Az Abeona Therapeutics befejezte a Pz-cel Biologics engedélykérelem újbóli benyújtását az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóságához

Kövesse a Drugslib-et

Az alábbiak kezelése: Epidermolysis Bullosa

Abeona Therapeutics befejezte a Pz-cel Biologics licenc iránti kérelem újbóli benyújtását az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóságához

< p align="justify">CLEVELAND, 2024. október 29. (GLOBE NEWSWIRE) -- Az Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO) ma bejelentette, hogy a Vállalat újra benyújtotta Biologics License Kérelmét (BLA) az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóságához (FDA vagy Ügynökség) a prademagene zamikeracel (pz-cel), a vizsgált autológ sejtalapú génterápiához, mint potenciális új kezeléshez recesszív dystrophiás epidermolysis bullosa (RDEB) betegek számára.

„Szorosan együttműködtünk az FDA-val a pz-cel BLA újbóli benyújtásának előkészítésében, és köszönjük az Ügynökségnek a folyamatos útmutatást” – mondta Vish Seshadri, az Abeona vezérigazgatója. „Beépítettük az Ügynökség visszajelzéseit, és biztosak vagyunk abban, hogy az újbóli benyújtási csomagunk a teljes válaszlevélben megjelölt összes vegyipari gyártási és ellenőrzési elemre vonatkozik, beleértve a gyártóüzemünk befejezett engedélyezés előtti vizsgálatából származó megfigyeléseket is. A BLA elfogadását követően várjuk, hogy segíthessünk az FDA-nak felülvizsgálatának befejezésében.”

A BLA újbóli benyújtása a vállalat 2024. augusztusi A típusú értekezletét követően történt, ahol az Abeona egyetértett az FDA-t az újbóli benyújtás tartalmáról, beleértve a 2024 áprilisában kapott teljes válaszlevélben (CRL) körvonalazott összes kémiai gyártási és ellenőrzési (CMC) követelmény teljesítéséhez szükséges további információkat. A CRL-ben az FDA megkövetelte, hogy bizonyos további információk eleget kell tenni a CMC követelményeknek, mielőtt a kérelem jóváhagyható lenne. A CRL nem azonosított a BLA klinikai hatékonysági vagy klinikai biztonságossági adataival kapcsolatos hiányosságokat, és az FDA nem kért semmilyen új klinikai vizsgálatot vagy klinikai adatot a pz-cel jóváhagyásának alátámasztására. A BLA újbóli benyújtását a 3. fázisú VIITAL™ pivotális vizsgálat (NCT04227106) és egy fázis 1/2a vizsgálat (NCT01263379) klinikai hatékonysági és biztonságossági adatai támasztják alá.

A BLA újbóli benyújtásának elfogadása után az Abeona azt várja az FDA-tól, hogy új vényköteles gyógyszerek használati díjáról szóló törvény (PDUFA) céldátumát tűzze ki a pz-cel esetében. Az újra benyújtott BLA felülvizsgálati időszaka az újbóli benyújtás dátumától számított két vagy hat hónap, attól függően, hogy az FDA az újbóli benyújtást 1. vagy 2. osztályba sorolta. Az FDA a BLA újbóli benyújtásának elfogadásáról szóló határozatát általában az újbóli benyújtást követő 14 naptári napon belül hozza meg.

A prademagene zamikeracel (pz-cel) Prademagene zamikeracel ( A pz-cel), az Abeona vizsgálati autológ, COL7A1 génterápiáját jelenleg a recesszív dystrophiás epidermolysis bullosa (RDEB) kezelésére fejlesztik, amely egy ritka genetikai bőrbetegség, amelyet a COL7A1 gén mindkét példányának mutációja okoz. Ennek a hibának az eredményeként a sejtek nem képesek expresszálni a funkcionális kollagén VII fehérjét, amely az epidermiszt a dermishez kötődő lehorgonyzó rostok kialakításához szükséges. A rögzítőszálak hiánya törékeny bőrhöz vezet, amely könnyen felhólyagosodik, és a betegek évekig tartó fájdalmas sebektől, viszketéstől, valamint a fertőzések és a laphámsejtes karcinóma kockázatától szenvednek. A Pz-cel a betegek saját bőrsejtjéből készül, amelyeket genetikailag korrigáltak a bőrsejtek genomjába integrált funkcionális COL7A1 génnel, hogy kifejezzék a VII kollagént. Ezeket a génkorrigált sejteket keratinocita lapokká tágítják, hogy egyetlen sebészeti beavatkozással lefedjék a sebterületeket. A Pz-cel az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) megkapta a regeneratív orvoslás fejlett terápiája, az áttöréses terápia, a ritka betegségek gyógyszere és a ritka gyermekbetegségek elnevezését.

Az Abeona Therapeutics-ról Az Abeona Therapeutics Inc. klinikai fázisban lévő biogyógyszerészeti vállalat, amely sejt- és génterápiákat fejleszt súlyos betegségek kezelésére. A Prademagene zamikeracel (pz-cel) az Abeona vizsgálati autológ, COL7A1 génnel korrigált epidermális lapja, amelyet jelenleg fejlesztenek recesszív dystrophiás epidermolysis bullosa kezelésére. A Társaság teljesen integrált sejt- és génterápiás cGMP gyártóüzeme szolgált a 3. fázisú VIITAL™ kísérletben használt pz-cel gyártási helyéül, és képes támogatni a pz-cel kereskedelmi forgalomba hozatalát az FDA jóváhagyásával. A Társaság fejlesztési portfóliójában megtalálhatóak AAV-alapú génterápiák is olyan szemészeti betegségek kezelésére, amelyeknél nagy a kielégítetlen orvosi igény. Az Abeona új, következő generációs AAV-kapszidjait úgy értékelik, hogy javítsák a tropizmusprofilokat számos pusztító betegség esetén. További információért látogasson el a www.abeonatherapeutics.com oldalra.

Jövőre tekintő nyilatkozatok Ez a sajtóközlemény bizonyos olyan kijelentéseket tartalmaz, amelyek a szakasz értelmében előretekintőek. A módosított 1933. évi értékpapírtörvény 27A. szakasza és az 1934. évi értékpapír-tőzsdei törvény 21E. szakasza a módosításokkal együtt, amelyek kockázatokat és bizonytalanságokat tartalmaznak. Megkíséreltük azonosítani az előremutató kijelentéseket olyan terminológiával, mint „lehet”, „akar”, „hinni”, „előre számítani”, „várni”, „szándékozni”, „lehetséges” és hasonló szavak és kifejezések (valamint más szavak vagy kifejezések, amelyek jövőbeli eseményekre, feltételekre vagy körülményekre utalnak), amelyek előretekintő állításokat alkotnak, és azok azonosítására szolgálnak. A tényleges eredmények lényegesen eltérhetnek az ilyen előretekintő kijelentések által jelzettektől különböző fontos tényezők, számos kockázat és bizonytalanság következtében, beleértve, de nem kizárólagosan, a pz-cel-re vonatkozó BLA újbóli benyújtásának FDA általi felülvizsgálatának időzítését és eredményét; az FDA elsőbbségi felülvizsgálati utalványt ad a pz-cel jóváhagyásával; folyamatos érdeklődés ritka betegségek portfóliója iránt; a betegek klinikai vizsgálatokba való bevonásának képessége; az FDA-val vagy más szabályozó ügynökségekkel folytatott jövőbeni találkozók eredménye, beleértve a preklinikai programokkal kapcsolatosakat is; a szükséges hatósági jóváhagyások megszerzésének vagy megszerzésének képessége; a pénzügyi piacokon és a világgazdasági feltételekben bekövetkezett bármilyen változás hatása; az adatelemzéssel és jelentéskészítéssel kapcsolatos kockázatok; és egyéb kockázatok, amelyeket a Vállalat a 10-K formanyomtatványon közzétett legfrissebb éves jelentésében, valamint az Értékpapír- és Tőzsdefelügyelethez benyújtott későbbi időszakos jelentésekben közöl. A Társaság nem vállal kötelezettséget arra, hogy az előretekintő nyilatkozatokat felülvizsgálja vagy frissítse, hogy tükrözze a jelen sajtóközlemény dátuma után bekövetkezett eseményeket vagy körülményeket, akár új információk, akár jövőbeli fejlemények eredményeként, vagy egyéb módon, kivéve, ha a szövetségi értékpapírok előírják. törvények.

Forrás: Abeona Therapeutics Inc.

Elküldve : 2024-10-30 06:00

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak