Abeona Therapeutics hoàn tất đơn đăng ký giấy phép sinh học Pz-cel nộp lại cho Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ
< palign="justify">CLEVELAND, ngày 29 tháng 10 năm 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO) hôm nay thông báo rằng Công ty đã gửi lại Đơn đăng ký Giấy phép Sinh học (BLA) cho Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA hoặc Cơ quan) đối với prademagene zamikeracel (pz-cel), liệu pháp gen dựa trên tế bào tự thân đang được nghiên cứu của họ, như một phương pháp điều trị mới tiềm năng cho những bệnh nhân mắc bệnh ly thượng bì bóng nước loạn dưỡng thể lặn (RDEB).“Chúng tôi đã hợp tác chặt chẽ với FDA trong việc chuẩn bị gửi lại pz-cel BLA và cảm ơn Cơ quan về hướng dẫn liên tục của họ,” Vish Seshadri, Giám đốc điều hành của Abeona cho biết. “Chúng tôi đã tổng hợp phản hồi của Cơ quan và tin tưởng rằng gói gửi lại của chúng tôi giải quyết được tất cả các mục Kiểm soát và Sản xuất Hóa chất được xác định trong Thư Phản hồi Hoàn chỉnh, bao gồm cả những quan sát từ Quá trình Kiểm tra Trước Cấp phép đã hoàn tất đối với cơ sở sản xuất của chúng tôi. Sau khi chấp nhận BLA, chúng tôi mong muốn được hỗ trợ FDA hoàn thành quá trình xem xét của mình.” Việc gửi lại BLA diễn ra sau cuộc họp Loại A của Công ty vào tháng 8 năm 2024, nơi Abeona liên kết với FDA về nội dung gửi lại, bao gồm thông tin bổ sung để đáp ứng tất cả các yêu cầu về Sản xuất và Kiểm soát Hóa học (CMC) được nêu trong Thư Phản hồi Hoàn chỉnh (CRL) nhận được vào tháng 4 năm 2024. Trong CRL, FDA yêu cầu một số thông tin bổ sung cần thiết để đáp ứng các yêu cầu của CMC trước khi đơn đăng ký được phê duyệt. CRL không xác định được bất kỳ thiếu sót nào liên quan đến hiệu quả lâm sàng hoặc dữ liệu an toàn lâm sàng trong BLA và FDA không yêu cầu bất kỳ thử nghiệm lâm sàng hoặc dữ liệu lâm sàng mới nào để hỗ trợ việc phê duyệt pz-cel. Việc gửi lại BLA được hỗ trợ bởi dữ liệu về độ an toàn và hiệu quả lâm sàng từ nghiên cứu quan trọng Giai đoạn 3 VIITAL™ (NCT04227106) và nghiên cứu Giai đoạn 1/2a (NCT01263379).Sau khi chấp nhận gửi lại BLA, Abeona hy vọng FDA sẽ ấn định ngày hành động mục tiêu theo Đạo luật phí sử dụng thuốc theo toa (PDUFA) mới cho pz-cel. Thời gian xem xét đối với BLA được gửi lại là hai hoặc sáu tháng kể từ ngày gửi lại tùy thuộc vào phân loại của FDA về việc gửi lại lần lượt là Loại 1 hoặc Loại 2. Quyết định của FDA về việc chấp nhận gửi lại BLA thường được đưa ra trong vòng 14 ngày theo lịch sau khi gửi lại. Giới thiệu về prademagene zamikeracel (pz-cel) Prademagene zamikeracel ( pz-cel), liệu pháp gen COL7A1 tự thân đang được nghiên cứu của Abeona, hiện đang được phát triển để điều trị bệnh thoái hóa biểu bì bóng nước loạn dưỡng lặn (RDEB), một bệnh da di truyền hiếm gặp do đột biến ở cả hai bản sao của gen COL7A1. Do khiếm khuyết này, các tế bào không thể biểu hiện protein collagen VII chức năng cần thiết để hình thành các sợi cơ neo liên kết lớp biểu bì với lớp hạ bì. Thiếu các sợi cơ neo giữ dẫn đến làn da mỏng manh, dễ bị phồng rộp và bệnh nhân phải chịu đựng vết thương đau đớn, ngứa ngáy nhiều năm, đồng thời tăng nguy cơ nhiễm trùng và ung thư biểu mô tế bào vảy. Pz-cel được tạo ra từ tế bào da của chính bệnh nhân đã được chỉnh sửa gen bằng gen COL7A1 chức năng được tích hợp vào bộ gen của tế bào da để biểu hiện collagen VII. Những tế bào đã được chỉnh sửa gen này được mở rộng để tạo thành các tấm tế bào sừng để che phủ các vùng vết thương chỉ trong một lần phẫu thuật. Pz-cel đã được FDA Hoa Kỳ cấp phép cho Liệu pháp Y học Tái tạo Tiên tiến, Liệu pháp Đột phá, Thuốc Trẻ mồ côi và Bệnh Nhi hiếm gặp.Giới thiệu về Abeona Therapeutics Abeona Therapeutics Inc. là một công ty dược phẩm sinh học ở giai đoạn lâm sàng đang phát triển các liệu pháp tế bào và gen cho các bệnh nghiêm trọng. Prademagene zamikeracel (pz-cel) là tấm biểu bì được điều chỉnh bằng gen COL7A1 tự thân đang được nghiên cứu của Abeona hiện đang được phát triển để điều trị bệnh ly thượng bì bóng nước loạn dưỡng lặn. Cơ sở sản xuất cGMP liệu pháp gen và tế bào tích hợp đầy đủ của Công ty đóng vai trò là nơi sản xuất pz-cel được sử dụng trong thử nghiệm VIITAL™ Giai đoạn 3 và có khả năng hỗ trợ sản xuất thương mại pz-cel sau khi được FDA chấp thuận. Danh mục phát triển của Công ty cũng có các liệu pháp gen dựa trên AAV cho các bệnh nhãn khoa có nhu cầu y tế cao chưa được đáp ứng. Tiểu thuyết của Abeona, các viên nang AAV thế hệ tiếp theo đang được đánh giá để cải thiện đặc tính ái tính đối với nhiều loại bệnh tàn khốc. Để biết thêm thông tin, hãy truy cập www.abeonatherapeutics.com. Tuyên bố hướng tới tương lai Thông cáo báo chí này chứa một số tuyên bố mang tính hướng tới tương lai theo nghĩa của Phần 27A của Đạo luật Chứng khoán năm 1933, đã được sửa đổi, và Mục 21E của Đạo luật Giao dịch Chứng khoán năm 1934, đã được sửa đổi, và có liên quan đến rủi ro và sự không chắc chắn. Chúng tôi đã cố gắng xác định các tuyên bố hướng tới tương lai bằng các thuật ngữ như “có thể”, “sẽ”, “tin tưởng”, “dự đoán”, “mong đợi”, “dự định”, “tiềm năng” và các từ và cách diễn đạt tương tự (cũng như các từ hoặc cách diễn đạt khác đề cập đến các sự kiện, điều kiện hoặc hoàn cảnh trong tương lai), cấu thành và nhằm mục đích xác định các tuyên bố hướng tới tương lai. Kết quả thực tế có thể khác biệt đáng kể so với kết quả được nêu trong các tuyên bố hướng tới tương lai do có nhiều yếu tố quan trọng, nhiều rủi ro và sự không chắc chắn, bao gồm nhưng không giới hạn ở thời gian và kết quả xem xét của FDA về việc gửi lại BLA của chúng tôi cho pz-cel; việc FDA cấp Phiếu đánh giá ưu tiên sau khi pz-cel được phê duyệt; tiếp tục quan tâm đến danh mục bệnh hiếm gặp của chúng tôi; khả năng ghi danh bệnh nhân vào các thử nghiệm lâm sàng của chúng tôi; kết quả của các cuộc họp trong tương lai với FDA hoặc các cơ quan quản lý khác, bao gồm cả những cuộc họp liên quan đến các chương trình tiền lâm sàng; khả năng đạt được hoặc đạt được sự phê duyệt cần thiết theo quy định; tác động của bất kỳ thay đổi nào trên thị trường tài chính và điều kiện kinh tế toàn cầu; rủi ro liên quan đến phân tích và báo cáo dữ liệu; và các rủi ro khác được nêu trong Báo cáo thường niên gần đây nhất của Công ty theo Mẫu 10-K và các báo cáo định kỳ tiếp theo nộp cho Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch. Công ty không có nghĩa vụ sửa đổi các tuyên bố hướng tới tương lai hoặc cập nhật chúng để phản ánh các sự kiện hoặc tình huống xảy ra sau ngày phát hành báo chí này, cho dù là do thông tin mới, sự phát triển trong tương lai hay lý do khác, ngoại trừ theo yêu cầu của cơ quan chứng khoán liên bang. pháp luật.
Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.
Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.
