Az Abeona Therapeutics szabályozási frissítést biztosít a Pz-celen

Kövesse a Drugslib-et

Az alábbiak kezelése: Epidermolysis Bullosa

Az Abeona Therapeutics szabályozási frissítést biztosít a Pz-celre vonatkozóan

CLEVELAND, 2024. április 22. (GLOBE NEWSWIRE) – Az Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO) ma bejelentette a prademagene zamikeracel (pz-cel) szabályozási frissítését. Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) teljes válaszlevelet (CRL) adott ki válaszul a vállalat biológiai engedélykérelmére (BLA) a pz-cel számára recesszív dystrophiás epidermolysis bullosa (RDEB) betegek kezelésére. A CRL az Abeona által az FDA-val 2024 márciusában tartott késői ciklus felülvizsgálati értekezletének befejezését követi. A késői ciklus felülvizsgálati értekezleten és egy későbbi információs kérésben az FDA megjegyezte, hogy bizonyos további információkat kell megadni a kémiai gyártási és ellenőrzési (CMC) követelmények teljesítéséhez. kielégítően kell megoldani a kérelem jóváhagyása előtt. Válaszul a Vállalat terveket nyújtott be az FDA-nak azzal a kötelezettségvállalással, hogy a CMC-adatokat a BLA jóváhagyása előtt, a teljes validációs jelentéseket pedig a jóváhagyást követően, 2024 közepén biztosítja. Ezenkívül a Vállalat egy későbbi informális találkozón megvitatta ezeket a terveket az FDA-val. A CRL-ben az FDA jelezte, hogy az Abeona általi adatszolgáltatás javasolt ütemezése nem tesz elegendő időt arra, hogy az FDA a 2024. május 25-i PDUFA dátumig befejezze a felülvizsgálatát.

A CRL-ben szereplő CMC-kérelmek teljesítéséhez szükséges információk bizonyos gyártási és kibocsátási vizsgálati módszerek érvényesítési követelményeire vonatkoznak, beleértve azokat is, amelyeket az FDA engedély előtti ellenőrzése (PLI) során észleltek. A CRL nem azonosított a BLA klinikai hatékonysági vagy klinikai biztonságossági adataival kapcsolatos hiányosságokat, és az FDA nem kért semmilyen új klinikai vizsgálatot vagy klinikai adatot a pz-cel jóváhagyásának alátámasztására.

"Bár meglepődtünk és csalódottak vagyunk ebben a CRL-ben, elkötelezettek vagyunk amellett, hogy megadjuk a CMC-információkat, amelyek szükségesek ahhoz, hogy válaszolhassunk az ügynökség kérdéseire, azzal a céllal, hogy a pz-cel a lehető leggyorsabban eljusson az RDEB-ben szenvedő betegekhez" - mondta Vish Seshadri, az Abeona vezérigazgatója. „Már keményen dolgozunk a további CMC-információk létrehozásán, és arra számítunk, hogy az FDA összes kérése ésszerű időn belül teljesíthető lesz. Várhatóan 2024 harmadik negyedévében fejezzük be a BLA újbóli benyújtását a szükséges frissítésekkel, hogy teljes mértékben kielégítsük a CRL-ben felvázolt összes hiányosságot.”

A pz-cel BLA-t 2023 novemberében az FDA elfogadta benyújtásra, és elsőbbségi felülvizsgálati kijelölést kapott. A kérelmet a döntő 3. fázisú VIITAL™ vizsgálat (NCT04227106) klinikai hatékonysági és biztonságossági adatai támasztják alá. ) és egy fázis 1/2a vizsgálat (NCT01263379). Abeona úgy véli, hogy mindkét tanulmány azt bizonyítja, hogy a pz-cel egyszeri alkalmazása nagy és krónikus sebeken tartós sebgyógyulást és fájdalomcsillapítást eredményez.

A prademagene zamikeracelről (pz-cel) ) A Prademagene zamikeracel (pz-cel), az Abeona vizsgálati autológ, COL7A1 gén-korrigált epidermális lapja jelenleg a recesszív dystrophiás epidermolysis bullosa (RDEB) kezelésére készül, amely egy ritka kötőszöveti rendellenesség, amelyet a a COL7A1 gén, amely a VII. típusú kollagén termelésének képtelenségét eredményezi. A Pz-cel-t úgy tervezték, hogy beépítse a funkcionális kollagéntermelő COL7A1 gént a páciens saját bőrsejtjébe, és lehetővé tegye a hosszú távú génexpressziót egy retrovirális vektor használatával, amely stabilan integrálódik az osztódó célsejt genomjába. Vizsgálják a Pz-cel azon képességét, hogy lehetővé tegye a normál VII-es típusú kollagén expressziót, és elősegíti-e a sebgyógyulást és a fájdalom csökkentését még a legnehezebben kezelhető RDEB sebeknél is egyszeri alkalmazás után. A III. fázisú VIITAL™ vizsgálat egy randomizált klinikai vizsgálat, amely a pz-cel hatékonyságát, biztonságosságát és tolerálhatóságát értékelte 43 nagy krónikus sebpárban, 11 RDEB-ben szenvedő alanyban. A Pz-cel az Egyesült Államok FDA-tól megkapta a Regenerative Medicine Advanced Therapy, Breakthrough Therapy, Orphan Drug és Rare Pediatric Disease elnevezéseket. Az Abeona pz-celt állít elő a VIITAL™ vizsgálathoz az Ohio állambeli Clevelandben található, teljesen integrált gén- és sejtterápiás gyártóüzemében.

