Một liều duy nhất của Lilly's PCSK9 Base Editor, VERVE-102, Giảm PCSK9 tới 88% và LDL-C lên tới 62%, với tác dụng lâu dài hỗ trợ tiềm năng của nó như một phương pháp điều trị một lần đối với chứng tăng cholesterol máu

Theo dõi Drugslib trên

INDIANAPOLIS, ngày 25 tháng 5 năm 2026 /PRNewswire/ -- Hôm nay, Eli Lilly and Company (NYSE: LLY) đã công bố kết quả nghiên cứu tích cực về Tim-2 Giai đoạn 1b đối với VERVE-102, một loại thuốc chỉnh sửa cơ sở in vivo thử nghiệm được thiết kế để tắt gen PCSK9 trong gan một cách lâu dài và giảm cholesterol lipoprotein mật độ thấp (LDL-C) trong máu sau một lần tiêm truyền. Thử nghiệm Heart-2 đang đánh giá VERVE-102 ở người lớn mắc chứng tăng cholesterol máu gia đình dị hợp tử (HeFH) hoặc bệnh động mạch vành sớm (CAD). Những dữ liệu này được trình bày dưới dạng bài thuyết trình muộn màng tại Đại hội Hiệp hội Xơ vữa động mạch Châu Âu (EAS) và đồng thời được công bố trên Tạp chí Y học New England.

  • Trong thử nghiệm Heart-2 giai đoạn 1b, một lần truyền tĩnh mạch duy nhất VERVE-102 đã làm giảm PCSK9 và LDL-C phụ thuộc vào liều, với cả hai mức giảm này được duy trì trong thời gian theo dõi lên đến 18 tháng ở những người tham gia có nguy cơ cao mắc bệnh tim mạch
  • VERVE-102 được thiết kế để bắt chước tác dụng bảo vệ của các biến thể mất chức năng xuất hiện tự nhiên ở PCSK9, có liên quan đến nguy cơ mắc bệnh tim mạch vành thấp hơn rõ rệt trong suốt cuộc đời
  • Lilly dự định bắt đầu đăng ký tham gia nghiên cứu lâm sàng Giai đoạn 2 của VERVE-102 vào cuối năm nay

    • Trong nghiên cứu Heart-2, một lần truyền tĩnh mạch VERVE-102 đã làm giảm đáng kể lượng protein PCSK9 lưu hành và tương ứng giảm LDL-C ở tất cả các mức liều được đánh giá. Trong phân tích tạm thời này trên 35 người tham gia, một liều duy nhất VERVE-102 đã dẫn đến mức giảm PCSK9 trung bình phụ thuộc vào liều lần lượt từ 51% đến 88%, ở liều 0,3 mg/kg thấp nhất đến liều 1,0 mg/kg cao nhất. Mức giảm trung bình tương ứng của LDL-C là 9% (0,3 mg/kg), 44% (0,45 mg/kg), 45% (0,6 mg/kg), 33% (0,7 mg/kg), 51% (0,8 mg/kg) và 62% (1,0 mg/kg). Mức giảm này được duy trì theo thời gian và có thể duy trì đến 18 tháng sau khi điều trị.

    "Những dữ liệu ban đầu này cung cấp cho chúng tôi bằng chứng đáng khích lệ rằng việc chỉnh sửa cơ sở in vivo của PCSK9 có thể đưa ra một cách tiếp cận mới để đạt được mức giảm LDL-C đáng kể và lâu dài chỉ bằng một lần điều trị", Riyaz S. Patel, MD, bác sĩ tim mạch tại Barts Health NHS Trust và giáo sư tim mạch tại Đại học College London, cho biết. "Nhiều bệnh nhân có LDL-C tăng cao gặp khó khăn để đạt được sự kiểm soát bền vững bất chấp những nỗ lực liên tục với các loại thuốc hiện nay, khiến họ có nguy cơ đáng kể mắc các biến cố tim mạch. Với bệnh động mạch vành vẫn là một trong những nguyên nhân gây tử vong hàng đầu trên toàn thế giới, nhu cầu về các phương pháp tiếp cận mới là thực sự."

    VERVE-102 được dung nạp tốt ở tất cả các mức liều mà không có tác dụng phụ nghiêm trọng (AE) liên quan đến điều trị và không có báo cáo về độc tính giới hạn liều lượng. Các tác dụng phụ liên quan đến VERVE-102 bao gồm mệt mỏi và phản ứng liên quan đến tiêm truyền ở mức độ thấp. Tất cả những người tham gia đều nhận được đủ liều lượng theo kế hoạch và không có người tham gia nào rút khỏi nghiên cứu.

    "Hai mươi năm trước, di truyền học cho chúng ta thấy rằng những người sinh ra với PCSK9 tự nhiên có mức LDL-C thấp suốt đời và được bảo vệ đáng kể khỏi cơn đau tim, tuy nhiên các liệu pháp điều trị mãn tính ngày nay gặp khó khăn trong việc mang lại sự suy giảm suốt đời này", Sekar Kathiresan, M.D., phó chủ tịch cấp cao của Lilly và đồng sáng lập của Verve Therapeutics cho biết. "Kết quả Heart-2 cung cấp bằng chứng lâm sàng sớm cho thấy một liều VERVE-102 duy nhất có thể bắt chước tác dụng giảm LDL-C của các biến thể bảo vệ tim mạch PCSK9, có khả năng chuyển đổi việc chăm sóc tim mạch từ quản lý mãn tính sang điều trị một lần."

    Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp chỉ định Fast Track cho VERVE-102 để giảm LDL-C ở những người tham gia bị tăng lipid máu và có nguy cơ mắc bệnh tim mạch suốt đời cao. HeFH ảnh hưởng đến khoảng 1 trong 200 đến 250 người và được đặc trưng bởi sự gia tăng LDL-C suốt đời, dẫn đến bệnh tim mạch sớm, bao gồm CAD.1,2 Trên toàn thế giới, CAD vẫn là nguyên nhân gây tử vong hàng đầu, ảnh hưởng đến hơn 300 triệu người.3

    Lilly có kế hoạch bắt đầu nghiên cứu lâm sàng Giai đoạn 2 của VERVE-102 vào cuối năm nay.

    Giới thiệu về VERVE-102 và các chương trình thử nghiệm VERVEVERVE-102, một loại thuốc chỉnh sửa cơ sở in vivo mang tính nghiên cứu, được thiết kế để trở thành phương pháp điều trị một liệu trình nhằm tắt gen PCSK9 trong gan và làm giảm lâu dài LDL-C gây bệnh. VERVE-102 bao gồm RNA thông tin mã hóa trình soạn thảo cơ sở adenine và RNA hướng dẫn (gRNA) nhắm mục tiêu gen PCSK9. Cả hai đều được gói gọn trong hạt nano lipid (LNP) và được tiêm truyền tĩnh mạch một lần trong khoảng bốn giờ. VERVE-102 sử dụng công nghệ phân phối GalNAc-LNP độc quyền của Verve, được thiết kế để cho phép LNP tiếp cận các tế bào gan bằng cách sử dụng thụ thể lipoprotein mật độ thấp (LDLR) hoặc thụ thể asialoglycoprotein (ASGPR).

    Ngoài chương trình PCSK9, thử nghiệm Pulse-1 Giai đoạn 1b cho VERVE-201, một loại thuốc chỉnh sửa gen in vivo nhắm vào gen ANGPTL3, đang được tiến hành.

