Abeona Therapeutics ยื่นคำขอรับใบอนุญาต Pz-cel Biologics ต่อสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาเรียบร้อยแล้ว

ติดตาม Drugslib ได้ที่

การรักษาสำหรับ: Epidermolysis Bullosa

Abeona Therapeutics ยื่นคำขอรับใบอนุญาต Pz-cel Biologics ต่อสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาอีกครั้ง

< p align="justify">คลีฟแลนด์, Oct. 29, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO) ได้ประกาศในวันนี้ว่าบริษัทได้ส่งใบสมัคร Biologics License (BLA) ของตนไปยังสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาอีกครั้ง (FDA หรือหน่วยงาน) สำหรับ prademagene zamikeracel (pz-cel) ซึ่งเป็นการบำบัดด้วยยีนโดยใช้เซลล์แบบสืบสวนโดยตนเอง ถือเป็นการรักษาใหม่ที่มีศักยภาพสำหรับผู้ป่วยที่มีภาวะเสื่อมของหนังกำพร้า dystrophic bullosa (RDEB)

"เราได้ทำงานอย่างใกล้ชิดกับ FDA ในการเตรียมการยื่นคำขอ pz-cel BLA อีกครั้ง และขอขอบคุณหน่วยงานสำหรับคำแนะนำอย่างต่อเนื่อง" Vish Seshadri ประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ Abeona กล่าว “เราได้รวมข้อเสนอแนะของหน่วยงานและมั่นใจว่าแพ็คเกจการส่งซ้ำของเราจะกล่าวถึงรายการการผลิตและการควบคุมทางเคมีทั้งหมดที่ระบุไว้ในจดหมายตอบกลับฉบับสมบูรณ์ รวมถึงการสังเกตจากการตรวจสอบใบอนุญาตก่อนอนุญาตของโรงงานผลิตของเราที่เสร็จสมบูรณ์ เมื่อยอมรับ BLA แล้ว เราหวังว่าจะได้ช่วยเหลือ FDA ในการตรวจสอบให้เสร็จสิ้น”

การยื่น BLA อีกครั้งเกิดขึ้นภายหลังการประชุม Type A ของบริษัทในเดือนสิงหาคม 2024 ซึ่ง Abeona สอดคล้องกับ FDA เกี่ยวกับเนื้อหาของการยื่นใหม่ รวมถึงข้อมูลเพิ่มเติมเพื่อให้เป็นไปตามข้อกำหนดการผลิตและการควบคุมทางเคมี (CMC) ทั้งหมดที่ระบุไว้ในจดหมายตอบกลับฉบับสมบูรณ์ (CRL) ที่ได้รับในเดือนเมษายน 2024 ใน CRL นั้น FDA กำหนดให้ข้อมูลเพิ่มเติมบางอย่างที่จำเป็นในการ เป็นไปตามข้อกำหนดของ CMC ก่อนที่จะสามารถอนุมัติใบสมัครได้ CRL ไม่ได้ระบุข้อบกพร่องใดๆ ที่เกี่ยวข้องกับประสิทธิภาพทางคลินิกหรือข้อมูลความปลอดภัยทางคลินิกใน BLA และ FDA ไม่ได้ร้องขอให้มีการทดลองทางคลินิกหรือข้อมูลทางคลินิกใหม่ใดๆ เพื่อสนับสนุนการอนุมัติของ pz-cel การส่ง BLA อีกครั้งได้รับการสนับสนุนจากข้อมูลประสิทธิภาพทางคลินิกและความปลอดภัยจากการศึกษาที่สำคัญระยะที่ 3 VIITAL™ (NCT04227106) และการศึกษาระยะที่ 1/2a (NCT01263379)

เมื่อยอมรับการยื่น BLA อีกครั้ง Abeona คาดว่า FDA จะกำหนดวันดำเนินการตามเป้าหมายพระราชบัญญัติค่าธรรมเนียมผู้ใช้ยาที่ต้องสั่งโดยแพทย์ (PDUFA) ใหม่สำหรับ pz-cel ระยะเวลาการตรวจสอบสำหรับ BLA ที่ยื่นใหม่คือสองหรือหกเดือนนับจากวันที่ยื่นใหม่ ขึ้นอยู่กับการจัดประเภทของ FDA ของการยื่นใหม่เป็นประเภท 1 หรือประเภท 2 ตามลำดับ โดยทั่วไปการตัดสินใจของ FDA เกี่ยวกับการยอมรับการส่ง BLA อีกครั้งจะดำเนินการภายใน 14 วันตามปฏิทินหลังจากการยื่นใหม่

เกี่ยวกับ prademagene zamikeracel (pz-cel) Prademagene zamikeracel ( pz-cel) การบำบัดด้วยยีน COL7A1 แบบ autologous ของ Abeona กำลังได้รับการพัฒนาเพื่อใช้รักษาโรค recessive dystrophic epidermolysis bullosa (RDEB) ซึ่งเป็นโรคผิวหนังทางพันธุกรรมที่พบได้ยาก ซึ่งเกิดจากการกลายพันธุ์ในยีน COL7A1 ทั้งสองชุด ผลจากข้อบกพร่องนี้ เซลล์ไม่สามารถแสดงโปรตีนคอลลาเจน VII ที่ทำหน้าที่ได้ ซึ่งจำเป็นต่อการสร้างไฟบริลยึดเหนี่ยวที่เชื่อมระหว่างหนังกำพร้ากับผิวหนังชั้นหนังแท้ การขาดเส้นใยยึดเกาะนำไปสู่ผิวหนังที่เปราะบางซึ่งเกิดตุ่มพองได้ง่าย และผู้ป่วยต้องทนทุกข์ทรมานจากบาดแผลเจ็บปวดนานหลายปี อาการคัน และความเสี่ยงที่เพิ่มขึ้นของการติดเชื้อและมะเร็งเซลล์สความัส Pz-cel สร้างขึ้นจากเซลล์ผิวหนังของผู้ป่วยเองซึ่งได้รับการแก้ไขทางพันธุกรรมด้วยยีน COL7A1 ที่ใช้งานได้ซึ่งรวมอยู่ในจีโนมของเซลล์ผิวหนังเพื่อแสดงคอลลาเจน VII เซลล์ที่แก้ไขยีนเหล่านี้จะถูกขยายออกเป็นแผ่นเคราติโนไซต์เพื่อครอบคลุมบริเวณแผลในการผ่าตัดเพียงครั้งเดียว Pz-cel ได้รับการรับรองจาก FDA ของสหรัฐอเมริกา

เกี่ยวกับ Abeona Therapeutics Abeona Therapeutics Inc. เป็นบริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ทางคลินิกที่พัฒนาเซลล์และยีนบำบัดสำหรับโรคร้ายแรง Prademagene zamikeracel (pz-cel) เป็นแผ่นหนังกำพร้าที่แก้ไขด้วยยีน COL7A1 แบบ autologous ของ Abeona ซึ่งปัจจุบันอยู่ในการพัฒนาสำหรับ recessive dystrophic epidermolysis bullosa โรงงานผลิต cGMP บำบัดด้วยเซลล์และยีนแบบครบวงจรของบริษัท ทำหน้าที่เป็นสถานที่ผลิต pz-cel ที่ใช้ในการทดลอง Phase 3 VIITAL(TM) และสามารถสนับสนุนการผลิต pz-cel ในเชิงพาณิชย์ได้เมื่อได้รับการอนุมัติจาก FDA ผลงานการพัฒนาของบริษัทยังนำเสนอการบำบัดด้วยยีนที่ใช้ AAV สำหรับโรคตาที่มีความต้องการทางการแพทย์ที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองในระดับสูง AAV capsids รุ่นใหม่ของ Abeona กำลังได้รับการประเมินเพื่อปรับปรุงโปรไฟล์เขตร้อนสำหรับโรคร้ายแรงต่างๆ สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดไปที่ www.abeonatherapeutics.com

ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า ข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับนี้ประกอบด้วยข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าตามความหมายของ Section 27A ของพระราชบัญญัติหลักทรัพย์ปี 1933 ซึ่งแก้ไขเพิ่มเติม และมาตรา 21E ของพระราชบัญญัติหลักทรัพย์และตลาดหลักทรัพย์ปี 1934 ซึ่งแก้ไขเพิ่มเติม และที่เกี่ยวข้องกับความเสี่ยงและความไม่แน่นอน เราได้พยายามที่จะระบุข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าโดยใช้คำศัพท์เช่น "อาจ" "จะ" "เชื่อ" "คาดการณ์" "คาดหวัง" "ตั้งใจ" "ศักยภาพ" และคำและสำนวนที่คล้ายกัน (รวมถึง คำหรือสำนวนอื่นที่อ้างอิงถึงเหตุการณ์ เงื่อนไข หรือสถานการณ์ในอนาคต) ซึ่งประกอบขึ้นและมีวัตถุประสงค์เพื่อระบุข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า ผลลัพธ์ที่แท้จริงอาจแตกต่างอย่างมากจากที่ระบุไว้ในข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าดังกล่าว อันเป็นผลมาจากปัจจัยสำคัญต่างๆ ความเสี่ยง และความไม่แน่นอนมากมาย ซึ่งรวมถึงแต่ไม่จำกัดเพียง ช่วงเวลาและผลลัพธ์ของการทบทวนของ FDA เกี่ยวกับการส่ง BLA ของเราสำหรับ pz-cel ใหม่; การอนุมัติบัตรกำนัล Priority Review Voucher ของ FDA เมื่อได้รับการอนุมัติจาก pz-cel ความสนใจอย่างต่อเนื่องในกลุ่มผลิตภัณฑ์โรคหายากของเรา ความสามารถของเราในการลงทะเบียนผู้ป่วยในการทดลองทางคลินิก ผลลัพธ์ของการประชุมในอนาคตกับ FDA หรือหน่วยงานกำกับดูแลอื่น ๆ รวมถึงการประชุมที่เกี่ยวข้องกับโครงการพรีคลินิก ความสามารถในการบรรลุหรือได้รับการอนุมัติตามกฎระเบียบที่จำเป็น ผลกระทบของการเปลี่ยนแปลงใด ๆ ในตลาดการเงินและภาวะเศรษฐกิจโลก ความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับการวิเคราะห์และการรายงานข้อมูล และความเสี่ยงอื่นๆ ที่เปิดเผยในรายงานประจำปีล่าสุดของบริษัทในแบบฟอร์ม 10-K และรายงานประจำงวดที่ยื่นต่อสำนักงานคณะกรรมการกำกับหลักทรัพย์และตลาดหลักทรัพย์ บริษัทไม่มีภาระผูกพันในการแก้ไขข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าหรือปรับปรุงให้สอดคล้องกับเหตุการณ์หรือสถานการณ์ที่เกิดขึ้นหลังจากวันที่ของข่าวประชาสัมพันธ์นี้ ไม่ว่าจะเป็นผลมาจากข้อมูลใหม่ การพัฒนาในอนาคต หรืออื่น ๆ ยกเว้นตามที่หลักทรัพย์ของรัฐบาลกลางกำหนด กฎหมาย

ที่มา: Abeona Therapeutics Inc.

โพสต์แล้ว : 2024-10-30 06:00

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

คำสำคัญยอดนิยม