Abeona Therapeutics anuncia la aceptación por parte de la FDA del nuevo envío de BLA de Pz-cel para el tratamiento de la epidermólisis ampollosa distrófica recesiva

Tratamiento para: Epidermólisis ampollosa

Abeona Therapeutics anuncia la aceptación por parte de la FDA del nuevo envío de BLA de Pz-cel para el tratamiento de la epidermólisis ampollosa distrófica recesiva

CLEVELAND, 12 de noviembre de 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO) anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) aceptó para revisión el medicamento de Abeona. nueva presentación de su Solicitud de Licencia de Productos Biológicos (BLA) para prademagene zamikeracel (pz-cel), su terapia genética basada en células autólogas en investigación, como un nuevo tratamiento potencial para la epidermólisis ampollosa distrófica recesiva (RDEB). La FDA ha asignado una fecha de acción objetivo de la Ley de Tarifas para Usuarios de Medicamentos Recetados (PDUFA, por sus siglas en inglés) del 29 de abril de 2025.

“La aceptación por parte de la FDA de nuestra nueva presentación de BLA nos acerca un paso más a brindar pz-cel como una opción de tratamiento diferenciado para abordar las persistentes necesidades insatisfechas de las personas con EBDR en los EE. UU.”, dijo Vish Seshadri, Consejero Delegado de Abeona. "Esperamos continuar trabajando con la FDA para finalizar la revisión de la solicitud de pz-cel".

La nueva presentación de BLA está respaldada por datos de eficacia y seguridad clínica después de una sola prueba. tiempo de administración de pz-cel del estudio fundamental de Fase 3 VIITAL™ (NCT04227106) y un estudio de Fase 1/2a (NCT01263379) con hasta 8 años de seguimiento. Si se aprueba, pz-cel sería la primera terapia génica autóloga basada en células para la RDEB y el primer tratamiento para la RDEB diseñado para proporcionar expresión de colágeno VII en los sitios de la herida a través de una copia integrada de forma estable del gen COL7A1.

El BLA de la empresa para pz-cel fue aceptado previamente para revisión prioritaria por parte de la FDA para pacientes con RDEB. Abeona puede ser elegible para un Vale de revisión prioritaria (PRV) si se aprueba pz-cel.

Acerca de prademagene zamikeracel (pz-cel) Prademagene zamikeracel (pz -cel), la terapia génica COL7A1 autóloga en investigación de Abeona, se está desarrollando actualmente para el tratamiento de la epidermólisis ampollosa distrófica recesiva (RDEB), una rara enfermedad genética de la piel causada por una mutación en ambas copias del gen COL7A1. Como resultado de este defecto, las células no pueden expresar la proteína colágeno VII funcional, que es necesaria para formar fibrillas de anclaje que unen la epidermis a la dermis. La falta de fibrillas de anclaje provoca una piel frágil que se ampolla fácilmente y los pacientes sufren años de heridas dolorosas, picazón y un mayor riesgo de infección y carcinoma de células escamosas. Pz-cel se elabora a partir de células de la piel de los propios pacientes que se corrigen genéticamente con un gen COL7A1 funcional integrado en el genoma de las células de la piel para expresar colágeno VII. Estas células genéticamente corregidas se expanden para formar láminas de queratinocitos para cubrir áreas de heridas en una sola aplicación quirúrgica. La FDA de EE. UU. ha otorgado a Pz-cel las designaciones de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa, Terapia Innovadora, Medicamento Huérfano y Enfermedad Pediátrica Rara.

Acerca de Abeona Therapeutics Abeona Therapeutics Inc. es una empresa biofarmacéutica en etapa clínica que desarrolla terapias celulares y genéticas para enfermedades graves. Prademagene zamikeracel (pz-cel) son láminas epidérmicas autólogas en investigación de Abeona con corrección del gen COL7A1, actualmente en desarrollo para la epidermólisis ampollosa distrófica recesiva. Las instalaciones de fabricación de cGMP de terapia celular y génica totalmente integradas de la compañía sirvieron como sitio de fabricación para pz-cel utilizado en su ensayo de Fase 3 VIITAL™ y son capaces de respaldar la producción comercial de pz-cel tras la aprobación de la FDA. La cartera de desarrollo de la empresa también incluye terapias genéticas basadas en AAV para enfermedades oftálmicas con grandes necesidades médicas no cubiertas. Se están evaluando las novedosas cápsides de AAV de próxima generación de Abeona para mejorar los perfiles de tropismo para una variedad de enfermedades devastadoras. Para obtener más información, visite www.abeonatherapeutics.com.

Declaraciones prospectivas Este comunicado de prensa contiene ciertas declaraciones prospectivas según el significado de la Sección 27A de la Ley de Valores de 1933, según enmendada, y la Sección 21E de la Ley de Bolsa de Valores de 1934, según enmendada, y que implican riesgos e incertidumbres. Hemos intentado identificar declaraciones prospectivas mediante terminología como "podrá", "creerá", "anticipará", "esperará", "pretende", "potencial" y palabras y expresiones similares (así como otras palabras o expresiones que hacen referencia a eventos, condiciones o circunstancias futuros), que constituyen y tienen como objetivo identificar declaraciones prospectivas. Los resultados reales pueden diferir materialmente de los indicados en dichas declaraciones prospectivas como resultado de varios factores importantes, numerosos riesgos e incertidumbres, incluidos, entre otros, el momento y el resultado de la revisión de la FDA de nuestra nueva presentación de BLA para pz-cel; la concesión por parte de la FDA de un vale de revisión prioritaria tras la aprobación de pz-cel; interés continuo en nuestra cartera de enfermedades raras; nuestra capacidad para inscribir pacientes en ensayos clínicos; el resultado de futuras reuniones con la FDA u otras agencias reguladoras, incluidas aquellas relacionadas con programas preclínicos; la capacidad de lograr u obtener las aprobaciones regulatorias necesarias; el impacto de cualquier cambio en los mercados financieros y las condiciones económicas globales; riesgos asociados con el análisis y la presentación de informes de datos; y otros riesgos revelados en el Informe Anual más reciente de la Compañía en el Formulario 10-K y los informes periódicos posteriores presentados ante la Comisión de Bolsa y Valores. La Compañía no asume ninguna obligación de revisar las declaraciones prospectivas ni de actualizarlas para reflejar eventos o circunstancias que ocurran después de la fecha de este comunicado de prensa, ya sea como resultado de nueva información, desarrollos futuros o de otro modo, excepto según lo requieran las autoridades federales de valores. leyes.

Fuente: Abeona Therapeutics Inc.

Al corriente : 2024-11-14 06:00

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