Az Abeona Therapeutics-ról Az Abeona Therapeutics Inc. egy klinikai szakaszban lévő biogyógyszerészeti vállalat, amely sejt- és génterápiákat fejleszt súlyos betegségek kezelésére. A Prademagene zamikeracel (pz-cel) az Abeona vizsgálati autológ, COL7A1 génnel korrigált epidermális lapja, amelyet jelenleg fejlesztenek recesszív dystrophiás epidermolysis bullosa kezelésére. A Társaság teljesen integrált sejt- és génterápiás cGMP gyártóüzeme szolgált a 3. fázisú VIITAL™ kísérletben használt pz-cel gyártási helyéül, és képes támogatni a pz-cel kereskedelmi forgalomba hozatalát az FDA jóváhagyásával. A Társaság fejlesztési portfóliójában megtalálhatóak AAV-alapú génterápiák is olyan szemészeti betegségek kezelésére, amelyeknél nagy a kielégítetlen orvosi igény. Az Abeona új, következő generációs AAV-kapszidjait úgy értékelik, hogy javítsák a tropizmusprofilokat számos pusztító betegség esetén. További információért látogasson el a www.abeonatherapeutics.com oldalra.

Jövőre tekintő nyilatkozatok Ez a sajtóközlemény bizonyos olyan kijelentéseket tartalmaz, amelyek a szakasz értelmében előretekintőek. A módosított 1933. évi értékpapírtörvény 27A. szakasza és az 1934. évi értékpapír-tőzsdei törvény 21E. szakasza a módosításokkal együtt, amelyek kockázatokat és bizonytalanságokat tartalmaznak. Megkíséreltük azonosítani az előremutató kijelentéseket olyan terminológiával, mint „lehet”, „akar”, „hinni”, „előre számítani”, „várni”, „szándékozni”, „lehetséges” és hasonló szavak és kifejezések (valamint más szavak vagy kifejezések, amelyek jövőbeli eseményekre, feltételekre vagy körülményekre utalnak), amelyek előretekintő állításokat alkotnak, és azok azonosítására szolgálnak. A tényleges eredmények lényegesen eltérhetnek az ilyen előretekintő kijelentésekben jelzettektől különböző fontos tényezők, számos kockázat és bizonytalanság eredményeként, beleértve, de nem kizárólagosan, a folyamatban lévő tesztelések és egyéb korrekciós intézkedések időzítését és eredményeit, amelyeket válaszul hajtanak végre. az FDA által azonosított hiányosságok, amelyek késleltethetik a Vállalat BLA újbóli benyújtását; az újbóli benyújtásunk FDA általi felülvizsgálatának időzítése és eredménye; az FDA jóváhagyás után elsőbbségi felülvizsgálati utalványt ad; folyamatos érdeklődés ritka betegségek portfóliója iránt; a betegek klinikai vizsgálatokba való bevonásának képessége; az FDA-val vagy más szabályozó ügynökségekkel folytatott jövőbeni találkozók eredménye, beleértve a preklinikai programokkal kapcsolatosakat is; a szükséges hatósági jóváhagyások megszerzésének vagy megszerzésének képessége; a pénzügyi piacokon és a világgazdasági feltételekben bekövetkezett bármilyen változás hatása; az adatelemzéssel és jelentéskészítéssel kapcsolatos kockázatok; és egyéb kockázatok, amelyeket a Vállalat a 10-K formanyomtatványon közzétett legfrissebb éves jelentésében, valamint az Értékpapír- és Tőzsdefelügyelethez benyújtott későbbi időszakos jelentésekben közöl. A Társaság nem vállal kötelezettséget arra, hogy az előretekintő nyilatkozatokat felülvizsgálja vagy frissítse, hogy tükrözze a jelen sajtóközlemény dátuma után bekövetkezett eseményeket vagy körülményeket, akár új információk, akár jövőbeli fejlemények eredményeként, vagy egyéb módon, kivéve, ha a szövetségi értékpapírok előírják. törvények.

Forrás: Abeona Therapeutics Inc.

Elküldve : 2024-06-11 16:48

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak