินการตามกลยุทธ์ตามที่คาดไว้ สำหรับการอภิปรายเพิ่มเติมเกี่ยวกับความเสี่ยงและความไม่แน่นอนอื่นๆ ที่อาจทำให้ผลลัพธ์ที่แท้จริงแตกต่างไปจากการคาดการณ์ของลิลลี่ โปรดดูเอกสารที่ยื่นใน Form 10-K และ Form 10-Q ของ Lilly ต่อสำนักงานคณะกรรมการกำกับหลักทรัพย์และตลาดหลักทรัพย์ของสหรัฐอเมริกา ยกเว้นตามที่กฎหมายกำหนด ลิลลี่ไม่มีหน้าที่ในการปรับปรุงข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าให้สะท้อนถึงเหตุการณ์หลังจากวันที่เผยแพร่นี้

แหล่งที่มา Eli Lilly และบริษัท

แหล่งที่มา: HealthDay

แหล่งข่าวเพิ่มเติม

การแจ้งเตือนยา Medwatch ของ FDA

Daily MedNews

ข่าวสำหรับผู้เชี่ยวชาญด้านสุขภาพ

การอนุมัติยาใหม่

การประยุกต์ใช้ยาใหม่

ผลการทดลองทางคลินิก

ยาสามัญ การอนุมัติ

Drugs.com Podcast

สมัครรับจดหมายข่าวของเรา

ไม่ว่าคุณจะสนใจหัวข้อใด สมัครรับจดหมายข่าวของเราเพื่อรับประโยชน์สูงสุดจาก Drugs.com ในกล่องจดหมายของคุณ

โพสต์แล้ว : 2026-05-26 09:47

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

แหล่งข่าวเพิ่มเติม

สมัครรับจดหมายข่าวของเรา

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

คำหลักยอดนิยม