Abeona Therapeutics anuncia aceitação pela FDA do reenvio do BLA do Pz-cel para o tratamento da epidermólise bolhosa distrófica recessiva

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Tratamento para: Epidermólise Bolhosa

Abeona Therapeutics Anuncia Aceitação pela FDA do Reenvio BLA do Pz-cel para o Tratamento de Epidermólise Bolhosa Distrófica Recessiva

CLEVELAND, 12 de novembro de 2024 (GLOBE NEWSWIRE) – Abeona Therapeutics (Nasdaq: ABEO) anunciou hoje que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aceitou para revisão o reenvio da Abeona de seu pedido de licença biológica (BLA) para prademagene zamikeracel (pz-cel), sua terapia genética experimental baseada em células autólogas. , como um potencial novo tratamento para epidermólise bolhosa distrófica recessiva (RDEB). A FDA atribuiu uma data de ação prevista para a Lei de Taxas de Usuários de Medicamentos Prescritos (PDUFA) de 29 de abril de 2025.

"A aceitação pela FDA do nosso reenvio do BLA nos leva um passo mais perto de fornecer o pz-cel como uma opção de tratamento diferenciada para atender às necessidades persistentes não atendidas de pessoas com RDEB nos EUA", disse Vish Seshadri, Diretor-Presidente da Abeona. “Esperamos continuar a trabalhar com a FDA para finalizar a revisão do pedido do pz-cel.”

O reenvio do BLA é apoiado por dados clínicos de eficácia e segurança após um administração pontual de pz-cel do estudo principal de Fase 3 VIITAL™ (NCT04227106) e de um estudo de Fase 1/2a (NCT01263379) com até 8 anos de acompanhamento. Se aprovado, o pz-cel seria a primeira terapia genética autóloga baseada em células para RDEB, e o primeiro tratamento RDEB projetado para fornecer expressão de colágeno VII em locais de feridas por meio de uma cópia estável e integrada do gene COL7A1.

O BLA da empresa para pz-cel foi previamente aceito para revisão prioritária pela FDA para pacientes com RDEB. Abeona pode ser elegível para um Voucher de Revisão Prioritária (PRV) caso o pz-cel seja aprovado.

Sobre prademagene zamikeracel (pz-cel) Prademagene zamikeracel (pz -cel), a terapia genética autóloga experimental de Abeona, COL7A1, está atualmente sendo desenvolvida para o tratamento da epidermólise bolhosa distrófica recessiva (RDEB), uma doença genética rara da pele causada por uma mutação em ambas as cópias do gene COL7A1. Como resultado deste defeito, as células são incapazes de expressar a proteína funcional do colágeno VII, necessária para formar fibrilas de ancoragem que ligam a epiderme à derme. A falta de fibrilas de ancoragem leva a uma pele frágil que forma bolhas facilmente e os pacientes sofrem anos de feridas dolorosas, coceira e aumento do risco de infecção e carcinoma de células escamosas. O Pz-cel é produzido a partir de células da pele dos próprios pacientes que são geneticamente corrigidas com um gene COL7A1 funcional integrado ao genoma das células da pele para expressar o colágeno VII. Essas células corrigidas por genes são expandidas para formar camadas de queratinócitos para cobrir áreas feridas em uma única aplicação cirúrgica. Pz-cel recebeu as designações de Terapia Avançada de Medicina Regenerativa, Terapia Inovadora, Medicamento Órfão e Doença Pediátrica Rara pelo FDA dos EUA.

Sobre a Abeona Therapeutics Abeona Therapeutics Inc. é uma empresa biofarmacêutica de estágio clínico que desenvolve terapias celulares e genéticas para doenças graves. Prademagene zamikeracel (pz-cel) é a folha epidérmica autóloga experimental da Abeona, corrigida pelo gene COL7A1, atualmente em desenvolvimento para epidermólise bolhosa distrófica recessiva. A instalação de fabricação de cGMP de terapia celular e genética totalmente integrada da empresa serviu como local de fabricação do pz-cel usado em seu teste de Fase 3 VIITAL™ e é capaz de apoiar a produção comercial de pz-cel mediante aprovação do FDA. O portfólio de desenvolvimento da empresa também inclui terapias genéticas baseadas em AAV para doenças oftalmológicas com grande necessidade médica não atendida. Os novos capsídeos AAV de próxima geração de Abeona estão sendo avaliados para melhorar os perfis de tropismo para uma variedade de doenças devastadoras. Para obter mais informações, visite www.abeonatherapeutics.com.

Declarações prospectivas Este comunicado à imprensa contém certas declarações prospectivas de acordo com o significado da Seção 27A do Securities Act de 1933, conforme alterado, e Seção 21E do Securities Exchange Act de 1934, conforme alterado, e que envolvem riscos e incertezas. Tentamos identificar declarações prospectivas por meio de terminologia como “podemos”, “iremos”, “acreditamos”, “antecipamos”, “esperamos”, “pretendemos”, “potenciais” e palavras e expressões semelhantes (bem como outras palavras ou expressões que façam referência a eventos, condições ou circunstâncias futuras), que constituem e se destinam a identificar declarações prospectivas. Os resultados reais podem diferir materialmente daqueles indicados por tais declarações prospectivas como resultado de vários fatores importantes, numerosos riscos e incertezas, incluindo, mas não se limitando a, o momento e o resultado da revisão da FDA do nosso reenvio de BLA para pz-cel; a concessão pela FDA de um voucher de revisão prioritária após a aprovação do pz-cel; interesse contínuo no nosso portfólio de doenças raras; nossa capacidade de inscrever pacientes em ensaios clínicos; o resultado de futuras reuniões com a FDA ou outras agências reguladoras, incluindo aquelas relacionadas a programas pré-clínicos; a capacidade de alcançar ou obter as aprovações regulatórias necessárias; o impacto de quaisquer alterações nos mercados financeiros e nas condições económicas globais; riscos associados à análise e relatório de dados; e outros riscos divulgados no Relatório Anual mais recente da Empresa no Formulário 10-K e nos relatórios periódicos subsequentes arquivados na Securities and Exchange Commission. A Empresa não assume nenhuma obrigação de revisar as declarações prospectivas ou de atualizá-las para refletir eventos ou circunstâncias que ocorram após a data deste comunicado à imprensa, seja como resultado de novas informações, desenvolvimentos futuros ou de outra forma, exceto conforme exigido pelos títulos federais. leis.

Fonte: Abeona Therapeutics Inc.

Postou : 2024-11-14 06:00

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