    Giới thiệu về Heart-2Heart‑2 là một nghiên cứu giai đoạn 1b nhãn mở, tăng dần liều duy nhất được thiết kế để đánh giá tính an toàn, khả năng dung nạp và tác dụng dược lực học của VERVE-102 ở người lớn mắc bệnh HeFH hoặc CAD sớm cần giảm thêm LDL-C, mặc dù liệu pháp hạ lipid đường uống được dung nạp tối đa. Phân tích tạm thời này bao gồm 35 người tham gia được truyền tĩnh mạch một lần VERVE-102 trong sáu nhóm liều (0,3 mg/kg, 0,45 mg/kg, 0,6 mg/kg, 0,7 mg/kg, 0,8 mg/kg và 1,0 mg/kg). Tất cả những người tham gia đều nhận được đủ liều theo kế hoạch và được theo dõi trong ít nhất 28 ngày, với một nhóm nhỏ hiện được theo dõi tới 18 tháng. HeFH được chẩn đoán dựa trên mức LDL-C cao, tiền sử cá nhân hoặc gia đình mắc bệnh tim mạch do xơ vữa động mạch, các đặc điểm khám thực thể và/hoặc đột biến được xác định ở một số gen nhất định. CAD sớm được định nghĩa là bằng chứng của CAD (đau tim, thủ thuật tái thông mạch vành hoặc xơ vữa động mạch vành trên hình ảnh) xảy ra ở nam giới từ 55 tuổi trở xuống hoặc phụ nữ từ 65 tuổi trở xuống. Những người tham gia dự kiến ​​​​sẽ đăng ký vào một nghiên cứu theo dõi dài hạn trong tối đa 15 năm. Tính đến thời điểm ngừng dữ liệu ngày 27 tháng 2 năm 2026, thời gian theo dõi trung bình là khoảng 9 tháng, với 15 người tham gia được theo dõi trong ít nhất một năm.

    Tài liệu tham khảo1. Liên đoàn Tim mạch Thế giới. Tăng cholesterol máu gia đình. Có sẵn tại: https://world-heart-federation.org/what-we-do/cholesterol/familial-hypercholesterolemia/. Truy cập: tháng 5 năm 2026.2. Davletov, K., và cộng sự. Tỷ lệ tăng cholesterol máu gia đình và mối liên quan của nó với nguy cơ tim mạch ở người trưởng thành cắt ngang. J lâm sàng Med. 2025 19 tháng 11;14(22):8213. doi: 10.3390/jcm14228213.3. Stark, B., và cộng sự. Tỷ lệ mắc bệnh động mạch vành toàn cầu: Cập nhật từ Nghiên cứu gánh nặng bệnh tật toàn cầu. ACC. 2024 Tháng 4, 83 (13_Supplement) 2320.

    Giới thiệu về LillyLilly là một công ty dược phẩm biến khoa học thành phương pháp chữa bệnh nhằm mang lại cuộc sống tốt đẹp hơn cho mọi người trên khắp thế giới. Chúng tôi đã đi tiên phong trong những khám phá thay đổi cuộc sống trong gần 150 năm và ngày nay thuốc của chúng tôi đã giúp ích cho hàng chục triệu người trên toàn cầu. Khai thác sức mạnh của công nghệ sinh học, hóa học và y học di truyền, các nhà khoa học của chúng tôi đang khẩn trương thúc đẩy những khám phá mới nhằm giải quyết một số thách thức sức khỏe quan trọng nhất của thế giới: xác định lại việc chăm sóc bệnh tiểu đường; điều trị béo phì và hạn chế những tác động lâu dài tàn khốc nhất của nó; thúc đẩy cuộc chiến chống lại bệnh Alzheimer; cung cấp giải pháp cho một số rối loạn hệ thống miễn dịch suy nhược nhất; và biến những bệnh ung thư khó điều trị nhất thành những căn bệnh có thể kiểm soát được. Với mỗi bước hướng tới một thế giới lành mạnh hơn, chúng tôi được thúc đẩy bởi một điều: mang lại cuộc sống tốt đẹp hơn cho hàng triệu người. Điều đó bao gồm việc cung cấp các thử nghiệm lâm sàng đổi mới phản ánh sự đa dạng của thế giới chúng ta và nỗ lực đảm bảo thuốc của chúng ta có thể tiếp cận được và giá cả phải chăng. Để tìm hiểu thêm, hãy truy cập Lilly.com và Lilly.com/news hoặc theo dõi chúng tôi trên Facebook, Instagram và LinkedIn.

    Thương hiệu và tên thương mạiTất cả các nhãn hiệu hoặc tên thương mại được đề cập trong thông cáo báo chí này là tài sản của công ty hoặc, trong phạm vi các nhãn hiệu hoặc tên thương mại thuộc về các công ty khác được đề cập trong thông cáo báo chí này, là tài sản của chủ sở hữu tương ứng. Chỉ để thuận tiện, các nhãn hiệu và tên thương mại trong thông cáo báo chí này được đề cập đến mà không có ký hiệu ® và ™, nhưng những tham chiếu như vậy không được hiểu là bất kỳ dấu hiệu nào cho thấy công ty hoặc, trong phạm vi áp dụng, chủ sở hữu tương ứng của họ sẽ không khẳng định, ở mức độ tối đa theo luật hiện hành, quyền của công ty hoặc quyền của họ đối với công ty. Chúng tôi không có ý định sử dụng hoặc hiển thị nhãn hiệu và tên thương mại của các công ty khác để ám chỉ mối quan hệ hoặc sự chứng thực hay tài trợ của chúng tôi bởi bất kỳ công ty nào khác.

    Tuyên bố cảnh báo về các tuyên bố hướng tới tương laiThông cáo báo chí này chứa các tuyên bố hướng tới tương lai (như thuật ngữ đó được định nghĩa trong Đạo luật cải cách kiện tụng chứng khoán tư nhân năm 1995) về VERVE-102 như một phương pháp điều trị tiềm năng cho những người mắc chứng tăng cholesterol máu gia đình dị hợp tử (HeFH) hoặc bệnh động mạch vành sớm (CAD) cũng như lịch trình đọc, thuyết trình trong tương lai và các cột mốc quan trọng khác liên quan đến VERVE-102 và các thử nghiệm lâm sàng của nó, đồng thời phản ánh niềm tin và kỳ vọng hiện tại của Lilly. Tuy nhiên, giống như bất kỳ sản phẩm dược phẩm nào, có những rủi ro và sự không chắc chắn đáng kể trong quá trình nghiên cứu, phát triển và thương mại hóa thuốc. Trong số những điều khác, không có gì đảm bảo rằng các nghiên cứu đã lên kế hoạch hoặc đang diễn ra sẽ được hoàn thành theo kế hoạch, rằng kết quả nghiên cứu trong tương lai sẽ nhất quán với kết quả nghiên cứu cho đến nay, rằng VERVE-102 sẽ chứng tỏ là phương pháp điều trị an toàn và hiệu quả cho những người mắc bệnh HeFH hoặc CAD sớm, rằng VERVE-102 sẽ nhận được sự chấp thuận theo quy định hoặc rằng Lilly sẽ thực hiện chiến lược của mình như mong đợi. Để thảo luận thêm về những điều này cũng như những rủi ro và sự không chắc chắn khác có thể khiến kết quả thực tế khác với mong đợi của Lilly, hãy xem hồ sơ Mẫu 10-K và Mẫu 10-Q của Lilly gửi lên Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch Hoa Kỳ. Trừ khi luật pháp yêu cầu, Lilly không có nghĩa vụ cập nhật các tuyên bố hướng tới tương lai để phản ánh các sự kiện sau ngày công bố thông tin này.

    NGUỒN Eli Lilly và Công ty

    Nguồn: HealthDay

    Các nguồn tin tức khác

  • Cảnh báo thuốc Medwatch của FDA
  • Daily MedNews
  • Tin tức dành cho các chuyên gia y tế
  • Cấp phép thuốc mới
  • Ứng dụng thuốc mới
  • Kết quả thử nghiệm lâm sàng
  • Cấp phép thuốc gốc
  • Drugs.com Podcast

    • Đăng ký nhận bản tin của chúng tôi

    Bất kể chủ đề bạn quan tâm là gì, hãy đăng ký nhận bản tin của chúng tôi để tận dụng tối đa Drugs.com trong hộp thư đến của bạn.

    Đã đăng : 2026-05-26 09:47

    Đọc thêm

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến