Az Abeona Therapeutics bejelentette, hogy az FDA elfogadja a Pz-cel BLA újbóli benyújtását a recesszív dystrophiás epidermolysis bullosa kezelésére

Kövesse a Drugslib-et

Az alábbiak kezelése: Epidermolysis Bullosa

Az Abeona Therapeutics bejelentette, hogy az FDA elfogadja a Pz-cel BLA újbóli benyújtását a recesszív dystrophiás epidermolysis Bullosa kezelésére

CLEVELAND, 2024. november 12. (GLOBE NEWSWIRE) – Az Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO) ma bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) elfogadta felülvizsgálatra az Abeona által a prademagene zamikeracel (pz-cel) biológiai engedélykérelmét (BLA), vizsgálati autológ sejt alapú génterápiája, mint a recesszív disztrófia lehetséges új kezelése epidermolysis bullosa (RDEB). Az FDA 2025. április 29-re jelölte ki a vényköteles gyógyszerek használati díjáról szóló törvény (PDUFA) intézkedési dátumát.

„A BLA újbóli benyújtásának FDA-val történő elfogadása egy lépéssel közelebb visz bennünket ahhoz, hogy a pz-celt mint differenciált kezelési lehetőséget biztosítsuk az Egyesült Államokban élő RDEB-betegek tartós kielégítetlen szükségleteinek kielégítésére” – mondta Vish Seshadri. Az Abeona vezérigazgatója. „Örömmel folytatjuk az FDA-val való együttműködést a pz-cel alkalmazás felülvizsgálatának befejezése érdekében.”

A BLA ismételt benyújtását klinikai hatékonysági és biztonsági adatok támasztják alá egy egy- a pz-cel időbeli beadása a pivotális fázis 3 VIITAL™ vizsgálatból (NCT04227106) és egy fázis 1/2a vizsgálatból (NCT01263379) akár 8 éves követési idő. Ha jóváhagyják, a pz-cel lenne az első autológ, sejtalapú génterápia az RDEB kezelésére, és az első RDEB-kezelés, amelyet a COL7A1 gén stabilan integrált másolatán keresztül a kollagén VII expressziójának biztosítására terveztek a sebhelyeken.

A vállalat pz-cel-re vonatkozó BLA-ját az FDA korábban elfogadta az RDEB-ben szenvedő betegek elsőbbségi felülvizsgálatára. A pz-cel jóváhagyása esetén az Abeona jogosult lehet Priority Review Voucher (PRV) megszerzésére.

A prademagene zamikeracel (pz-cel) névjegye Prademagene zamikeracel (pz) -cel), az Abeona vizsgálati autológ, COL7A1 génterápiáját jelenleg a recesszív dystrophiás epidermolysis bullosa (RDEB) kezelésére fejlesztik, amely egy ritka genetikai bőrbetegség, amelyet a COL7A1 gén mindkét példányának mutációja okoz. Ennek a hibának a következtében a sejtek nem képesek expresszálni a funkcionális kollagén VII fehérjét, amely az epidermiszt a dermishez kötődő rögzítő fibrillumok kialakításához szükséges. A rögzítőszálak hiánya törékeny bőrhöz vezet, amely könnyen felhólyagosodik, és a betegek évekig tartó fájdalmas sebektől, viszketéstől, valamint a fertőzések és a laphámsejtes karcinóma kockázatától szenvednek. A Pz-cel a betegek saját bőrsejtjéből készül, amelyeket genetikailag korrigáltak a bőrsejtek genomjába integrált funkcionális COL7A1 génnel, hogy kifejezzék a VII kollagént. Ezeket a génkorrigált sejteket keratinocita lapokká szaporítják, hogy egyetlen sebészeti alkalmazással lefedjék a sebterületeket. A Pz-cel az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) megkapta a regeneratív orvoslás fejlett terápiája, az áttöréses terápia, a ritka betegségek gyógyszere és a ritka gyermekbetegségek elnevezését.

Az Abeona Therapeutics-ról Az Abeona Therapeutics Inc. egy klinikai szakaszban lévő biogyógyszerészeti vállalat, amely sejt- és génterápiákat fejleszt súlyos betegségek kezelésére. A Prademagene zamikeracel (pz-cel) az Abeona vizsgálati autológ, COL7A1 génnel korrigált epidermális lapja, amelyet jelenleg fejlesztenek recesszív dystrophiás epidermolysis bullosa kezelésére. A Társaság teljesen integrált sejt- és génterápiás cGMP gyártóüzeme szolgált a 3. fázisú VIITAL™ kísérletben használt pz-cel gyártási helyéül, és képes támogatni a pz-cel kereskedelmi forgalomba hozatalát az FDA jóváhagyásával. A Társaság fejlesztési portfóliójában megtalálhatóak AAV-alapú génterápiák is olyan szemészeti betegségek kezelésére, amelyeknél nagy a kielégítetlen orvosi igény. Az Abeona új, következő generációs AAV-kapszidjait úgy értékelik, hogy javítsák a tropizmusprofilokat számos pusztító betegség esetén. További információért látogasson el a www.abeonatherapeutics.com oldalra.

Jövőre tekintő nyilatkozatok Ez a sajtóközlemény bizonyos olyan kijelentéseket tartalmaz, amelyek a szakasz értelmében előretekintőek. Az 1933. évi értékpapírtörvény 27A. szakasza (módosítva), valamint az 1934. évi értékpapír-tőzsdei törvény 21E. szakasza (módosítva), amelyek kockázatokat és bizonytalanságok. Megkíséreltük azonosítani az előremutató kijelentéseket olyan terminológiával, mint „lehet”, „akar”, „hinni”, „előre számítani”, „várni”, „szándékozni”, „lehetséges” és hasonló szavak és kifejezések (valamint más szavak vagy kifejezések, amelyek jövőbeli eseményekre, feltételekre vagy körülményekre utalnak), amelyek előretekintő állításokat alkotnak, és azok azonosítására szolgálnak. A tényleges eredmények lényegesen eltérhetnek az ilyen előretekintő kijelentések által jelzettektől különböző fontos tényezők, számos kockázat és bizonytalanság következtében, beleértve, de nem kizárólagosan, a pz-cel-re vonatkozó BLA újbóli benyújtásának FDA általi felülvizsgálatának időzítését és eredményét; az FDA elsőbbségi felülvizsgálati utalványt ad a pz-cel jóváhagyásával; folyamatos érdeklődés ritka betegségek portfóliója iránt; a betegek klinikai vizsgálatokba való bevonásának képessége; az FDA-val vagy más szabályozó ügynökségekkel folytatott jövőbeni találkozók eredménye, beleértve a preklinikai programokkal kapcsolatosakat is; a szükséges hatósági jóváhagyások megszerzésének vagy megszerzésének képessége; a pénzügyi piacokon és a világgazdasági feltételekben bekövetkezett bármilyen változás hatása; az adatelemzéssel és jelentéskészítéssel kapcsolatos kockázatok; és egyéb kockázatok, amelyeket a Vállalat a 10-K formanyomtatványon közzétett legfrissebb éves jelentésében, valamint az Értékpapír- és Tőzsdefelügyelethez benyújtott későbbi időszakos jelentésekben közöl. A Társaság nem vállal kötelezettséget arra, hogy az előretekintő nyilatkozatokat felülvizsgálja vagy frissítse, hogy tükrözze a jelen sajtóközlemény dátuma után bekövetkezett eseményeket vagy körülményeket, akár új információk, akár jövőbeli fejlemények eredményeként, vagy egyéb módon, kivéve, ha a szövetségi értékpapírok előírják. törvények.

Forrás: Abeona Therapeutics Inc.

Elküldve : 2024-11-14 06:00

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak